Twenty years of orphan regulation in Europe have now elapsed, with almost 2,400 orphan designated medicinal products and more than 190 orphan products authorised in the EU. Alongside the evolution in understanding of rare diseases, considerable regulatory knowledge has also been accumulated regarding the level of evidence that would support inclusion of products into the framework. This article reviews publications and regulatory documents pertaining to orphan medicinal product designation in the EU and discusses the general expectations in submitted applications as reflected in the current re
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Множественный склероз (MS), нервно-воспалительное заболевание центральной нервной системы, является одной из наиболее распространенных причин нетрадиционной инвалидности среди молодых людей. Поврежденное сознание возникает в качестве вредного симптома, затрагивающего более 50% пациентов и оказывающего существенное воздействие на социальное, экономическое и индивидуальное благополучие. Несмотря на отсутствие терапевтических стратегий, прилагались многочисленные усилия для понимания механизмов, лежащих в основе когнитивных расстройств у пациентов с НР. В этой связи мы стремились выяснить, усугуб
СтатьяПолный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: Orphan oncology drugs used in this article were defined by the type of disease treated by drugs, as drugs used to treat rare diseases with a prevalence of ≤ 500 per million people per year. In this article, our concern was to explore focus on the economic evaluation of the National Institute for Health and Care Excellence (NICE), when orphan oncology drugs were appraised for reimbursement, and provide advice and suggestions to decision-makers.
METHODS: A retrospective study was used in this study. Thirty guidance were gathered as our subject by NICE from 2016 to 2020, excluded drug
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Neutrophils are a critical component of immunity, particularly against bacteria and other pathogens, but also in inflammation and tissue repair. As a consequence, individuals with neutropenia, defined by a reduction in absolute neutrophil counts, exhibit a strong propensity to severe infections that typically present with muted symptoms. Neutropenias encompass a heterogeneous set of disorders, comprising primary neutropenias, in which specific genes are mutated, and the more common secondary neutropenias, which have diverse non-genetic causes. These include hematological and other cancers, inv
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
Полный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundAnemia is defined as a reduction in the hemoglobin concentration of blood, which consequently reduces the oxygen-carrying capacity of red blood cells such that they are unable to meet the body's physiological needs. Several reports have indicated that anemia mostly occurs in patients with diabetes with renal insufficiency while limited studies have reported the incidence of anemia in people with diabetes prior to evidence of renal impairment. Other studies have also identified anemia as a risk factor for the need for renal replacement therapy in diabetes. Understanding the pathogenes
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
IntroductionObesity and breast cancer rates are increasing globally, with obesity prevalence more than doubling since 1990. By 2022, 44% of women were overweight, and 18% were obese. Breast cancer remains the most common malignancy among women, with 2.2 million new cases in 2020. A significant proportion of breast cancer patients are overweight or obese at diagnosis, which is associated with higher recurrence and mortality rates. Recently, GLP-1 receptor agonists (GLP-1 RAs) have emerged as remarkably effective weight loss drugs. Understanding the relationship between obesity, breast cancer, a
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
IntroductionGeographic access to novel oncology therapies, and the extent to which it may vary by potential sites of care, regions, and population characteristics, is poorly understood. We examined how expanding access to chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy administration sites impacts patient travel distances and time.MethodsWe used geographic information system techniques to calculate shortest travel distance and time between patients with relapsed/refractory diffuse large B cell lymphoma (DLBCL) and the nearest CAR T cell therapy administration site in three scenarios: academic h
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Acute kidney injury (AKI) is a frequent complication in patients with cancer. Although AKI in oncology is often multifactorial, it is frequently attributed to nephrotoxicity or intrinsic tubular injury. However, its hemodynamic mechanisms remain underrecognized. Accumulating evidence from critical care and cardiorenal medicine indicates that fluid overload, venous congestion, and increased intra-abdominal pressure are major drivers of kidney dysfunction and adverse outcomes in patients with cancer. These mechanisms are particularly relevant in onco-hematology, where protocol-driven hydration,
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
С учетом наличия новых методов лечения продолжительность терапии (DOT) сокращается с каждым увеличением линии лечения японских пациентов с множественной миеломой (MM). Цель этого исследования заключалась в выявлении факторов, которые сокращают DT у пациентов с MM с использованием процедуры машинного обучения (ML) из базы данных Medical Data Vision (MDV). 2003 в адрес 2022. Пациенты≥18 y) с недавно поставленным диагнозом MM, имеющим право на трансплантацию (продолжение первой линии терапии), или с рецидивом или рефракторным MM (продолжение второй или третьей строки терапии). Для выявления важны
Полный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: In the recent years, multiple myeloma (MM) has been associated with long-term survival. Life-threatening complications may occur in those patients leading to high risk of ICU admission. Within the same period, survival of critically ill patients with malignancy improved. The aim of this study was to evaluate severity and outcome in patients with MM admitted to ICU within the last 16 years.
METHODS: In this monocentric retrospective study, patients with MM admitted to ICU within two periods (2007-2015) and (2016-2023) around major therapeutic changes, were included. Patients from t
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Muscular dystrophy (MD) refers to a group of genetic disorders leading to progressive weakness and degeneration of skeletal muscle. Among them, Duchenne muscular dystrophy (DMD) and Becker muscular dystrophy (BMD) are the most common types. Histone deacetylase inhibitors (i.e., givinostat) is a recently approved therapy for DMD. In this systematic review, we aimed to evaluate givinostat in MD patients regarding safety and efficacy.
METHODS: A systematic review was performed according to the PRISMA guidelines by searching through Medline, Embase, Cochrane Library, and Web of Scie
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: Monoclonal Gammopathy of Undetermined Significance (MGUS) is a risk factor for reduced physical performance, osteoporosis, and fractures due to compromised musculoskeletal metabolism. In this condition it is unknown whether whole-body vibration (WBV) exercise favorably alters physical performance and bone metabolism.
METHODS: To evaluate the effect of three-months WBV exercise (30 min; 2x/week) including an optional three-month extension on physical performance, bone metabolism and bone mineral density. Endpoints included functional assessments, bone turnover markers and bone miner
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
СПРАВОЧНАЯ ИНФОРМАЦИЯ: Изоляция и протеомика внеклеточной везиклетки (ЭМ) от жидкостей организма сопряжены с трудностями из-за их большой неоднородности. Недавно мы продемонстрировали, что срабатывание ячеек (FACS) с флюоресцентной активацией эффективно изолирует весь ЭМ-диапазон непосредственно от нетронутых жидкостей тела, что позволяет провести всеобъемлющий протеомикальный анализ ЭМ. Здесь мы впервые описали однофенотипный ЭВ, сортируя лейкоцитные ЭВ (Leuko EVs) из периферической крови и слез здоровых добровольцев.Используя оптимизированный и запатентованный протокол пятна всего ЭМ-отсека,
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundThis article about the emerging field of cardio-oncology highlights typical side effects of oncological therapies in the cardiovascular system, cardiovascular complications of malignancies itself, and potential preventive or therapeutic modalities.MethodsWe performed a selective literature search in PubMed until September 2016.ResultsCardiovascular events in cancer patients can be frequently attributed to oncological therapies or to the underlying malignancy itself. Furthermore, many patients with cancer have pre-existing cardiovascular diseases that can be aggravated by the malignan
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
ЦЕЛЬ: Упражнения считаются безопасными для пациентов с миеломой, но неясными являются данные, характерные для множественных заболеваний костей миэломы (ММБД). Обзор преследует следующие цели: 1) Проанализировать литературу о занятиях физкультурой для пациентов миэломы, в том числе для пациентов с MMBD 2) Картографическая отчетность о характеристиках безопасности, оценки и вмешательства 3) Определение связанных с костями результатов измерения изменений в MMBD 4) Выделять приоритеты исследований. МЕТОД: В соответствии с программой Института Джоанны Бриггс всеобъемлющий поиск PubMed, OVID-MedLINE
Полный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVES: Current therapeutic paradigms for treatment-refractory rheumatic diseases rely on chronic immunosuppression with variable efficacy and potential for cumulative toxicity. We systematically synthesised evidence on the clinical efficacy, safety and durability of chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) therapy in autoimmune rheumatic diseases.
METHODS: We conducted a systematic review following Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses guidelines (PROSPERO: CRD42025641602). Five databases were searched from inception to February 2025 for primary studies inves
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Non-small cell lung cancer (NSCLC) remains the leading cause of cancer-related mortality, with therapeutic resistance continuing to limit long-term responses. Among emerging resistance mechanisms, dysregulation of nucleocytoplasmic transport has gained attention for its ability to inactivate tumor suppressor pathways. Exportin 1 (XPO1), the primary nuclear export protein, is frequently overexpressed in NSCLC and promotes the cytoplasmic mislocalization of proteins involved in cell cycle control, apoptosis, and DNA repair. This includes key regulators such as p53, FOXO, and RB, whose inactivati
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
"Malignant mesothelioma (MM)" is an uncommon although fatal form of cancer. The proper MM diagnosis is crucial for efficient therapy and has significant medicolegal implications. Asbestos is a carcinogenic material that poses a health risk to humans. One of the most severe types of cancer induced by asbestos is "malignant mesothelioma." Prolonged shortness of breath and continuous pain are the most typical symptoms of the condition. The importance of early treatment and diagnosis cannot be overstated. The combination "epithelial/mesenchymal appearance of MM," however, makes a definite diagnosi
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
В качестве ключевых факторов в регулировании генов появляются некодирующие SNP, которые часто находят свое отражение в специфических для тканей регулятивных элементах. Среди этих элементов длинные некодирующие РНК (lncRNA) участвуют во многих клеточных процессах, и их характеристики делают эти молекулы привлекательными для терапевтических целей. В этом исследовании мы изучили IncRNA LOC339803 в контексте нейронных клеток, которые расположены в районе 2p15, связанном с автоиммунитетом, и недавно описываем, что они играют провоспалительную роль в кишечных расстройствах. Используя образцы мозга ч
СтатьяПолный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования