Cystic fibrosis (CF) is a life-threatening disorder caused by mutations in the CFTR gene, leading to defective chloride ion transport and thickened mucus in the respiratory and gastrointestinal systems. CFTR modulators, including ivacaftor, lumacaftor, tezacaftor, and elexacaftor, have improved patient outcomes, but interindividual pharmacokinetic variability and potential drug-drug interactions require therapeutic drug monitoring (TDM) for optimal efficacy and safety. In this context, a liquid chromatography-tandem mass spectrometry (LC-MS/MS) method has been developed and validated for the s
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Cystic Fibrosis (CF) is an autosomal recessive genetic disease caused by variants in both copies of the CF transmembrane conductance regulator (CFTR) gene, with F508del (p.Phe508del) being the most common variant. While CFTR modulators have revolutionized treatment, their efficacy is mutation-specific, leaving patients with rare variants like N1303K without approved therapeutic options. We present the case of a 21-year-old female with severe CF due to homozygosity for the N1303K variant. Faced with rapid clinical decline and ineligibility for approved therapies, a forskolin-induced swelling as
СтатьяКлинический случайПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND AND PURPOSE: Cystic fibrosis (CF) is due to loss-of-function variants of the CF transmembrane conductance regulator (CFTR) channel. The most effective treatment for people with CF carrying the F508del mutation is the triple combination of elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI). ETI can correct the underlying defect(s) in other CFTR mutants. The use of disease-relevant predictive models such as patient-derived human nasal epithelial cells allow to investigate the response to CFTR modulators of specific genotypes, possibly supporting patients' access to treatment.
EXPERIMENTAL APPROA
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
This study comprehensively evaluated the changes in flavor and quality of four pepper varieties (White Dapo, Black Dapo, White Kampot, Black Kampot) under roasting and boiling conditions. The analyses encompassed color difference, piperine content, glutamic acid levels, volatile compounds, sensory traits, and multivariate statistical analyses for identifying key flavor compounds. The results demonstrated that both pepper variety and processing method jointly determined the final quality, with black peppers being more suitable for high-temperature roasting (140-160 °C) and better retaining pipe
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Oral metronomic chemotherapy employs a low-dose combination of chemotherapeutics administered regularly to minimize toxicity while enhancing anticancer efficacy. The clinical utility of Doxorubicin (DOX) is limited due to severe cardiotoxicity. Interestingly, Piperine (PIP) has been explored to mitigate DOX-induced toxicity while enhancing its therapeutic efficacy. Solid lipid nanoparticles (SLNs) offer an efficient drug delivery approach to improve oral bioavailability and controlled release of DOX and PIP.
AREAS COVERED: LC-MS/MS method was developed and validated per US-FDA b
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
RATIONALE AND OBJECTIVES: Hyperpolarized 129Xe magnetic resonance imaging (MRI) can sensitively detect subtle abnormalities in subjects with pulmonary disease. In this work, we assess lung disease progression and treatment response to Lumacaftor/Ivacaftor in patients with cystic fibrosis.
METHODS: 18 cystic fibrosis (CF) patients underwent a longitudinal study: nine subjects (8.7±2.4years, 3M/6F) initiated lumacaftor/ivacaftor therapy (48±51days post-Visit 1), and 9 (15.3±4.3years, 5M/4F) served as controls. Spirometry, multiple breath washout (Lung Clearance Index, LCI2.5), and 129Xe MRI wer
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: In 2017, the US Food and Drug Administration initiated expansion of drug labels for the treatment of cystic fibrosis (CF) to include CF transmembrane conductance regulator (CFTR) gene variants based on in vitro functional studies. This study aims to identify CFTR variants that result in increased chloride (Cl-) transport function by the CFTR protein after treatment with the CFTR modulator combination elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA). These data may benefit people with CF (pwCF) who are not currently eligible for modulator therapies.
METHODS: Plasmid DNA encoding 655
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Studies showed significant physical improvement after starting elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI). However, some patients reported new mental health symptoms.
AIM: This study explores the impact of ETI on end-stage cystic fibrosis patients, focusing on mental health.
METHOD: A mixed-method study was conducted at the cystic fibrosis reference center, University Hospital Leuven (Belgium). Patients were eligible for ETI in a compassionate use program. Data collection included clinical records providing demographic, medical, and psychological data, and semi-structured interviews
Аннотация на английскомСтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Cystic fibrosis (CF) primarily affects Caucasian populations, with the highest prevalence in countries like Ireland, the UK, Australia, and Canada. Despite significant improvements in survival, pulmonary insufficiency remains the leading cause of death. Factors such as nutrition, chronic Pseudomonas aeruginosa (PsA) infection, genotype, pancreatic status, and cystic fibrosis-related diabetes affect pulmonary function across age groups.
OBJECTIVE: This review examines disparities in CF care and outcomes between high-income countries (HICs) and low-income countries (LICs), focusing
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Plant-based components have helped generate novel lead molecules and scaffolds for anxiety research in psychopharmacology. The present study examined the anxiolytic properties of sesamol (SES), a phenolic lignan derived from Sesamum indicum, employing both in vivo and computational methods to understand its mechanisms of action. In this experiment, adult Swiss albino mice received various doses of SES (25 and 50 mg/kg, p.o.) orally. Afterward, a series of behavioral assessments, including open field, swing, hole cross, and light-dark testing, were conducted. The impact of the GABAergic agonist
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Huntington's disease (HD) is an incorrigible neuropsychiatric disorder with reduced cognition and motor abnormalities. Piperine (PIP) is an alkaloid with antioxidant, anti-inflammatory, and neuroprotective activities; however, poor therapeutic efficacy limits its further use. The current study focuses on the enhanced therapeutic potential of PIP@CM against an experimental zebrafish model of HD. PIP@CM was fabricated using spray drying technology, followed by solid-state investigations. We performed in vitro release and in vitro antioxidant activity (DPPH assay) of PIP and PIP@CMs. In addition,
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Elevated liver function tests (LFTs) are reported in individuals with cystic fibrosis (CF) starting elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI). We report our experience with ETI in CF liver transplant patients.
METHOD: All CF liver transplant patients under the care of the Leeds CF team were commenced on ETI. Liver biopsies were performed when ALT >3 times upper limit of normal with or without bilirubin elevation. Treatment was guided by transplant hepatology and CF teams. Clinical data including lung function, LFTs and tacrolimus levels were collected.
RESULTS: Four patients (3 ma
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Life expectancy for people with CF (PwCF) continues to increase. However, a trend of overweight and obesity is emerging along with concern of developing comorbitities. Body composition (BC) is associated with several health indices. However, body mass index (BMI) does not provide information on BC.
METHODS: BMI, fat mass (FM), fat free mass (FFM), using bioelectrical impedance, lung function and sweat chloride (SwCl) were assessed in adult PwCF in routine clinic before and after commencement of the CFTR modulator Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor.
RESULTS: 109 PwCF (76 male) under
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Over 80% of people with cystic fibrosis (CF) carry the F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR), a chloride ion channel at the apical plasma membrane (PM) of epithelial cells. F508del impairs CFTR folding causing it to be destroyed by endoplasmic reticulum associated degradation (ERAD). Small-molecule correctors, which act as pharmacological chaperones to divert CFTR-F508del from ERAD, are the primary strategy for treating CF, yet corrector development continues with only a rudimentary understanding of how ERAD targets CFTR-F508del. We conducted genome
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: In vitro studies have demonstrated rescue of CFTR function with Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) in several mutations other than F508del. However, clinical efficacy was not tested in vivo in people with CF (pwCF) carrying mutations other than F508del. We report effects of treatment with ETI in pwCF with non-F508del mutations.
METHODS: We retrospectively analyzed pwCF with non-F508del mutations who received treatment with ETI. We evaluated sweat chloride, nutritional status, spirometry, antibiotic treatment, and pulmonary exacerbations (PEx), at baseline and 3-6 months after
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: People with cystic fibrosis (CF) routinely suffer from recurrent sinopulmonary infections. Such infections require frequent courses of antimicrobials and often involve multidrug-resistant organisms. The goal of this study was to identify real-world evidence for the effectiveness of elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) in decreasing infection-related visits and antimicrobial use in people with CF.
METHODS: Using IBM MarketScan data, we identified 389 enrollees with CF who began taking ELX/TEZ/IVA before 1 December 2019 and were enrolled from 1 July 2019 to 14 March 2020.
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования