Therapeutic enzymes are often recognized as foreign by the immune system of patients undergoing enzyme replacement therapy. The antibodies that develop may alter pharmacokinetics and biodistribution of the therapeutic protein, may be able to neutralize the activity of the enzyme, or may cause immune reactions in certain patients. We have explored treatment regimens to reduce the antibody response to human alpha-galactosidase A (r-halphaGAL) in Fabry (alphaGAL knock-out) and normal BALB/c mice. A wide variety of treatment modalities were tested, including high dose tolerance induction, increase
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
A defect of the lysosomal enzyme alpha-L-iduronidase (IDUA) interrupts heparan and dermatan sulfate degradation and causes neuropathology in children with severe forms of mucopolysaccharidosis type I (MPSI, Hurler syndrome). Enzyme substitution therapy is beneficial but ineffective on the central nervous system. We could deliver the missing enzyme to virtually the entire brain of MPSI mice through a single injection of gene transfer vectors derived from adenoassociated virus serotype 2 (AAV2) or 5 (AAV5) coding for human IDUA. This result was reproducibly achieved with both vector types in 46
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The lysosomal storage disorder glycogenosis type II is caused by acid alpha-glucosidase deficiency. In this study we have investigated the possible applicability of mannose 6-phosphate receptor-mediated enzyme replacement therapy to correct the enzyme deficiency in the most affected tissues. Bovine testes acid alpha-glucosidase containing phosphorylated mannose residues was intravenously administered to mice and found to be taken up by heart (70% increase of activity) and skeletal muscle (43% increase); the major target organs. The uptake of nonphosphorylated human placenta acid alpha-glucosid
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The metabolic products of peroxide oxidation of cellular membrane lipids and the activity of the antioxidant enzyme superoxidismutase in blood plasma was determined in 68 patients with acute pelvic inflammatory disease and exacerbation of chronic pelvic inflammatory disease. The analyses were done before treatment, after routine antibiotic therapy, and after low energy laser radiation treatment. During acute inflammation and exacerbation of chronic inflammation, peroxide oxidation of cellular membrane lipids intensifies and antioxidant enzyme activity decreases. Helium-neon laser rays in addit
Клиническое исследованиеКонтролируемое клиническое исследованиеСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Galactosylceramides and their sulphates are the main constituents of myelin sheath of the nerve cell. Two genetically determined disorders are the results of an inability to enzymatically hydrolyse these glycolipids. Thus the deficiency of galactosylceramide beta-galactosidase results in globoid cell leucodystrophy and the reduced activity of enzyme, arylsulphatase A is responsible for the disease Metachromatic leucodystrophy. Both these disorders are fatal and are characterized by marked demyelination and severe mental retardation. Since homognenous enzyme preparations of galactosylceramide b
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Phenylketonuria (PKU) is an inherited metabolic disorder characterized by impaired phenylalanine metabolism, leading to neurotoxicity if untreated. Lifelong dietary restriction remains the cornerstone of management; however, adherence challenges and evolving therapeutic options necessitate an integrated approach to treatment.
METHODS: A comprehensive literature review was conducted using PubMed, Scopus, and Web of Science databases, including clinical studies, systematic reviews, and preclinical investigations published between 2007 and 2025. Current dietary strategies, medical nu
СтатьяОбзорПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Lyso-glycosphingolipids are generated in excess in glycosphingolipid storage disorders. In the course of these pathologies glycosylated sphingolipid species accumulate within lysosomes due to flaws in the respective lipid degrading machinery. Deacylation of accumulating glycosphingolipids drives the formation of lyso-glycosphingolipids. In lysosomal storage diseases such as Gaucher Disease, Fabry Disease, Krabbe disease, GM1 -and GM2 gangliosidosis, Niemann Pick type C and Metachromatic leukodystrophy massive intra-lysosomal glycosphingolipid accumulation occurs. The lysosomal enzyme acid cera
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Gaucher disease is the most common lysosomal storage disorder caused by a deficiency of the enzyme glucocerebrosidase. Current treatment of the disease involves a choice from enzyme replacement therapy, substrate reduction therapy and hemotopoietic stem cell transplantation (HSCT). HSCT is a high risk procedure with possible long-term benefits in the regression of skeletal and neurological changes in people with Gaucher disease. This is an update of a previously published Cochrane Review.
OBJECTIVES: To determine the role of HSCT in people with Gaucher disease in relation to: mort
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАСистематический обзорПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
KEY POINTS AND RECOMMENDATIONS: • In addition to hypertension, angiotensin-converting enzyme inhibitors are indicated for treatment of patients at high risk for coronary artery disease, after myocardial infarction, with dilated cardiomypathy, or with chronic kidney disease. • The most familiar angiotensin-converting enzyme subtype, angiotensin-converting enzyme-1 (kininase II), cleaves the vasoconstrictor octapeptide angiotensin II from its inactive decapeptide precursor, angiotensin I, while simultaneously inactivating the vasodilator bradykinin. • Biochemical pathways within and around th
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Over 20 years after the introduction of angiotensin-converting enzyme inhibitors and angiotensin receptor blockers, CKD remains a major public health burden with limited therapeutic options to halt or slow kidney disease progression at all ages. The consensus is that oxidative stress contributes to CKD development and progression. Yet, to date, there is no clear evidence that broad use of antioxidant therapy provides a beneficial effect in CKD. Understanding the specific pathophysiologic mechanisms in those who are genetically most susceptible to oxidative stress is a crucial step to inform th
ОбзорСтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Pyruvate kinase deficiency (PKD) is a rare autosomal recessive disease marked by chronic hemolytic anemia of various severity and frequent complications including gallstones, splenomegaly, iron overload, and others. Disease phenotype is highly heterogeneous and changes over time with children, adolescents and adult patients displaying different transfusion requirement and rates of complications. The diagnosis relies on the initial clinical suspicion in a patient with chronic hemolysis and exclusion of other more common congenital forms of hemolytic anemias; it is supported by the demonstration
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Gaucher disease is a rare autosomal recessive genetic disease, caused by a deficiency of the lysosomal enzyme, glucocerebrosidase that leads to the accumulation of its substrate (glucosylceramide) in lysosomal macrophages. In the general population, its incidence varies between 0.4 and 5.8/100,000 inhabitants. Type 1 Gaucher disease is the most frequent and is characterized by its extreme heterogeneity including asymptomatic or more severe presentations. The most frequent symptoms are anemia, thrombocytopenia, splenomegaly, and/or hepatomegaly, and a potentially severe bone involvement. Type 2
Поиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Tay-Sachs disease (TSD) is a rare neurodegenerative disorder caused by autosomal recessive mutations in the HEXA gene on chromosome 15 that encodes β-hexosaminidase. Deficiency in HEXA results in accumulation of GM2 ganglioside, a glycosphingolipid, in lysosomes. Currently, there is no effective treatment for TSD.
RESULTS: We generated induced pluripotent stem cells (iPSCs) from two TSD patient dermal fibroblast lines and further differentiated them into neural stem cells (NSCs). The TSD neural stem cells exhibited a disease phenotype of lysosomal lipid accumulation. The Tay-Sachs
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
American journal of transplantation : official journal of the American Society of Transplantation and the American Society of Transplant Surgeons2018eng
Interferon treatment of hepatitis C virus (HCV) infection after liver transplantation (LT) can result in immune-mediated graft dysfunction (IGD). The occurrence of, risk factors for, and outcomes of IGD with direct-acting antiviral (DAA) therapy have not been reported. We conducted a multicenter study of HCV+LT recipients who did or did not develop DAA-IGD (1 case: 2 controls-33 vs 66). Among all treated between 2014 and 2016, DAA-IGD occurred in 3.4% (33/978). IGD occurred only after treatment completion (76.0 [IQR, 47.0;176]). Among those treated, 48% had plasma cell hepatitis, 36% acute cel
СтатьяМногоцентровое исследованиеПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
PURPOSE OF REVIEW: The first reports published in 2010 on enzyme replacement therapy in late-onset Pompe disease (LOPD) allow us now to stand back and adapt the strategies. In the meantime, substantial progress has been made in basic and applied research on animal models to enhance the efficacy of treatments. This brief review highlights the new concepts in a contemporary approach.
RECENT FINDINGS: Interest in LOPD rose since its acknowledgement as a treatable myopathy. New insights from extensive analysis of injurious mechanisms resulted, over the past years, in the development of enzyme rep
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАОбзорПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Adeno-associated virus (AAV)-mediated gene replacement for lysosomal disorders have been spurred by the ability of some serotypes to efficiently transduce neurons in the brain and by the ability of lysosomal enzymes to cross-correct among cells. Here, we explored enzyme replacement therapy in a knock-out mouse model of congenital neuronal ceroid lipofuscinosis (NCL), the most severe of the NCLs in humans. The missing protease in this disorder, cathepsin D (CathD) has high levels in the central nervous system. This enzyme has the potential advantage for assessing experimental therapy in that it
Оценочное исследованиеСтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
To develop a novel enzyme replacement therapy for neurodegenerative Tay-Sachs disease (TSD) and Sandhoff disease (SD), which are caused by deficiency of β-hexosaminidase (Hex) A, we designed a genetically engineered HEXB encoding the chimeric human β-subunit containing partial amino acid sequence of the α-subunit by structure-based homology modeling. We succeeded in producing the modified HexB by a Chinese hamster ovary (CHO) cell line stably expressing the chimeric HEXB, which can degrade artificial anionic substrates and GM2 ganglioside in vitro, and also retain the wild-type (WT) HexB-like
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The histochemical activities of nonspecific acid and alkaline phosphatases, NADH- and NADPH-tetrazolium reductases, alpha-glycerophosphate dehydrogenase, succinate dehydrogenase, isocitrate dehydrogenase, lactate dehydrogenase and glucose-6-phosphate dehydrogenase were investigated in kidneys from rats treated with lithium and lithium plus neuroleptics. During the first 8 weeks of lithium treatment the activity of NADH-tetrazolium reductase, succinate dehydrogenase and alpha-glycerophosphate dehydrogenase activity in the collecting ducts increased. The other enzymes did not change. After 8 wee
Сравнительное исследованиеСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Gaucher disease is the most common lysosomal storage disorder, and enzyme replacement therapy, such as administration of imiglucerase, is the standard therapy. Anaphylaxis to imiglucerase is rarely reported. Here, we report a 26-year-old female who was diagnosed with type 1 Gaucher disease and referred to our Allergy Outpatient Clinic because of an anaphylactic reaction due to imiglucerase enzyme therapy. A desensitization protocol was administered with two different dilutions with an increasing rate of administration delivered in 10 consecutive steps by intravenous infusion in an intensive ca…
Клинический случайСтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
It is most expedient to develop effective modes of improving the etiotropic therapy of urogenital tuberculosis, by applying the multipronged approach which includes chemoenzyme therapy with native and immobilized terrilytine, enhanced activity of basic tuberculostatic agents through their combination with nonspecific antibiotics and the use of helium-neon laser, and delivery of drugs just to the focus of tuberculous inflammation by endolymphatic injection.
Сравнительное исследованиеСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования