MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.12688/f1000research.16106.1

Медицинская библиотека · F1000Research · 2018

Making gene editing a therapeutic reality.

Conboy Irina, Murthy Niren, Etienne Jessy, Robinson Zachery

СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАОбзорПеревод пока не подготовлен

Аннотация

This review discusses current bottlenecks in making CRISPR-Cas9-mediated genome editing a therapeutic reality and it outlines recent strategies that aim to overcome these hurdles as well as the scope of current clinical trials that pioneer the medical translation of CRISPR-Cas9. Additionally, this review outlines the specifics of disease-modifying gene editing in recessive versus dominant genetic diseases with the focus on genetic myopathies that are exemplified by Duchenne muscular dystrophy and myotonic dystrophies.

Для цитирования: Conboy Irina, Murthy Niren, Etienne Jessy, Robinson Zachery. Making gene editing a therapeutic reality.. F1000Research. 2018. DOI: 10.12688/f1000research.16106.1.

Предметные рубрики MeSH

AnimalsCRISPR-Cas SystemsGene EditingGenetic TherapyHumansMuscular Dystrophy, DuchenneMyotonic Dystrophy
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.