CRISPR-Cas9 has progressed from an experimental tool to a therapeutic modality, marked by the first regulatory approvals of an ex vivo-edited autologous CD34+ hematopoietic stem cell product that induces fetal hemoglobin (CASGEVY/exa-cel). In this narrative review, we synthesize modality-specific molecular diagnostic strategies used across early CRISPR clinical translation. In parallel, early clinical experience has begun to demonstrate the feasibility of in vivo editing, including subretinal delivery for CEP290-associated inherited retinal degeneration (EDIT-101 programme) and hepatocyte-targ
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
Полный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Regenerative medicine (RM) is an interdisciplinary field that aims to repair, replace or regenerate damaged or missing tissue or organs to function as close as possible to its physiological architecture and functions. Stem cells, which are undifferentiated cells retaining self-renewal potential, excessive proliferation and differentiation capacity into offspring or daughter cells that form different lineage cells of an organism, are considered as an important part of the RM approaches. They have been widely investigated in preclinical and clinical studies for therapeutic purposes. Extracellula
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundAutoimmune hemolytic anemia (AIHA) is a rare disease due to increased destruction of erythrocytes by autoantibodies, with or without complement activation.SummaryAIHA is usually classified in warm AIHA (wAIHA) and cold agglutinin disease (CAD), based on isotype and thermal amplitude of the autoantibody. The direct antiglobulin test (DAT) or Coombs test is the cornerstone of AIHA diagnosis, as it is positive with anti-IgG in wAIHA, and with anti-C3d/IgM antisera plus high titer cold agglutinins in CAD. Therapy is quite different, as steroids and rituximab are effective in the former,
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The field of transcriptional regulation has revealed the vital role of chromatin modifiers in human diseases from the beginning of functional exploration to the process of participating in many types of disease regulatory mechanisms. Chromatin modifiers are a class of enzymes that can catalyze the chemical conversion of pyrimidine residues or amino acid residues, including histone modifiers, DNA methyltransferases, and chromatin remodeling complexes. Chromatin modifiers assist in the formation of transcriptional regulatory circuits between transcription factors, enhancers, and promoters by reg
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: International guidelines suggest prophylactic anticoagulation for patients with cancer at high risk of venous thromboembolism (VTE). Here, we evaluated whether tumor whole-genome sequencing data may improve the selection of high-risk patients.
METHODS: In a pan-cancer cohort of 3087 patients, associations of candidate clinical predictors, the germline extended 297-single nucleotide polymorphism polygenic risk score, tumor mutational characteristics, and somatic tumor mutations with VTE were estimated by calculating hazard ratios (HRs).
RESULTS: During 12-month follow-up, 237 (7.7
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Genome editing has recently evolved from a theoretical concept to a powerful and versatile set of tools. The discovery and implementation of CRISPR-Cas9 technology have propelled the field further into a new era. This RNA-guided system allows for specific modification of target genes, offering high accuracy and efficiency. Encouraging results are being announced in clinical trials employed in conditions like sickle cell disease (SCD) and transfusion-dependent beta-thalassaemia (TDT). The path finally led the way to the recent FDA approval of the first gene therapy drug utilising the CRISPR/Cas
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Recently, increasing interest has been in utilizing mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicles (MSC-EVs), especially exosomes, as nanocarriers for miRNA delivery in cancer treatment. Due to such characteristics, nanocarriers are specific: biocompatible, low immunogenicity, and capable of spontaneous tumor accumulation. MSC-EVs were loaded with therapeutic miRNAs and minimized their susceptibility to degradation by protecting the miRNA from accessibility to degrading enzymes and providing targeted delivery of the miRNAs to the tumor cells to modulate oncogenic pathways. In vitro and i
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Alzheimer's disease (AD) represents a continuously advancing neurodegenerative condition distinguished by the unremitting deterioration of cognitive abilities and memory impairment, which significantly hampers daily functioning of life. In the absence of disease modifying treatments, it continues to pose a significant global challenge. Though symptomatic treatment exists, the inherent complexity involved with AD pathogenesis related to Aβ plaques, neurofibrillary tangles, neuroinflammation, oxidative stress, etc. poses a tremendous challenge to developing drugs. With the incidence of AD increa
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Background: Rituximab, a monoclonal antibody targeting CD20, has revolutionized the management of B-cell lymphoproliferative disorders and some immune conditions, significantly improving disease control and patient survival. Beyond its indisputable therapeutic benefits, rituximab can cause serious pulmonary adverse events, particularly interstitial lung disease (R-ILD). Diagnosing R-ILD is challenging due to nonspecific clinical and imagistic features, and its true incidence is possibly underestimated. Methods: We conducted a systematic review to synthesize current evidence on R-ILD, focusing
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
Полный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The Lon protease homolog 1 (LONP1) is an ATP-dependent mitochondrial protease essential for maintaining proteostasis, bioenergetics, and cellular homeostasis. LONP1 plays a pivotal role in protein quality control, mitochondrial DNA maintenance, and oxidative phosphorylation system (OXPHOS) regulation, particularly under stress conditions. Dysregulation of LONP1 has been implicated in various pathologies, including cancer, metabolic disorders, and reproductive diseases, positioning it as a promising pharmacological target. This review examines compounds that modulate LONP1 activity, categorizin
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Background: Validated patient- and caregiver-reported outcome (PRO and CRO) questionnaires are widely used to assess quality of life (QoL) in multiple myeloma (MM). However, most were developed before recent therapeutic advances that have modified disease trajectories and may no longer fully reflect patients' and caregivers' experiences. Methods: A Canadian cross-sectional observational study was conducted in collaboration with the PROxy Network and Myeloma Canada. Patients with MM completed the EORTC QLQ-C30, EORTC QLQ-MY20, EQ-5D-5L, and ESAS-R questionnaires and caregivers of patients with
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Esophageal carcinoma (ESCA) is a highly malignant tumor with the highest incidence in Eastern Asia. Although treatment modalities for ESCA have advanced in recent years, the overall prognosis remains poor, as most patients are diagnosed at an advanced stage of the disease. There is an urgent need to promote early screening for ESCA to increase survival rates and improve patient outcomes. The development of ESCA is closely linked to the complex tumor microenvironment (TME), where chemokines and their receptors play pivotal roles. Chemokines are a class of small-molecule, secreted proteins and c
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The increasing prevalence of dementia within an ageing global population, combined with prolonged life expectancy, accentuates Alzheimer's disease (AD) as a multifaceted healthcare challenge. This challenge is further compounded by the limited therapeutic options currently available. Addressing the intricacies of AD management, the mitigation of comorbidities has emerged as a pivotal facet of treatment. Comorbid conditions, such as neurobehavioral symptoms, play a role in shaping the clinical course, management, and outcomes of this pathology; highlighting the importance of comprehensive care
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Gynecological cancer remains one of the leading causes of mortality worldwide. Recent advances in genomic and molecular sequencing have significantly enhanced our understanding of the biological pathways that drive tumor progression and resistance to therapy. Targeted therapies, including monoclonal antibodies (mAbs), have revolutionized cancer treatment by selectively interfering with oncogenic proteins expressed on cancer cells. However, the long-term clinical benefit is often limited due to the emergence of drug resistance, frequently mediated by compensatory signaling pathways or immune es
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy has transformed the treatment landscape for hematologic malignancies. However, it is frequently complicated by immune effector cell-associated hematotoxicity (ICAHT), a potentially life-threatening adverse event encompassing neutropenia, anemia, and thrombocytopenia. These cytopenias elevate the risk of severe infections, transfusion dependence, and prolonged hospital stays, contributing substantially to morbidity and non-relapse mortality. This review delineates the incidence, mechanisms, and risk factors for ICAHT, highlighting the complex inter
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy has made tremendous strides in the arena of hematological malignancies with approved therapies in certain leukemias, lymphomas, and recently myeloma with overall highly favorable response rates. While numerous clinical studies are still ongoing for hematological malignancies, research is developing to translate the feasibility of CAR T therapy in solid organ malignancies. Unfortunately, the majority of diagnosed cancers are primarily solid tumors. Thus, a highly unmet clinical need for further research and development exists in this field. This re
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: The patterns, performance characteristics, and yield of diagnostic tests ordered for the evaluation of acute kidney injury (AKI) have not been rigorously evaluated.
METHODS: We characterized the frequency of AKI diagnostic testing for urine, blood, radiology, and pathology tests in all adult inpatients who were admitted with or developed AKI (N = 4903 patients with 5731 AKI episodes) during a single calendar year. We assessed the frequency of abnormal test results overall and by AKI stage. We manually reviewed electronic medical records to evaluate the diagnostic yield of selected
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования