MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1136/bcr-2025-270922

Медицинская библиотека · BMJ case reports · 2026

ROSAH syndrome lacking splenomegaly and complete anhidrosis.

Dutra Luiza De Gregori, Stangherlin Gisandra de Fátima, Chiarini Heloísa, Haubenthal Natalia Alini, Vargas Maria Luiza, Huryn Laryssa, Zein Wadih M, Harada Kelly de Oliveira, Brum Liliani Mathias, Kozycki Christina Torres

СтатьяКлинический случайПеревод в очереди

Аннотация

ROSAH (retinal dystrophy, optic nerve oedema, splenomegaly, anhidrosis and headache) syndrome is a rare multisystem autoinflammatory disorder caused by heterozygous gain-of-function mutations in ALPK1 Initially characterised by these features, its clinical spectrum extends beyond the acronym. We report the first genetically confirmed case in Latin America. The proband, in her mid-20s, presented with progressive retinal dystrophy leading to vision loss, xerostomia, short dental roots, recurrent low-grade fevers and elevated C-reactive protein. Notably, she lacked splenomegaly and anhidrosis; instead, mild hypohidrosis was identified retrospectively following genetic confirmation of the ALPK1 p.Thr237Met variant. Her mother, carrying the same variant, exhibited blindness from advanced retinal degeneration, severe arthritis, recurrent fevers, hypohidrosis and inability to lactate. This family illustrates the variable expressivity of ROSAH syndrome and underscores that absence of classic features should not exclude the diagnosis. Early recognition and genetic testing are essential, as timely initiation of immunomodulatory therapy may mitigate the risk of loss of vision.

Для цитирования: Dutra Luiza De Gregori, Stangherlin Gisandra de Fátima, Chiarini Heloísa, Haubenthal Natalia Alini, Vargas Maria Luiza, Huryn Laryssa, Zein Wadih M, Harada Kelly de Oliveira, Brum Liliani Mathias, Kozycki Christina Torres. ROSAH syndrome lacking splenomegaly and complete anhidrosis.. BMJ case reports. 2026. DOI: 10.1136/bcr-2025-270922.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.