Genome editing technologies, particularly those based on zinc-finger nucleases (ZFNs), transcription activator-like effector nucleases (TALENs), and CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeat DNA sequences)/Cas9 are rapidly progressing into clinical trials. Most clinical use of CRISPR to date has focused on ex vivo gene editing of cells followed by their re-introduction back into the patient. The ex vivo editing approach is highly effective for many disease states, including cancers and sickle cell disease, but ideally genome editing would also be applied to diseases whic
Совпадение в полном тексте источника … Another focus for ex vivo gene editing trials is the treatment of two hemoglobinopathies, β-thalassemia and sickle cell disease. … The majority of the anticipated ex vivo trials revolves around CAR T therapy and hemoglobinopathies (β-thalassemia and sickle cell disease) [ 101 ]. Beyond these anticipated trials, another likely area of ex vivo clinical genome editor use are the monogenic primary immunodeficiencies (PIDs). …
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundTo precisely build a healthcare delivery system at regional levels, local patients' healthcare service utilization patterns must be examined. Hence, this study utilized trend analysis of the relevance index of each disease of each essential medical service field at the municipal and provincial levels.MethodsThis study analyzed customized databases released by the National Health Insurance Service from 2016-2020. Diseases defined in the Korean National Burden of Disease (KNBD) study were categorized into the following essential medical service fields: trauma care, cardiocerebrovascula
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Anaemia affects one in four adults in South Africa, with a higher prevalence in persons with HIV and tuberculosis. The aim of this study is to characterise the causes of anaemia in primary care and a district hospital setting.
METHODS: A cross-sectional study design investigated a purposive sample of adult males and non-pregnant females at two community health centres and a hospital casualty and outpatients. Fingerpick blood haemoglobin was measured with HemoCueHb201+. Those with moderate and severe anaemia underwent clinical examination and laboratory tests.
RESULTS: Of 1327 pat
Совпадение в полном тексте источника … Dietary iron deficiency is the most prevalent cause globally, followed by inherited hemoglobinopathies and haemolytic anaemias [ 2 ]. …
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Gene editing is a groundbreaking therapeutic approach that can potentially treat a broad spectrum of genetic and acquired diseases. This review highlights recent clinical trials employing advanced gene editing technologies such as CRISPR-Cas9, zinc-finger nucleases (ZFNs), and base editors across multiple disease areas including metabolic disorders, autoimmune diseases, muscular dystrophies, and inherited eye disorders. Central to the success of these therapies is the development of efficient and safe delivery systems, including lipid nanoparticles (LNPs), viral vectors (adenoviral and lentivi
Совпадение в полном тексте источника … Electroporation has also contributed to ex vivo gene editing advancements, particularly in stem cell therapies for disorders like hemoglobinopathies. Nevertheless, its application in human in vivo settings is limited due to the need for high-voltage pulses to permeabilize cell membranes. …
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
In decades, the overall survival rate for cancer patients has improved significantly with continuous advances in cancer treatment technologies. However, cancer therapeutics-related cardiac dysfunction (CTRCD) has been one of the most worrying side effects, particularly in patients with hematological malignancies (HM), affecting the quality of life for cancer survivors. Early detection and prompt treatment are of vital importance. Echocardiography-based techniques can even identify subclinical myocardial damages, which is crucial for preventing irreversible myocardial damage. Conventional trans
Совпадение в полном тексте источника … inhibitors | Bortezomib, Carfilzomib, Ixazomib | MM | | ✓ | ✓ | ✓ | ✓ | | | Cardiac arrest
Chimeric antigen receptor T therapy | / | B-ALL, MM, aggressive and indolent B-cell non-Hodgkin lymphoma | ✓ | | | ✓ | ✓ | | | sudden cardiac death
Hematopoietic stem cell transplantation | / | MM, Lymphoma, Hemoglobinopathies …
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The Coronavirus disease 2019 (COVID-19) pandemic, caused by severe acute respiratory syndrome coronavirus 2 (SARS-CoV-2), has significantly impacted global health and healthcare delivery systems. To characterize the secondary effects of the COVID-19 pandemic and mitigation strategies used in the delivery of hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) care, we performed a comprehensive literature search encompassing changes in specific donor collection, processing practices, patient outcomes, and patient-related concerns specific to HSCT and HSCT-related healthcare delivery. In this review,
Совпадение в полном тексте источника … Transplantation centers began designing algorithms to guide the temporary deferral of transplantation based on a patient's underlying diagnosis, interrupting patient care for nonmalignant diseases like hemoglobinopathies and primary immunodeficiencies 9 , 10 , 11 . …
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Considering a steady increase in the number of allogeneic hematopoietic stem cell transplantations (allo-HSCT) worldwide and the significant proportion of the world's population that has been exposed to hepatitis B virus (HBV) infection, HBV reactivation following allo-HSCT remains an important issue for post-transplant morbidity and mortality. Antiviral prophylaxis can reduce HBV replication, severity of HBV-related hepatitis, and mortality; therefore, identification of patients at risk is crucial. It is recommended that all recipients and donors should be screened for active or prior HBV inf
Совпадение в полном тексте источника … Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) has become the standard curative treatment for many hematological malignancies and non-malignant diseases (e.g., aplastic anemia, hemoglobinopathies, immunodeficiency syndrome). …
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundThe present study aimed to update the methodology to estimate cause-specific disability weight (DW) for the calculation of disability adjusted life year (DALY) and health-adjusted life expectancy (HALE) based on the opinion of medical professional experts. Furthermore, the study also aimed to compare and assess the size of DW according to two analytical methods and estimate the most valid DW from the perspective of years lost due to disability and HALE estimation.MethodsA self-administered web-based survey was conducted ranking five causes of disease. A total of 901 participants star
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Autologous hematopoietic stem cell (HSC) gene therapy has gone through remarkable advancements in recent years, especially for the treatment of sickle cell disease (SCD). However, the collection of HSCs from SCD patients requires unique considerations, as granulocyte colony-stimulating factor (G-CSF)-mediated mobilization is contraindicated, and plerixafor-only mobilization is highly variable. Consequently, alternative mobilization regimens that are safe for SCD patients and generate better cell yields are desirable for SCD HSC gene therapy. Here, we evaluated a combination of plerixafor (AMD3
Совпадение в полном тексте источника … A nonhuman primate transplantation model to evaluate hematopoietic stem cell gene editing strategies for beta-hemoglobinopathies. Mol. Ther. Methods Clin. Dev. 2018;8:75–86. doi: 10.1016/j.omtm.2017.11.005.
55. Brinkman E.K., Chen T., Amendola M., van Steensel B. …
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Background/Objectives: Hematopoietic cell transplantation (HCT) is increasingly used to treat malignant and non-malignant hematologic diseases and is associated with complex physical, psychological, and informational needs. Nurses play a central role in HCT care; however, the range, characteristics, and reported outcomes of nurse-led interventions have not been comprehensively synthesized. This review aimed to identify the types and outcomes of nurse-led interventions in adult HCT recipients and highlight gaps in evidence. Methods: The review was initially registered as a systematic review and
Совпадение в полном тексте источника … HCT therapies also play a critical role in the management of acquired severe aplastic anemia, amyloidosis, inherited hemoglobinopathies, and inborn errors of metabolism [ 2 ]. …
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Influenza and pneumonia can be prevented by vaccination, but they remain major causes of morbidity and mortality in age-related diseases. In most areas of China, the rates of influenza and pneumococcal vaccination are relatively low and public awareness of vaccination remains insufficient. Thus, it is essential to recommend influenza and Streptococcus pneumoniae vaccination to elderly people in clinical practice. Based on recently published studies and related documents issued by several vaccination authorities, such as the World Health Organization, the National Health and Wellness Committee,
Совпадение в полном тексте источника … cardiovascular disease (eg, congestive heart failure or cardiomyopathies, but excluding hypertension); chronic liver disease (cirrhosis); cochlear implants; diabetes mellitus; cerebrospinal fluid leaks; alcoholism; functional or anatomic asplenia (congenital or acquired asplenia, sickle cell disease or other hemoglobinopathies …
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
ВВЕДЕНИЕ: Улучшается трансплантация стволовых клеток после гематотипии (ХХТ) с увеличением числа выживших жертв. Особую озабоченность вызывают последующие новообразования (СН) в связи с ПЗТ. МЕТОДЫ: С января 2003 и декабрь 2022, учетные записи получателей ВСТ были ретроспективно проанализированы. Результаты: на медианной основе 108 месяцев (дальность, 0.13-215), 2659 Пациенты получали ТХТ. Из них 1131 (В тыс.43%) были <18 ..старше. Аллогенетические ЦХТ были проведены в 1476 (В тыс.56%) пациентов. Myeloablatory (MAC) была использована в 2157 (В тыс.81%) и 583(В тыс.22%) получил TBI. При медиане
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Пересадка стволовых клеток (ХХСТ) гематополиетическая трансплантация превратилась из процедуры спасания лейкемии в лечебную форму, охватывающую почти все виды гематологической злокачественности и несколько ненасыщенных расстройств. Современный ландшафт был видоизменен тремя совпадающими силами: усовершенствованием стратификации с учетом конкретных рисков заболеваний (European LeukemiaNet [ELN] 2022 для острой миелоидной лейкемии, Молекулярной международной системы прогнозирования (IPSS-M) для миэлодипластических синдромов, Международной системы мутационного скручивания [MIPSS70+ v.2.0] и Myelo
Совпадение в полном тексте источника … For adults with hemoglobinopathies, allo-HSCT from a matched sibling donor is a curative option for selected patients with transfusion-dependent β-thalassaemia (in the absence of severe iron-related organ damage) and sickle cell disease (with severe clinical disease and absence of severe organ damage …
Полный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
With the first regulatory approval in 2023 of a CRISPR-based therapy for sickle cell disease followed by the recent demonstration of an accelerated, personalized CRISPR treatment for congenital severe carbamoyl-phosphate synthetase 1 deficiency, CRISPR-Cas9 genome editing has progressed from a laboratory technology into a clinical reality in just over a decade. While enthusiasm for deploying CRISPR-Cas9 to treat a range of human genetic diseases continues to grow, broad clinical application remains constrained due to technical, regulatory, manufacturing and economic challenges. Here, scientist
Совпадение в полном тексте источника … Gene Therapy of the beta-Hemoglobinopathies by Lentiviral Transfer of the beta(A(T87Q))-Globin Gene Hum. Gene Ther. 27 2016 148 165 10.1089/hum.2016.007 26886832 PMC4779296
40 Frangoul H. Locatelli F. Sharma A. Bhatia M. Mapara M. Molinari L. Wall D. Liem R.I. Telfer P. Shah A.J. …
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Pneumococcal disease is one of the most common and severe vaccine-preventable diseases (VPDs). Despite the advances in antimicrobial treatment, pneumococcal disease still remains a global burden and exhibits a high mortality rate among people of all ages worldwide. The immunization program of the pneumococcal conjugate vaccine (PCV) in children has decreased pneumococcal disease incidence in several countries. However, there are several problems regarding the pneumococcal vaccine, such as indications for immunocompetent persons with underlying medical conditions with a risk of pneumococcal dis
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
Совпадение в полном тексте источника … However, advanced chronic leukemias, lymphomas, and hemoglobinopathies are also treated with this type of transplantation. A more comprehensive list of indications for allogeneic HSCT is provided in Table 2 . …
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Острая почечная травма (АКИ), вызванная кастами, является частой, но недостаточно признанной причиной дисфункции почек в отделении интенсивной терапии. Она возникает, когда фильтрованные белки или пигменты - свободные световые цепи (ФЛК) в множестве миеломы, миоглобин в хабдомиолизе, билирубин в тяжелом холестазе или гемоглобин в внутриваскулярном гемолизе - возникают внутри почечных трубок, образуя обструктивные касты и вызывая окислительные и подстрекательские травмы. Раннее распознавание имеет важное значение, поскольку традиционные маркеры (кротинин, мочи) задерживаются. Формирующиеся биом
Совпадение в полном тексте источника … heavy metals) | Cytotoxic
Falciparum malaria | Parasitic invasion → intravascular hemolysis
Leptospira infection | Cytotoxic/hemolytic
Mechanical heart valves or valvular disease | Mechanical red cell fragmentation
NSAIDs | Immune-mediated
Sepsis / DIC | Immune-mediated, intravascular fragmentation
Hemoglobinopathies …
Полный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Osteoporosis and its primary complication, fragility fractures, contribute to substantial global morbidity and mortality. Gaucher disease (GD) is caused by glucocerebrosidase (GBA1) deficiency, leading to skeletal complications. This study aimed to investigate the impact of the GBA1 gene on osteoporosis progression in GD patients and the specific populations.
METHODS: We selected 8115 patients with osteoporosis (T-score ≤ - 2.5) and 55,942 healthy individuals (T-score > - 1) from a clinical database (N = 95,223). Monocytes from GD patients were evaluated in relation to endoplasmic
Совпадение в полном тексте источника … or could not be located; (2) subjects with medical or social issues that the researcher believed would prohibit compliance with the program or may raise the risk of involvement; (3) involvement in any ongoing clinical study; (4) existence of any additional life-threatening noncardiac condition; (5) hemoglobinopathies …
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
This study aimed to report mortality, risk factors, and burden of diseases in Spain. The Global Burden of Disease, Injuries, and Risk Factors 2019 estimates the burden due to 369 diseases, injuries, and impairments and 87 risk factors and risk factor combinations. Here, we detail the updated Spain 1990-2019 burden of disease estimates and project certain metrics up to 2030. In 2019, leading causes of death were ischaemic heart disease, stroke, chronic obstructive pulmonary disease, Alzheimer's disease, and lung cancer. Main causes of disability adjusted life years (DALYs) were ischaemic heart
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Anemia is a common and clinically significant complication of chronic kidney disease (CKD), contributing to impaired quality of life, increased cardiovascular risk, and higher mortality. Although erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) remain the cornerstone of anemia management, conventional short- and intermediate-acting ESAs are associated with frequent dosing requirements, treatment burden, and variability in haemoglobin (Hb) control. Methoxy polyethylene glycol epoetin beta (MPG-EPO; PegEPO), a long-acting ESA with an extended half-life, enables less frequent administration and may offer
Совпадение в полном тексте источника … Iron deficiency
Inflammation (infections, dialysis catheter use, and autoimmune disease)
Hyperparathyroidism
Blood loss (GI tract, dialysis procedure, and menses)
Inadequate dialysis
Malignancy
Hematologic disorders (hemoglobinopathies, multiple myeloma, hemolysis, and antibody-mediated pure red cell …
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования