BackgroundTen years have passed since Latvia became a Member State of the EU in 2004. As a result European regulations, including those related to rare diseases and orphan drugs, have been applied to Latvian legislative system. Orphan diseases have been recognized as a priority area for action in the public health system, though there are significant differences in the national healthcare services for rare diseases among the EU States. This study aims to determine situation in the field of rare diseases in Latvia and compare it with other European countries.MethodsWe used the national plan for
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundKnowledge of treatment assignment may affect patient-reported outcomes (PROs), which is of concern in oncology, where open-label trials are common. This study measured the magnitude of open-label bias by comparing PROs for similar patient groups in oncology trials with different degrees of concealment.MethodsIndividual patient data from ipilimumab arms of 2 melanoma and docetaxel arms of 2 non-small cell lung cancer (NSCLC) trials were adjusted for differences using propensity score weighting. Patients were aware of treatment assignment in CA184-022 and CheckMate 057 (open-label) but
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Aging is associated with a decline in the regenerative potential of stem cells. In recent years, several clinical trials have been launched in order to evaluate the efficacy of mesenchymal stem cell interventions to slow or reverse normal aging processes (aging conditions). Information concerning those clinical trials was extracted from national and international databases (United States, EU, China, Japan, and World Health Organization). Mesenchymal stem cell preparations were in development for two main aging conditions: physical frailty and facial skin aging. With regard to physical frailty,
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
СПРАВОЧНАЯ ИНФОРМАЦИЯ: Онкологические клинические испытания, независимо от успеха в достижении их основной цели, часто страдают от поворачивания искажений результатов исследований. Несмотря на резкое улучшение результатов миеломы, многие недавние испытания миэломы не достигли своих основных целей, в то время как другие дали лишь незначительные положительные результаты. Необходима тщательная оценка практики представления отчетности и прокручивания в произвольно регулируемых испытаниях на основе миэломы. МАТЕРИАЛЫ И МЕТОДЫ: Мы провели перекрестный анализ миэломных РСТ, которые начали поступать в
Полный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
ПППОСА: В связи с новыми методами лечения, включая химерик антигенный рецептор T-клетка (CAR-T) и биконкретные антитела (BSAbs), медицинские работники (HCP) сталкиваются с трудностями, связанными с лечением пациентов с повторной/рефрактурной множественной миеломой (RRMMM). В рамках этого исследования, проведенного в рамках самых крупных обследований, посвященных ОРМ, были изучены неудовлетворенные потребности в доступе к медицинскому обслуживанию, препятствия на пути использования новых методов лечения и принятия решений о лечении. МЕТОДЫ: Это исследование, основанное на результатах обследован
Полный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Autoimmune rheumatic diseases (ARDs) are chronic inflammatory disorders where B cells play a key role. Traditional B-cell-targeted therapies have limitations, whereas CAR-T-cell therapy, which aims for a broader reset of the B-cell compartment by targeting B-cell surface markers such as CD19 or B-cell maturation antigen (BCMA), has unique advantages. Currently, most CAR-T cell trials for ARDs are in the early stages, with 64.29% (36/56 trials) of studies being phase I trials and only 7.14% (4/56 trials) progressing to phase II trials, primarily focusing on conditions, such as systemic lupus er
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Genome editing has recently evolved from a theoretical concept to a powerful and versatile set of tools. The discovery and implementation of CRISPR-Cas9 technology have propelled the field further into a new era. This RNA-guided system allows for specific modification of target genes, offering high accuracy and efficiency. Encouraging results are being announced in clinical trials employed in conditions like sickle cell disease (SCD) and transfusion-dependent beta-thalassaemia (TDT). The path finally led the way to the recent FDA approval of the first gene therapy drug utilising the CRISPR/Cas
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
IntroductionChronic kidney disease (CKD) has major population health implications, but current imaging approaches provide limited pathophysiological insights. We designed a study to evaluate renal multiparametric magnetic resonance imaging (MRI; mpMRI) as a tool to improve diagnosis, risk stratification, disease monitoring, and therapeutic decision-making in CKD.MethodsThe application of functional renal MRI to improve assessment of CKD (AFiRM study; NCT04238299) is a multicenter, prospective, observational cohort study in people with CKD. Participants underwent renal mpMRI using the harmonize
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundDespite progress that has been made in the treatment of many immune-mediated inflammatory diseases (IMIDs), there remains a need for improved treatments. Randomised controlled trials (RCTs) provide the highest form of evidence on the effectiveness of a potential new treatment regimen, but they are extremely expensive and time consuming to conduct. Consequently, much focus has been given in recent years to innovative design and analysis methods that could improve the efficiency of RCTs. In this article, we review the current use and future potential of these methods within the context
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundPeripheral neuropathy (PN) is a common consequence of multiple myeloma (MM) among those commonly treated with older-generation proteasome inhibitors (PIs). In this study, we evaluated the economic burden attributable to PN among MM patients in real-world practice settings in the US.MethodsAdults diagnosed with MM and first treated (index event) between 1 July 2006 and 28 February 2017 were identified from MarketScan® Commercial and Medicare claim databases. Continuous enrollment for at least 12 months without treatment and PN diagnoses were required pre-index. Patients were followed
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundThis study assessed pharmacoeconomic costs associated with extracorporeal photopheresis (ECP) compared with other available second-line therapies for chronic graft-vs-host disease (cGvHD) in a tertiary Spanish institution.MethodsPatients (≥18 years) diagnosed with steroid-refractory cGvHD were eligible. Data were collected retrospectively from index date until 1 year or relapse. Patients were distributed in two cohorts (ECP vs non-ECP), matched by age (≤ or > 40), hematopoietic stem cell transplant (HLA-identical sibling donor or other) and number of previous immunosuppressive lines
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Rare diseases, affecting millions globally, pose a significant healthcare burden despite impacting a small population. While approximately 70% of all rare diseases are genetic and often begin in childhood, diagnosis remains slow and only 5% have approved treatments. The UN emphasizes improved access to primary care (diagnostic and potentially therapeutic) for these patients and their families. Next-generation sequencing (NGS) offers hope for earlier and more accurate diagnoses, potentially leading to preventative measures and targeted therapies. In here, we explore the therapeutic landscape fo
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
AbstractHereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) causes severe recurrent epistaxis, chronic gastrointestinal bleeding, solid organ arteriovenous malformations, and significant anemia. Although it is the second most common inherited bleeding disorder worldwide, no approved therapies exist. The multicenter, US randomized, controlled PATH-HHT trial demonstrated efficacy of short-term pomalidomide treatment of epistaxis in HHT. However, questions regarding long-term safety, effectiveness, and utility for HHT-associated gastrointestinal bleeding remain. The PATH-HHT ATLAS (after trial longitudin
СтатьяПолный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundAcute myeloid leukemia (AML) remains an aggressive malignancy, despite advancements in diagnosis and treatment. Early integration of palliative care has been shown to alleviate symptom burden and enhance quality of life among patients and their caregivers. However, palliative care remains underutilized, especially in hematologic malignancies. This study aims to determine the rate of inpatient palliative care utilization among hospitalized patients with AML and to identify predictors of inpatient palliative care utilization.MethodsThis retrospective study utilized data extracted from
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundChimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) cell therapies have been claimed to be curative in responsive patients. Nonetheless, response rates can vary according to different characteristics, and these therapies are associated with important adverse events such as cytokine release syndrome, neurologic adverse events, and B-cell aplasia.ObjectivesThis living systematic review aims to provide a timely, rigorous, and continuously updated synthesis of the evidence available on the role of CAR-T therapy for the treatment of patients with hematologic malignancies.DesignA systematic review wi
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundInstitutionalization is the most important milestone in the care of dementia patients. This study was aimed at identifying relevant predictors of institutionalization in a broad empirical context and interpreting them on the basis of the predictor model proposed by Luppa et al. [Dement Geriatr Cogn Disord 2008;26:65-78].MethodsAt the start of this study, 357 patients with mild to moderate dementia were examined by their general practitioners, and a telephone interview was conducted with their caregivers. Four years later, the outcomes 'institutionalization' and 'death' were determine
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The development of gene therapies for rare hereditary disorders is hindered by small patient cohorts, incomplete characterization of natural disease history, and the impracticality of conducting long-term clinical trials. Surrogate biomarkers-quantifiable indicators predictive of clinical outcomes-represent a promising strategy to accelerate the evaluation of therapeutic efficacy. This review examines the role of surrogate endpoints in gene therapy, outlining essential validation criteria, including biological plausibility, analytical reproducibility, and clinical predictive value. Regulatory
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND AND OBJECTIVES: Survival benefit constitutes the primary pillar of therapeutic efficacy in oncology. However, the survival benefits observed in registrational trials broadly range from significant to marginal, even for US Food and Drug Administration (FDA)-approved drugs. This study explores the association between survival benefits and the likelihood of FDA approval and estimates the boundary effect size that distinguishes FDA-approved from non-approved drugs.MethodsWe screened 3463 phase 3 trials initiated between 1990 and 2021 on ClinicalTrials.gov. Eligibility was restricted to
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The extracellular matrix (ECM) is the common denominator of more than 50 chronic diseases. Some of these chronic pathologies lead to enhanced tissue formation and deposition, whereas others are associated with increased tissue degradation, and some exhibit a combination of both, leading to severe tissue alterations. To develop effective therapies for diseases affecting the lung, liver, kidney, skin, intestine, musculoskeletal system, heart, and solid tumors, we need to modulate the ECM's composition to restore its organization and function. Across diverse organ diseases, there are common denom
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Osteoarthritis (OA) is a common degenerative inflammatory joint disease with progressive loss of articular cartilage that undermines patients' quality of life. There are no regulatory-approved, disease-modifying OA medications, despite a great deal of studies done to elucidate OA pathogenesis. Until now, OA pharmacological treatment focused mainly on generalized inhibition of inflammation and pain. Currently, monoclonal antibodies and nucleic-acid aptamers emerge as targeted therapies offering potential alternatives by addressing the complex challenges posed by OA, such as specifically reducin
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования