MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1007/s12311-024-01782-y

Медицинская библиотека · Cerebellum (London, England) · 2024

A Japanese Family with a Novel Pathogenic Variant in KIF1A Presenting with Spastic Paraparesis, Cerebellar Ataxia, and Intellectual Disability.

Mitsutake Akihiko, Kawai Mizuho, Orimo Kenta, Matsukawa Takashi, Ishiura Hiroyuki, Mitsui Jun, Nakajima Hideki, Murai Hiroyuki, Tsuji Shoji, Goto Jun, Iwata Nobue K

СтатьяПеревод в очереди

Аннотация

Variants in KIF1A are associated with hereditary spastic paraplegia (SPG30), which can manifest in both pure and complex forms. We describe a Japanese family with a novel KIF1A variant presenting with a complex form of SPG30. Patient 1, a 69-year-old woman, experienced progressive gait disturbance due to spastic paraparesis and cerebellar atrophy, and intellectual disability. Patient 2, the daughter of Patient 1, exhibited similar symptoms with more severe dysarthria. Patients 1 and 2 shared a heterozygous c.173 C > G (p.Ser58Trp) variant in the motor domain of KIF1A (NM_001244008.2), which is classified as likely pathogenic. This family highlights the role of autosomal dominant inheritance in a complex form of SPG30, expanding the understanding of its genetic basis and clinical presentation.

Для цитирования: Mitsutake Akihiko, Kawai Mizuho, Orimo Kenta, Matsukawa Takashi, Ishiura Hiroyuki, Mitsui Jun, Nakajima Hideki, Murai Hiroyuki, Tsuji Shoji, Goto Jun, Iwata Nobue K. A Japanese Family with a Novel Pathogenic Variant in KIF1A Presenting with Spastic Paraparesis, Cerebellar Ataxia, and Intellectual Disability.. Cerebellum (London, England). 2024. DOI: 10.1007/s12311-024-01782-y.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.