INTRODUCTION: Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) improves CFTR function in cystic fibrosis (CF) patients homozygous or heterozygous for F508del mutation. The aim of the study was to evaluate the response to ELX/TEZ/IVA treatment both clinically and morphologically in terms of bronchiectasis, bronchial wall thickening, mucus plugging, abscess and consolidations.
METHODS: We retrospectively collected data from CF patients followed at Parma CF Centre (Italy) treated by ELX/TEZ/IVA between March and November 2021. Post-treatment changes in respiratory function, quality of life, sweat
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
In ASCEMBL, an open-label, randomized Phase 3 study, asciminib demonstrated superior efficacy and better safety profile compared with bosutinib in patients with chronic myeloid leukemia in chronic phase (CML-CP) previously treated with ≥2 tyrosine kinase inhibitors. Health-related quality of life (HRQOL) reported by patients is key to understanding the benefit and impact of treatment on patients' lives, and is becoming increasingly important as the life expectancy of CML-CP patients increases and patients require long-term treatment. In ASCEMBL, patients completed questionnaires to assess CML
Клиническое исследование III фазыСтатьяРандомизированное исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Cystic fibrosis (CF) is a monogenetic disease caused by an impairment of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). CF affects multiple organs and is associated with acute and chronic inflammation. In 2020, Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI) was approved to enhance and restore the remaining CFTR functionality. This study investigates cellular innate immunity, with a focus on neutrophil activation and phenotype, comparing healthy volunteers with patients with CF before (T1, n = 13) and after six months (T2, n = 11) of ETI treatment. ETI treatment reduced sweat chloride
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND AND PURPOSE: The low efficacy of mesenchymal stem cells (MSCs) has restricted their application in the treatment of liver disease. Emerging evidence suggested that ferroptosis may provoke hepatocyte dysfunction and exacerbate damage to the liver microenvironment. Here, we have investigated the contribution of liver ferroptosis to the elimination and effectiveness of human MSC (hMSC). Furthermore, potential links between liver ferroptosis and aryl hydrocarbon receptors (AhR) were explored.
EXPERIMENTAL APPROACH: Two mouse models, iron supplement-induced hepatic ferroptosis and hepat
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Baricitinib and imatinib are considered therapies for coronavirus disease 2019 (COVID-19), but their ultimate clinical impact remains to be elucidated, so our objective is to determine whether these kinase inhibitors provide benefit when added to standard care in hospitalized COVID-19 patients. Phase-2, open-label, randomized trial with a pick-the-winner design conducted from September 2020 to June 2021 in a single Spanish center. Hospitalized adults with COVID-19 pneumonia and a symptom duration ≤10 days were assigned to 3 arms: imatinib (400 mg qd, 7 days) plus standard-care, baricitinib (4
Рандомизированное исследованиеСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The authors evaluated the efficacy and safety of baricitinib, a Janus kinase 1/2 inhibitor, for atopic dermatitis (AD) in real-world practice. From August 2021 to September 2022, 36 patients aged ≥15 years with moderate to severe AD were treated with oral baricitinib 4 mg/day plus topical corticosteroids. Baricitinib improved clinical indexes; the percent reduction at weeks 4 and 12 was a median of 69.19% and 69.98% for the Eczema Area and Severity Index (EASI), 84.52% and 76.33% for the Atopic Dermatitis Control Tool, and 76.39% and 64.58% for Peak Pruritus Numerical Rating Score, respectivel
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Remdesivir is being studied and used to treat coronavirus disease 2019 (COVID-19). This study aimed to systematically identify, critically evaluate, and summarize the findings of the studies on the cost-effectiveness of remdesivir in the treatment of hospitalized patients with COVID-19.
METHODS: In this systematic review, PubMed, EMBASE, Web of Science, SCOPUS, and the Cochrane Library were searched for studies published between 2019 and 2022. We included all full economic evaluations of remdesivir for the treatment of hospitalized patients with COVID-19. Data were summarized in a
Систематический обзорСтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Gain-of-function mutations in STING1 (also known as TMEM173) which result in constitutive activation of STING, have been reported to cause STING-associated vasculopathy with onset in infancy (SAVI). Although a wider spectrum of associated manifestations and perturbations in disease onset have been observed since its description, the genotype-phenotype correlations are not definite, and there is no established treatment protocol for SAVI.
CASE PRESENTATION: Herein, we report a kindred, heterozygous STING mutation (p.V155M) in which the 2-year-old proband suffered from severe inters
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Neurofibromatosis 2 (NF2) is an inherited disorder caused by bi-allelic inactivation of the NF2 tumor suppressor gene. NF2-associated tumors, including schwannoma and meningioma, are resistant to chemotherapy, often recurring despite surgery and/or radiation, and have generally shown cytostatic response to signal transduction pathway inhibitors, highlighting the need for improved cytotoxic therapies.
METHODS: Leveraging data from our previous high-throughput drug screening in NF2 preclinical models, we identified a class of compounds targeting the ubiquitin-proteasome pathway (UPP
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПоддержка правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The introduction of thrombopoietin receptor agonists (TPO-RAs) led to a paradigm shift in the management of immune thrombocytopenia (ITP). However, TPO-RAs are not approved for use during pregnancy due to the absence of evidence and concerns for possible effects on the fetus due to their expected transplacental transfer. This comprehensive review examines the safety and efficacy of TPO-RA in 45 pregnancies of women with ITP (romiplostim n = 22; eltrombopag n = 21; both in the same pregnancy n = 2). Mothers experienced failure of the median of three treatment lines during pregnancy prior to TPO
ОбзорСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
IntroductionTyrosine kinase inhibitors (TKis) and Bruton's TKi (BTKis) constitute broadly used antitumor drug groups with almost completely tolerable and manageable side-effect profiles. Mainly side effects are cardiovascular and gastrointestinal for the TKi group. Hypophosphatemia is documented frequently in many studies with TKis but rarely mentioned with ibrutinib use up to the present.Case reportA 61-year-old patient with the diagnosis of chronic lymphocytic leukemia had hypophosphatemia-related complaints and symptoms when ibrutinib use was preferred for his second relapse of the disease.
СтатьяКлинический случайПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Cystic fibrosis (CF) causes infertility and subfertility due to various factors, including altered cervical mucus, delayed puberty, and hormonal imbalances. With the introduction of the CFTR modulator therapy elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor, we have observed an increase in unplanned pregnancies among women undergoing ETI treatment in our CF center, despite repeated recommendations for strict fertility monitoring. It appears that these pregnancies are more likely attributed to reduced attention to the possibility of conception rather than contraceptive failure. The perception of subfertility d
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Oleoylethanolamide (OEA), an endogenously generated cannabinoid-like compound, has been reported to be increased in patients with severe asthma and aspirin-exacerbated respiratory disease. Recruitment of activated eosinophils in the airways is a hallmark of bronchial asthma.
OBJECTIVE: We explored the direct contribution of cannabinoid receptor 2 (CB2), a cognate receptor of OEA, which induces eosinophil activation in vitro and in vivo.
METHODS: We investigated OEA signaling in the eosinophilic cell line dEol-1 in peripheral blood eosinophils from people with asthma. In order to
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
PURPOSE: In myelodysplastic syndromes (MDS), severe thrombocytopenia is associated with poor prognosis. This multicenter trial presents the second-part long-term efficacy and safety results of eltrombopag in patients with low-risk MDS and severe thrombocytopenia.
METHODS: In this single-blind, randomized, placebo-controlled, phase-II trial of adult patients with International Prognostic Scoring System low- or intermediate-1-risk MDS, patients with a stable platelet (PLT) count (<30 × 103/mm3) received eltrombopag or placebo until disease progression. Primary end points were duration of PLT re
Клиническое исследование II фазыСтатьяМногоцентровое исследованиеРандомизированное исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Reports of neuropsychiatric symptoms proximal to cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulator initiation are emerging, but their prevalence and management remain poorly characterized.
METHODS: Retrospective chart review was used to categorize symptom trajectories of all adults at a single CF Center who initiated elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) before March 2022 and subsequently had ≥1 outpatient visit with the consulting CF psychiatrist. For those who developed neuropsychiatric symptoms probably related to ETI and modified treatment in response, th
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Ruxolitinib is approved for patients with polycythemia vera (PV) who are resistant/intolerant to hydroxyurea, but its impact on preventing thrombosis or disease-progression is unknown.
METHODS: A retrospective, real-world analysis was performed on the outcomes of 377 patients with resistance/intolerance to hydroxyurea from the Spanish Registry of Polycythemia Vera according to subsequent treatment with ruxolitinib (n = 105) or the best available therapy (BAT; n = 272). Survival probabilities and rates of thrombosis, hemorrhage, acute myeloid leukemia, myelofibrosis, and second pri
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Background Venous thromboembolic complications (VTEC) are a major non-oncological cause of death of patients with malignant neoplasm (MNP). This determines the high significance of antithrombotic therapy for the treatment and secondary prevention of VTEC in this population. During recent years, low-molecular weight heparins (LMWH) have been a "gold standard" for the treatment of cancer-associated venous thrombosis (CAVT). In the recent decade, direct oral anticoagulants (DOACs) have become extensively used for the treatment and prevention of VTEC relapse in non-oncological patients and also
СтатьяМетаанализПоиск полного текста в очередиОригинал на русском
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The introduction of tyrosine kinase inhibitors (TKIs) represents a new era in the management of chronic myeloid leukemia (CML). Despite their long clinical success, point mutations emerging before or during TKI treatment remain an obstacle for several cases. T315I is one of these point mutations in the tyrosine kinase domain of BCR::ABL1. It is a major cause of resistance against first- and second-generation TKIs and therefore lowers survival rates of a small group of patients. Olverembatinib (HQP-1351, formerly GZD-824) is a novel, orally active TKI, which acts through targeting the ATP-bindi
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования