BACKGROUND: Elexacaftor in combination with Tezacaftor and Ivacaftor (ETI) became licensed in the United Kingdom in early 2022 for children aged 6-11 years with cystic fibrosis (CF) and an eligible mutation. Many in this age group have excellent prior lung health making quantitative measurement of benefit challenging. Clinical trials purport that lung clearance index (LCI2.5) measurement is most suitable for this purpose.
OBJECTIVES: This study aimed to understand the clinical utility of LCI2.5 in detecting change after commencing ETI in the real world.
PATIENT SELECTION/METHODS: Baseline an
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) channel modulators (ivacaftor, lumacaftor, tezacaftor and elexacaftor) represent a major advance in the management of cystic fibrosis. However, few data are available on the real-life safety profile of these medications, in particular on adverse events that may lead to their discontinuation. The aim of this study is to describe the characteristics and evolution of adverse reactions to the tezacaftor/ivacaftor/elexacaftor combination that led to discontinuation and were reported to the Centre régional de pharmacovigilance (CRPV) in Re
Аннотация на английскомСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Aortic dissection (AD) is a life-threatening aortopathy with no specific pharmacological therapy. Ubiquitination, a highly orchestrated enzymatic cascade involving sequential E1-E2-E3 interactions, is suggested to contribute to the disease pathogenesis. However, the specific role of E1 enzymes in AD progression remains unknown. In this study, we analyzed the aortic transcriptional profiles of a human ascending dissection dataset (GSE52093) and identified ubiquitin-like modifier-activating enzyme 1 (UBA1) as a significantly up-regulated E1 enzyme in human AD. This finding was further corroborat
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Immune thrombocytopenia (ITP) refractory to multiple therapies may require a combination of drugs targeting different mechanisms and targets. In this retrospective, multicentre, international study, we report the safety and effectiveness of avatrombopag and fostamatininb in combination administered to 18 patients with multirefractory ITP. Overall, the combination response was achieved in 15 patients (83.3%), with a median time from combination start to best response of 15 days (IQR: 8-35 days). After a median follow-up of 256 days (IQR: 142.8-319), 5 patients relapsed (26.7%), all during taper
СтатьяМногоцентровое исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Immunosuppressive therapy (IST) with antithymocyte globulin (ATG) and ciclosporin is standard of care for patients with severe aplastic anaemia (sAA) not eligible or suitable for allogeneic stem cell transplant. While patients respond to IST, few achieve complete responses and a significant proportion are refractory or relapse. The addition of eltrombopag, a thrombopoietin-receptor agonist (TPO-A), to IST has been shown to improve haematological responses in sAA. Avatrombopag is a second-generation TPO-A with potential advantages over eltrombopag. However, to date avatrombopag ha
Протокол клинического исследованияСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Despite many atrial fibrillation (AF) patients being at risk of bleeding, very limited data are available on bleeding rates of different direct oral anticoagulants based on the spectrum of bleeding risk.
OBJECTIVE: We aimed to compare the risk of major bleeding and thromboembolic events with apixaban vs rivaroxaban for AF patients stratified by bleeding risk.
METHODS: We conducted a population-based, retrospective cohort study of all adult patients (66 years or older) with AF in Ontario, Canada, who were treated with apixaban or rivaroxaban between April 1, 2011, and March 31, 20
СтатьяМногоцентровое исследованиеСравнительное исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Stroke prevention guidance for patients with atrial fibrillation (AF) uses evidence generated from randomised controlled trials (RCTs). However, applicability to patient groups excluded from trials remains unknown. Real-world patient data provide an opportunity to evaluate outcomes in a trial analogous population of direct oral anticoagulants (DOACs) users and in patients otherwise excluded from RCTs; however, there remains uncertainty on the validity of methods and suitability of the data. Successful reference trial emulation can support the generation of evidence around treatment
СтатьяСравнительное исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND AND OBJECTIVE: Prospective sequential analyses after a new drug approval allow proactive surveillance of new drugs. In the current study, we demonstrate feasibility of frailty-specific sequential analyses for dabigatran, rivaroxaban, and apixaban versus warfarin.
METHODS: We partitioned Medicare data from 2011 to 2020 into datasets based on calendar year following the date of drug approval. Each calendar year of data was added sequentially for analysis. We used a new-user, active comparative design by comparing the initiators of dabigatran versus warfarin, rivaroxaban versus warfar
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
PURPOSE: Prior approval for reimbursement is a policy of cost containment while ensuring oversight and governance of medicines. It has been employed in Ireland to address financial challenges due to the shift from warfarin to direct oral anticoagulants (DOACs). Studies assessing the effectiveness of this policy are limited. Thus, we aimed to examine the effectiveness of prior approval for reimbursement of DOACs (apixaban, rivaroxaban) as a cost containment policy in Ireland.
METHODS: The Irish Health Service Executive-Primary Care Reimbursement Service database was used in this cross-sectiona
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Frailty influences the effectiveness and safety of anticoagulant therapy in patients with atrial fibrillation (AF). The age-weighted Charlson comorbidity index may offer a valuable tool to assess the risk of adverse events in AF patients treated with direct oral anticoagulants (DOACs). This sub-analysis of MAS trial data aimed to assess whether using the Charlson index, instead of the standard criteria, would have led to different dosing and improved adverse event occurrence during treatment.
METHODS: The MAS study looked for a relationship between DOAC levels assessed at baseline
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Alopecia areata is an autoimmune condition characterized by rapid hair loss in the scalp, eyebrows and eyelashes, for which treatments are limited. Baricitinib, an oral inhibitor of Janus kinases 1 and 2, has been recently approved to treat alopecia areata.
MATERIALS AND METHODS: We conducted a retrospective study involving 23 medical centres across Italy, enrolling patients affected by severe alopecia areata (SALT >50), for more than 6 months. Clinical and trichoscopic assessment was performed at each visit and impact on quality of life, anxiety and depression were evaluated usin
СтатьяМногоцентровое исследованиеПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND AND PURPOSE: The cannabinoid CB1 receptor has a well-established role in appetite regulation. Drugs antagonizing central CB1 receptors, most notably rimonabant, induced weight loss and improved the metabolic profile in obese individuals but were discontinued due to psychiatric side effects. However, metabolic benefits were only partially attributable to weight loss, implying a role for peripheral receptors, and peripherally restricted CB1 receptor antagonists have since been of interest. Herein, we describe the evaluation of the peripherally restricted potent CB1 receptor inverse ag
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Background and Aims: Teneligliptin is an oral antidiabetic agent, it can persevere glucagon-like peptide-1 (GLP-1) by inhibiting dipeptidyl peptidase enzyme. In addition, it has rare incidence of hypoglycemia. Hence, this study aimed to test the effect of teneligliptin 20 mg twice daily along with low carbohydrate diet and physical exercise on change of body weight and insulin resistance in nondiabetic obese subjects. Materials and Methods: It is a prospective, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel group study carried out at outpatient department of an endocrinology hospital o
Рандомизированное исследованиеСтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Janus kinase (JAK) inhibitors, such as baricitinib, are widely used to treat rheumatoid arthritis (RA). Clinical studies show that baricitinib is more effective at reducing pain than other similar drugs. Here, we aimed to elucidate the molecular mechanisms underlying the pain relief conferred by baricitinib, using a mouse model of arthritis.
METHODS: We treated collagen antibody-induced arthritis (CAIA) model mice with baricitinib, celecoxib, or vehicle, and evaluated the severity of arthritis, histological findings of the spinal cord, and pain-related behaviours. We also conducte
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Graft-vs-Host Disease (GVHD) is a donor immune-mediated syndrome occurring in patients who undergo an allogeneic hematopoietic cell transplant (HCT). Chronic GVHD (cGVHD) presents with complications of variable severity. Corticosteroids are standard first-line (1L) treatment, but the sequence after 1L is unclear with the availability of new treatments. This research aimed to understand real-world treatment sequencing for cGVHD.
METHODS: This retrospective study investigated adult patients across 7 treatment sites in Canada who had received an allogeneic HCT >18 months prior to the
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Chronic graft-versus-host disease (GVHD) is a major complication after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). Chronic GVHD may have atypical manifestations affecting non-classical organs. The diagnosis in patients with atypical manifestations of chronic GVHD is particullarly challenging, and there is a lack of knowledge regarding their pathogenesis and treatment. We reported a case who developed post-HSCT nephrotic syndrome and portal hypertensive ascites, which are both rare and atypical manifestations of chronic GVHD. Kidney biopsy revealed membranous nephropathy and rena
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Portal vein system thrombosis (PVST) is a frequent and possibly fatal concurrent disorder following splenectomy. The optimal anticoagulant to prevent PVST following splenectomy remains unclear.The purpose of this study was to compare the safety and efficacy of apixaban versus aspirin in preventing PVST after laparoscopic splenectomy (LS) for cirrhotic hypersplenism.In this single-center randomized controlled trial, 80 patients with liver cirrhosis who received LS were randomly allocated to two treatment arms that were treated with apixaban or aspirin for 6 months. The primary effectiveness out
СтатьяСравнительное исследованиеРандомизированное исследованиеПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The patient, a 36-year-old female, had no previous history of shingles. She was admitted to the hospital due to nausea and lightheadedness. Upon admission, she was diagnosed with bilateral medial medullary infarcts. She received treatment with intravenous edaravone and argatroban, as well as antiplatelet therapy with aspirin and clopidogrel. However, her dysphagia, dysarthria, and paraplegia worsened. Due to changes in the lesion of the basilar artery on brain MRA, we suspected the possibility of basilar artery dissection, and discontinued antiplatelet therapy. Subsequent imaging studies sugg
Клинический случайСтатьяАннотация на английскомПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
ABL tyrosine kinase inhibitors (TKIs) act an irreplaceable role in the management of Philadelphia chromosome-positive (Ph+) acute lymphoblastic leukemia (ALL). The treatment of these diseases has been revolutionized by the application of immunotherapeutic modalities. However, diseases with ABL kinase domain mutation T315I are resistant to the majority of TKIs, which is responsible for treatment failure. Olverembatinib is a third-generation TKI that has been approved for the treatment of T315I-mutated chronic myeloid leukemia (CML) in China; its usage in Ph+ ALL needs further exploration. Here,
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.