BACKGROUND: To examine safety and efficacy of tezacaftor-ivacaftor (TEZ/IVA) in a real-life setting in adults living with cystic fibrosis.
METHODS: A multicentre retrospective observational study, including adults living with cystic fibrosis (pwCF) eligible for TEZ/IVA, with assessments at baseline, 3 months (visit3mo) and 6 months (visit6mo) after start of treatment. Outcomes included change in FEV1, LCI, FeNO, CFQ-R, estimated number of annual acute exacerbations, BMI, dosage of pancreatic enzyme replacement therapy (PERT) and airway microbiology. We also assessed safety.
RESULTS: Forty-ei
Наблюдательное исследованиеСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) has shown modest benefits in previous research, but the exact effects in the cystic fibrosis (CF) lung remain unclear. This study aims to offer novel information on the mode of action of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-modulating drug by assessing lung structure and function using functional respiratory imaging (FRI).
METHODS: CF patients aged ⩾12 years homozygous for F508del were recruited in an open-label study. Before and after 12 weeks of treatment with LUM/IVA, FRI was used to visualize regional information, such a
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Cystic fibrosis (CF) is caused by autosomal-recessive inheritance of a dysfunctional cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR), up to 90% due to Phe508del mutation in the CFTR gene. We tested the hypothesis that CFTR Phe508del carriers have increased morbidity and mortality versus non-carriers in the general population.We genotyped 108 035 randomly selected white Danish individuals from the Copenhagen General Population Study (aged from 20-100 years) for CFTR Phe508del mutation (rs113993960). Risk of chronic bronchitis and airflow limitation was assessed cross-sectionally. Ove
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Tin oxide (SnO2) nanoparticles of sizes ∼4.5, ∼10 and ∼30 nm were successfully synthesized by a simple chemical precipitation method using amino acid, glycine which acts as a complexing agent and surfactant, namely sodium dodecyl sulfate (SDS) as a stabilizing agent, at various calcination temperatures of 200, 400 and 600°C. This method resulted in the formation of spherical SnO2 nanoparticles and the size of the nanoparticles was found to be a factor of calcination temperature. The spherical SnO2 nanoparticles show a tetragonal rutile crystalline structure. A dramatic increase in band gap ene
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Acute cyanide poisoning is a rare but usually fatal intoxication. Rapid diagnosis and immediate initiation of therapy are important, since a number of effective and potentially life-saving antidotes are available. Pathophysiology, signs, symptoms, course and therapy are discussed, and three personal observations are presented.
Клинический случайАннотация на английскомСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
AIM: Children with cystic fibrosis (CF) face substantial daily treatment burdens and the effects of transmembrane conductance regulator modulators on these have not been sufficiently described. We evaluated changes in treatment burden after elexacaftor tezacaftor ivacaftor (ETI) was initiated.
METHODS: This prospective observational study comprised children aged six to 17 years from three Swedish paediatric CF centres. They were enrolled from 7 December 2022 to 30 June 2023, before ETI was initiated. Their health-related quality of life, treatment burden, and adherence were assessed at baseli
СтатьяНаблюдательное исследованиеМногоцентровое исследованиеПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Small molecule therapies that restore function to the cystic fibrosis (CF) transmembrane conductance regulator (CFTR) protein, referred to as CFTR modulators, have emerged as a key therapeutic approach for people with CF who carry responsive genetic variants. Their effects have been transformative to the lives of many of those living with CF. As the reach of CFTR modulators expands, new questions arise about their role beyond approved clinical indications for people with CF. One such area of growing interest is the use of CFTR modulator therapy during pregnancy to treat suspected meconium ileu
СтатьяОбзорПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
p.Asn1303Lys (N1303K) is a common missense variant of the CFTR gene, causing cystic fibrosis (CF). In this study, we initially evaluated the influence of CFTR modulators on the restoration of N1303K-CFTR function using intestinal organoids derived from four CF patients expressing the N1303K variant. The forskolin-induced swelling assay in organoids offered valuable insights about the beneficial effects of VX-770 + VX-661 + VX-445 (Elexacaftor + Tezacaftor + Ivacaftor, ETI) on N1303K-CFTR function restoration and about discouraging the prescription of VX-770 + VX-809 (Ivacaftor + Lumacaftor) or
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
Редакционная статьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Enzymatic cascade reactions with high activity and specificity in living cells always benefit from multicompartmentalized organelles that provide separately confined spaces for enzymes, avoiding their mutual interference to ensure the high-efficiency operation of necessary vital movements. Inspired by this, we designed a 3D spherical microreactor (Au@H-APF@Pt) with biomimetic cascade catalysis for glucose detection. First, ultrasmall gold nanoparticles were immobilized in situ on the internal cavities of hollow 3-aminophenol formaldehyde resin (H-APF) nanospheres, along with glucose oxidase ac
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
With improvements in overall health attributable to newly available medications called highly effective modulator therapy, an increasing number of people with cystic fibrosis (CF) are pursuing pregnancy. However, the safety of these medications for pregnant people with CF and the fetus remains largely unknown. Limited data demonstrate a decline in patients' health and well-being after withdrawal of highly effective modulator therapy during pregnancy; however, both animal and human studies suggest an association between highly effective modulator therapy and cataracts in the offspring that requ
СтатьяОбзорПоддержка NIH: внешняя программаПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Ivacaftor approval was extended to people with cystic fibrosis (CF) and an R117H variant in 2014 in the USA. This observational, real-world, postapproval study evaluated long-term outcomes among people with CF and an R117H variant on ivacaftor using data from the US Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry.
METHODS: Key outcomes were evaluated in ivacaftor-treated people with CF and an R117H variant for up to 36 months before and after treatment initiation using within-group comparisons. Analyses were descriptive in nature, focused on evaluation of observed outcome patterns ove
Наблюдательное исследованиеСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Recent advances in CFTR modulator therapy have the potential to change the face of cystic fibrosis (CF). This retrospective observational study describes real world experience of the four available CFTR modulators in adults and children with CF in a single centre in Melbourne, Australia.
METHOD: Data were collected for all patients treated with CFTR modulators at MonashCF between May 2012 and September 2020. Primary outcomes included lung function, admission days and BMI/BMI centile over time. Adverse events and reasons for changing or ceasing medications were also analysed.
RESU
Наблюдательное исследованиеСтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Treatment, prognosis, and quality of life for people with cystic fibrosis (CF) have improved steadily since the initial description of the disease, but most dramatically in the past decade. In 2021, the median predicted survival increased to 53 years, compared with 17 years in 1970. The recent improvement in outcomes is attributable to the advent of cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) modulators, small molecules that enhance the function of defective CFTR protein. The first CFTR modulator, ivacaftor, received Food and Drug Administration approval in 2011 to treat a single CFTR varia
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
Письмо в редакциюПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Cystic fibrosis (CF) is one of the most common monogenic diseases. Genetic testing is becoming increasingly reasoned to establish or confirm the diagnosis by detecting abnormal mutations.
OBJECTIVE: In order to develop a diagnostic strategy for cystic fibrosis and to facilitate mutation-specific treatments, the genetic revision of the Hungarian Cystic Fibrosis Registry was performed.
METHOD: 582 patients' data and samples were used for the revision (528 originally included in the register and 54 received during the revision). First we reviewed the patients' existing genetic fin
ОбзорАннотация на английскомСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) protein modulators have revolutionized care for individuals with cystic fibrosis (CF) with positive effects on the gastrointestinal (GI) tract. There is emerging evidence linking CFTR dysfunction to celiac disease (CD). We present 3 cases of patients with CF, genotype F508del/G551D, treated with CFTR modulator, ivacaftor, and diagnosed with CD. These patients tested for CD because they had persistent GI symptoms that had partially improved with ivacaftor. This case series highlights the importance of a better understanding of how CFTR
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Pseudomonas aeruginosa is common in chronic rhinosinusitus (CRS) and frequently resistant to antibiotic treatment. We recently described the ciprofloxacin and ivacaftor-releasing biodegradable sinus stent (CISS)-a drug-delivery system that administers ciprofloxacin and the mucociliary activator (ivacaftor) at high local concentrations with prolonged mucosal contact time and sustained delivery. The objective of this study is to evaluate the efficacy of the CISS in a rabbit model of P aeruginosa (PAO1 strain) sinusitis.
METHODS: Ciprofloxacin/ivacaftor (double layer) was coated on b
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования