Movement disorders : official journal of the Movement Disorder Society · 2025
The Race to Salvage Glucocerebrosidase: Understanding Small-Molecule Therapies for GBA1-Associated Parkinsonism.
СтатьяОбзорНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Henderson Mark J, Chen Tiffany C, Glasstetter Logan M, Chen Yu, Marugan Juan J, Sidransky Ellen
Аннотация
Variants in GBA1, the gene encoding the lysosomal enzyme glucocerebrosidase, cause Gaucher disease and confer an increased risk for parkinsonism. Strategies using small molecules can improve the function of glucocerebrosidase in lysosomes. A clear understanding of the mechanism-of-action of these compounds will facilitate development of GBA1-modulating drugs for Parkinson's disease.