Gaucher disease is a rare inborn error of glycosphingolipid metabolism due to deficiency of lysosomal acid β-glucocerebrosidase; the condition has totemic significance for the development of orphan drugs. A designer therapy, which harnesses the mannose receptor to complement the functional defect in macrophages, ameliorates the principal clinical manifestations in hematopoietic bone marrow and viscera. While several aspects of Gaucher disease (particularly those affecting the skeleton and brain) are refractory to treatment, enzyme (replacement) therapy has become a pharmaceutical blockbuster.
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Teclistamab (TECVAYLI®), a bispecific antibody that targets CD3 and B cell maturation antigen (BCMA), is being developed by Janssen Research and Development for the treatment of relapsed or refractory multiple myeloma. Teclistamab was recently granted conditional approval in the EU for the treatment of adult patients with relapsed and refractory multiple myeloma who have received three or more prior therapies (including an immunomodulatory agent, a proteasome inhibitor and an anti-CD38 antibody) and have demonstrated disease progression on the last therapy. Teclistamab was subsequently approve
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
PurposeThe study aims to evaluate the safety, tolerability, and antitumor response of letetresgene autoleucel (lete-cel), genetically modified autologous T cells expressing a T-cell receptor specific for New York esophageal squamous cell carcinoma 1 (NY-ESO-1)/LAGE-1a shared epitope, alone or in combination with pembrolizumab, in HLA-A*02-positive (HLA-A*02:01, HLA-A*02:05, and/or HLA-A*02:06) patients with NY-ESO-1- and/or LAGE-1a-positive non-small cell lung cancer.Patients and methodsStudy 208749 was a single-arm study of lete-cel alone. Study 208471 was a multiarm study of lete-cel alone o
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundThe European Gaucher Alliance (EGA) was established in 1994 and constituted in 2008 as an umbrella group supporting patient organisations for Gaucher disease. Every two years, the EGA conducts a questionnaire survey of member associations to help develop its priorities and annual work programme. Results of the latest survey are presented.MethodsBetween June 2012 and April 2013, the 36 members and associate members of the EGA were asked to complete a questionnaire detailing membership numbers, disease specific treatments used by patients, means of access to treatment, availability of
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Внешняя болезнь (ЭМД) в миеломе (ММ) связана с агрессивным клиническим поведением и плохим прогнозом, особенно когда речь идет о легочной паренхиме, которая является крайне редким проявлением. Биогенные антитела, направленные против антигена B-клеток (BCMA), такие, как теклистамб, недавно продемонстрировали многообещающую эффективность при сильно обработанном реактивном/охлаждении множественной миеломы (RRMM). Однако данные об их активности у пациентов с внематочным участием лёгких остаются ограниченными. Мы сообщаем о случае 76-year-old Человек с Ига-Ирма, у которого возникли множественные вн
Полный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Despite the various initiatives carried out in Brazil and in the world, the challenge of offering essential medicines in adequate presentations remains, especially to the public affected by diseases considered neglected and the pediatric population, for whom the therapeutic options remain limited. The main objective of this study was to evaluate the production of manipulated medicines as a strategy to mitigate therapeutic and access gaps to essential medicines within the Brazilian public health system, called the Unified Health System (SUS). The evaluation, carried out between 2020 and 2021, i
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
PurposeExercise has been underutilized in people with advanced or incurable cancer despite the potential to improve physical function and reduce psychosocial morbidity, especially for people with bone metastases because of concerns over skeletal complications. The International Bone Metastases Exercise Working Group (IBMEWG) was formed to develop best practice recommendations for exercise programming for people with bone metastases on the basis of published research, clinical experience, and expert opinion.MethodsThe IBMEWG undertook sequential steps to inform the recommendations: (1) modified
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: In multiple sclerosis (MS), inner retinal thinning measured by optical coherence tomography (OCT) is related to lesional and gray matter changes of the brain.
OBJECTIVE: To evaluate the association between OCT markers and progression independent of relapse activity (PIRA).
METHODS: Analysis within the Swiss MS Cohort Study, in patients with ≥ 1 OCT. Mean thicknesses of: peripapillary retinal nerve fiber- (pRNFL), macular ganglion cell-inner plexiform- (mGCIPL), and inner nuclear layers (mINL) were assessed, excluding asymmetric eyes. PIRA was investigated during ≥ 4 years before
СтатьяПолный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Drug repurposing is the use of known drugs for new indications. Malignant pleural mesothelioma (MPM) is a rare cancer with a poor prognosis. So far, few treatments have been approved in this disease. However, its incidence is expected to increase significantly, particularly in developing countries. Consequently, drug repurposing appears as an attractive strategy for drug development in MPM, since the known pharmacology and safety profile based on previous approvals of repurposed drugs allows for faster time-to-market for patients and lower treatment cost. This is critical in low- and middle-in
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T)-mediated therapies have shown promising clinical benefit in patients with refractory or relapsing (R/R) diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL). However, CAR-T treatment presents challenges such as lack of drug accessibility, financial barriers, variable physician preference or experience, and risk assessment based on patient-specific characteristics. This article thus aims to provide an overview of the CAR-T landscape for R/R DLBCL in Asia, with a focus on identifying barriers to access, from the perspective of Asian and international lymphoma experts. P
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Множественная миелома (ММ) — рак крови, отмеченный аномальным клональным ростом клеток плазмы. Гипоксия играет важнейшую роль в прогрессии и устойчивости к лечению MM. AIMS: В этом исследовании изучается выражение лимфомы B-клеток/CLL 2 (BCL2) семейные гены. Мы также расследовали деятельность BCL2 и exportin-1 (XPO1) ингибиторы и потенциальная терапевтическая синергия венетоклакса и селинексора в гипоксичных условиях. МЕТОДЫ И РЕЗУЛЬТАТЫ: Анализ общедоступных наборов данных показал, что регулирование BCL2 было вызвано гипоксией, и BCL2-like 11 (BCL2L11), BCL2-associated Было подавлено агонисти
Полный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
Письмо в редакциюПолный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: The COVID-19 pandemic heightened risks for individuals with hematological malignancies due to compromised immune systems, leading to more severe outcomes and increased mortality. While interventions like vaccines, targeted antivirals, and monoclonal antibodies have been effective for the general population, their benefits for these patients may not be as pronounced.
METHODS: The EPICOVIDEHA registry (National Clinical Trials Identifier, NCT04733729) gathers COVID-19 data from hematological malignancy patients since the pandemic's start worldwide. It spans various global locations,
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundRising cancer drug prices adversely affect patients' adherence and survival.ObjectiveWe aimed to identify and quantify factors associated with launch prices and post-launch price changes of injectable cancer drugs in the US from 2005 to 2023.Data and methodsAll anticancer drugs with US FDA approval between 2000 and 2022 were identified in the Drugs@FDA database. The sample was then restricted to cancer drugs covered under Medicare Part B (injectable drugs). Data characterizing each drug's clinical benefits, disease epidemiology, approved indications, competition, and price were obtai
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundMultiple myeloma is a plasma cell tumour with approximately 5500 new cases in the UK each year. Ixazomib is a next generation inhibitor of the 20S proteasome and is thought to be an effective treatment for those who have relapsed from bortezomib. The combination of cyclophosphamide and dexamethasone (CD) is a recognised treatment option for patients with relapsed refractory multiple myeloma (RRMM) who have relapsed after treatment with bortezomib and lenalidomide, whilst also often being combined with newer proteasome inhibitors. The most apparent combination for ixazomib is therefor
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Broad-spectrum therapeutics in non-small cell lung cancer (NSCLC) are in demand. Most human solid tumors express proteoglycans modified with distinct oncofetal chondroitin sulfate (CS) chains that can be detected and targeted with recombinant VAR2CSA (rVAR2) proteins and rVAR2-derived therapeutics. Here, we investigated expression and targetability of oncofetal CS expression in human NSCLC. High oncofetal CS expression is associated with shorter disease-free survival and poor overall survival of clinically annotated stage I and II NSCLC patients (n = 493). Oncofetal CS qualifies as an independ
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Patients with multiple myeloma frequently present with substantial immune impairment and an increased risk for infections and infection-related mortality. The risk for infection with SARS-CoV-2 virus and resulting mortality is also increased, emphasising the importance of protecting patients by vaccination. Available data in patients with multiple myeloma suggest a suboptimal anti-SARS-CoV-2 immune response, meaning a proportion of patients are unprotected. Factors associated with poor response are uncontrolled disease, immunosuppression, concomitant therapy, more lines of therapy, and CD38 an
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
СПРАВОЧНАЯ ИНФОРМАЦИЯ: Данные реального мира свидетельствуют о том, что раннее применение высокоактивных методов лечения (HAT) может снизить риск перехода на вторичные прогрессивные MS (SPMS). Однако нынешние знания о факторах прогнозирования результатов должны быть улучшены. Основная цель этого исследования заключалась в определении факторов, связанных с наличием СМПС у пациентов, проходящих лечение в раннем возрасте после появления MS с помощью HAT. МЕТОДЫ: Ретроспективное многоцентральное исследование, основанное на базе французской базы данных о НР. Пациенты, подавшие заявление 5 через нес
СтатьяМногоцентровое исследованиеПолный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Fibroblast growth factor receptors (FGFR) are emerging as an important therapeutic target for patients with advanced, refractory cancers. Most selective FGFR inhibitors under investigation show reversible binding, and their activity is limited by acquired drug resistance. This review summarizes the preclinical and clinical development of futibatinib, an irreversible FGFR1-4 inhibitor. Futibatinib stands out among FGFR inhibitors because of its covalent binding mechanism and low susceptibility to acquired resistance. Preclinical data indicated robust activity of futibatinib against acquired res
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Peripheral neuropathy is a common side effect of chemotherapeutic agents that frequently necessitates dose-reduction, truncation of, or change in therapy. HDAC6 inhibition has demonstrated preclinical efficacy in preventing and/or reversing chemotherapy-induced peripheral neuropathy and furthermore has demonstrated synergistic antitumor activity with various chemotherapies. Here, we report the abbreviated results of a Phase Ib trial of ricolinostat, an HDAC6-specific inhibitor, in combination with paclitaxel, in the treatment of recurrent ovarian, fallopian tube, or primary peritoneal cancer.
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования