EJHaem · 2022
CB-103: A novel CSL-NICD inhibitor for the treatment of NOTCH-driven T-cell acute lymphoblastic leukemia: A case report of complete clinical response in a patient with relapsed and refractory T-ALL.
Клинический случайСтатьяНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Medinger Michael, Junker Till, Heim Dominik, Tzankov Alexandar, Jermann Philip M, Bobadilla Maria, Vigolo Michele, Lehal Rajwinder, Vogl Florian D, Bauer Michael, Passweg Jakob
Аннотация
Relapsed T cell acute lymphoblastic leukaemia (T-ALL) has a very poor prognosis. A 24-year-old patient with relapsed high-risk T-ALL (PTEN gene deletion; NOTCH1 mutation), was treated with the NOTCH inhibitor CB-103. Within 1 week of starting CB-103, the bone marrow was free of T-ALL blast infiltration (MRD+) and successfully underwent allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT). Sequential samples of ctDNA to monitor the disease after allo-HSCT showed a decrease of circulating Notch1 and PTEN alterations. This is the first T-ALL patient treated with CB-103. The observed clinical response encourages further exploration of CB-103 in ALL.