Natural-history datasets have become pivotal for drug development and for shaping clinical-practice guidelines in rare diseases, yet many lysosomal storage disorders would benefit from deep phenotyping and modern analytic methods. Our objective was to integrate the past decade of genomic, cellular, treatment-outcome, and regulatory advances into a practical framework for capturing and interpreting natural-history data, using Gaucher disease (GD) as a paradigm. We reviewed more than 300 peer-reviewed articles (2005-2025), FDA guidance documents, and output from large real-world registries. Part
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) is a potentially curative treatment, which carries a high risk of complications and mortality, highlighting the necessity of discussions about life threat. This study explores the perspectives of patients, informal caregivers (ICs), and healthcare professionals (HCPs) regarding the timing, content, and challenges of these discussions. Multicenter cross-sectional survey in comprehensive care centers across Germany, involving patients with allo-HSCT, ICs, and HCPs. Questionnaires assessed perceived concerns about life threat, communi
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Фон: Множественный склероз (МС) и мигрень являются неврологическими заболеваниями, затрагивающими молодых женщин. Мигрейн является наиболее распространенным видом головной боли у людей с MS (PwMS). Цели: Цель настоящего обзора состоит в том, чтобы описать клинические, радиологические и терапевтические особенности МУ и коморбиды мигрени. В клинической части основное внимание уделяется характеристикам мигрени в ПУМС и MS в сопутствии с мигренью, а также на наличии других возможных коморбидов. Радиационная секция занимается дифференциальной диагностикой повреждений белой материи и изменениями в с
СтатьяОбзорПолный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Although exercise is widely recommended for survivors of cancer, readily implementable approaches for evaluating exercise tolerance enabling exercise prescriptions at appropriate levels of cardiovascular exertion are not always available. We evaluated the utility of modified Harvard Step tests within the context of a standard physical examination for fitness evaluation and exercise prescription for survivors of cancer across a range of age, BMI and exercise history. While 52% of presenting individuals with a past cancer diagnosis were able to complete a 3-min test at pace with a reduced 9-in.
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
IntroductionChronic pain and breakthrough cancer pain (BTcP) have a high prevalence in all cancer types and cancer stages, combined with a significant physical, psychological, and economic burden. Despite efforts to improve appropriate management of cancer pain, a poor assessment and guilty undertreatment are still reported in many countries. The purpose of this expert opinion paper is to contribute to reduce and clarify these issues with a multidisciplinary perspective in order to share virtuous paths of care.MethodsCommon questions about cancer pain assessment and treatment were submitted to
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The HeMonitor study evaluated the feasibility and accuracy of non-invasive hemoglobin (Hb) assessment using image-based techniques and machine learning in patients with hematologic malignancies. A total of 367 patients with hematologic malignancies and 184 healśśthy donors were enrolled, with fingernail and eyelid photographs collected and analyzed using Light Gradient-Boosting Machine (LightGBM) regression models. The best-performing model achieved a residual standard deviation of ±1.02 mmol/L for Hb prediction. Our framework further explored a two-stage concept combining (i) a non-invasive i
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Over the past 2 decades, advancements in follicular lymphoma (FL) treatment, particularly with anti-CD20 antibodies, have significantly improved patient survival. However, a subset of FL patients experiences early relapse and progression within 24 months (POD24) after first line treatment, which is a sign of poor prognosis. Current guidelines recommend various second-line treatments, but there is no consensus on an optimal treatment sequence for relapsed/refractory (r/r) FL. Moreover, despite available treatments, reduced survival after second-line therapies and diminishing responses with each
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Фон и цели: Множественный склероз (MS) — хроническое аутоиммунное расстройство, характеризующееся воспалением и нейродегенерацией. Ocrelizumab, гуманизированный anti-CD20 Моноклональное антитело продемонстрировало многообещающее снижение активности в болезнях у пациентов с склерозом. Целью этого перспективного исследования является оценка эффективности острелизумаба в деле сокращения подтвержденного прогресса в области инвалидности у пациентов с повторной эмиссией MS (RRMS) и вторичным прогрессивным MS (SPMS) по сравнению с a two- годовой период. Оценивая клинические данные и результаты МРТ, э
СтатьяПолный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Background The effect of rice bran arabinoxylan compound (RBAC), a plant-based immunomodulator, on the quality of life (QoL) in cancer patients and underlying physiological pathways remains unclear. Trial design The RBAC-QoL study, a double-blind, randomised, controlled pilot feasibility study, aimed to determine RBAC's effects on QoL and the associated action mechanisms. Primary outcomes were the EORTC QLQ-C30 functional, symptom, and global QoL scores with inflammatory, nutritional, and cytokine parameters as secondary and exploratory outcomes. Methods Participants were adults diagnosed with
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Фон/цели: Воспаление и гематологические индексы, полученные в результате обычных анализов крови, все чаще изучаются в качестве перспективных биомаркеров во многих миеломах (ММ). Однако их клиническая полезность остается непоследовательной, и в MM отсутствуют данные по новым составным индексам, таким, как среднее отношение объема к лимфоциту (MCVL) и кумулятивный подстрекательский индекс (IIC). Методы: Мы провели ретроспективное исследование, включая 122 у пациентов с новым диагнозом MM. Оценка гематологовых и подстрекательских индексов проводилась на базовом уровне и после four циклы индуктивн
Полный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundDiabetes is an independent risk factor of frailty, which increases adverse outcomes in patients with diabetes. Metformin is a common antidiabetic drug in clinical practice. Insulin resistance and chronic inflammation are the two common mechanisms of diabetes and frailty, as well as the main targets of metformin. Research suggested that metformin has anti-aging potential. However, few studies focus on the relationship between metformin and frailty. Thus, we aimed to explore whether metformin was associated with a low risk of frailty and other adverse outcomes in diabetic patients.Meth
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundLung function is routinely assessed prior to surgical resection for non-small cell lung cancer (NSCLC). Further assessment of chronic obstructive pulmonary disease (COPD) using inhaled COPD medications to determine disease severity, a readily available metric of disease burden, may predict postoperative outcomes and overall survival (OS) in lung cancer patients undergoing surgery.MethodsWe retrospectively evaluated clinical stage I NSCLC patients receiving surgical treatment within the Veterans Health Administration from 2006-2016 to determine the relationship between number and type
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND/PURPOSE: Medication-related osteonecrosis of the jaw (MRONJ) often develops after extraction of a tooth with a local infection. Therefore, it is necessary to develop extraction methods that can prevent MRONJ. Before examining whether antibiotics and atelocollagen administered in the extraction socket can prevent the development of MRONJ after tooth extraction, this study was conducted to determine the appropriate antibiotics concentration and to conduct a clinical study with a small number of cases as a preliminary study.
MATERIALS AND METHODS: First, a mixture of minocycline and a
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Резюме по конкретным антителам (bsAbs), таким, как теклистамаб, эль-Ранатамаб, linvoseltamb и талькетамаб, обладают впечатляющей эффективностью в миеломе (ММ), но сопряжены с существенными инфекционными рисками, которые не рассеиваются с течением времени. Иммуноглобулиновая заместительная терапия (IgRT), включающая иммуноглобулины IV и подкожные иммуноглобулины (SC), может снизить эти риски. В этой точке зрения мы противопоставляем первичную профилактику IgRT (начинание вне зависимости от уровней IgG) с упреждающим лечением IgRT (начинаем только после того, как уровни IgG опускаются ниже опред
Полный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundExpanded access programs (EAPs) allow patients with serious, life-threatening conditions access to drugs prior to their formal approval. Despite the possible benefits for patients, EAPs present several challenges, including uncertainty regarding a drug's efficacy and safety as well as inequities regarding access to treatment. Although the number of EAPs is growing, the experience of patients participating in EAPs has not yet been studied. In Germany, an EAP for the treatment of Spinal Muscular Atrophy (SMA) with nusinersen ran from December 2016 to May 2017). SMA is a rare, progressi
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is associated with substantial treatment-related morbidity, including reduced physical function, fatigue, and impaired quality of life. Home-based and telehealth-supported exercise may improve access to rehabilitation in this population, but randomized evidence remains limited.
OBJECTIVE: To systematically review randomized controlled trials evaluating the effectiveness, feasibility, and safety of structured exercise interventions delivered in home-based, telehealth, or hybrid formats for adults undergoing or recovering from HSCT.
ME
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
As advances in cancer therapies have improved cancer-related survival, novel therapeutics have also introduced a variety of dermatologic toxicities, and an increased number of patients are living with these sequalae. Women with cancer in particular experience a spectrum of dermatologic conditions that affect their skin, hair, nail, and mucosal surfaces. Studies have shown that these toxic effects can significantly affect quality of life and alter a woman's self-image, cultural identity, femininity, sexuality, and mental health. In severe instances, dermatologic toxicities may even disrupt canc
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
В Германии были внедрены цифровые прикладные программы в области психического здоровья, отвечающие установленным требованиям (ДИГ) 2020 в качестве многообещающих мероприятий, направленных, в частности, на борьбу с депрессией и расстройствами, вызывающими тревогу, two - наиболее распространенных в мире психических заболеваний. Несмотря на растущий интерес к ДИГ, их общая эффективность остается неопределенной. Это исследование было направлено на систематическую оценку и количественную оценку эффективности требуемых по рецепту цифровых средств для лечения депрессии и общего тревожного расстройств
Полный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundMalignant melanoma(MM) is a significant global health concern, with increasing incidence worldwide. However, comprehensive assessments of its burden in Asia remain limited.MethodsBased on the Global Burden of Disease Study (GBD) data for 2023, an analysis was conducted on the disease burden of MM across 48 countries in Asia from 1990 to 2023. The trends in the disease burden of MM were assessed using the Estimated Annual Percentage Change (EAPC). Furthermore, the Bayesian Age-Period-Cohort (BAPC) model was employed to predict the future burden of MM to 2050.ResultsFrom 1990 to 2023,
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования