Archives de pediatrie : organe officiel de la Societe francaise de pediatrie · 2013
[Phenylketonuria: new treatments].
Аннотация на английскомСтатьяОбзорНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Feillet F, Bonnemains C
Аннотация
Low phenylalanine diet has been the key treatment of phenylketonuria for more than 50years, allowing efficient management of thousands of PKU patients to date. However, non-compliance exists, mainly after adolescence. A medication for PKU received approval in Europe in 2009 (sapropterine dihydrochloride or Kuvan(®)) and can benefit to patients responsive to this drug. Other treatment options are available in some countries (glycomacropeptides, large neutral amino acids) or are currently under investigation (phenylalanine ammonia lyase, chaperones molecules, gene therapy).