Clinical case reports · 2024
Expanded-Access Use of Elamipretide Improves Quality of Life in Patients With Rare Mitochondrial Disorders Characterized by Ophthalmic Symptoms: A Case Series.
СтатьяНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Ansari Sharique, Koenig Mary Kay
Аннотация
This case series presents the use of elamipretide in two patients with different progressive mitochondrial disorders (chronic progressive external ophthalmoplegia [CPEO] plus and neuropathy, ataxia, and retinitis pigmentosa [NARP] syndrome) characterized by ophthalmic traits. Elamipretide was well tolerated and both patients demonstrated improvement in symptoms while on therapy.