BACKGROUND & AIMS: Cystic Fibrosis (CF) liver disease progresses to liver failure requiring transplantation in about 3 % of patients, 0.7 % of CF patients are post liver transplant. The prognosis of CF has improved with the introduction of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI). Due to the paucity of data and concerns regarding interactions with immunosuppressive drug regimens, there is no general consensus on use of ETI post liver transplantation. The aim of this review is to report the safety and efficacy of ETI in CF patients who underwent liver transplantation.
METHODS: A systematic revie
СтатьяСистематический обзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVES: Cystic fibrosis (CF) is a rare genetic disease characterized by life-shortening lung function decline. Ivacaftor, a CF transmembrane conductance regulator modulator (CFTRm), was approved in 2012 for people with CF with specific gene mutations. We used real-world evidence of 5-year mortality impacts of ivacaftor in a US registry population to validate a CF disease-progression model that estimates the impact of ivacaftor on survival.
METHODS: The model projects the impact of ivacaftor vs. standard care in people with CF aged ≥6 years with CFTR gating mutations by combining parametri
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Recent studies demonstrated that the triple combination cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulator therapy elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) improves lung function and reduces pulmonary exacerbations in cystic fibrosis (CF) patients with at least one F508del allele. However, effects of ETI on downstream consequences of CFTR dysfunction, i.e. abnormal viscoelastic properties of airway mucus, chronic airway infection and inflammation have not been studied. The aim of this study was to determine the longitudinal effects of ETI on airway mucus rheology, m
Наблюдательное исследованиеСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Around 20% of people with cystic fibrosis (pwCF) do not have access to the triple combination elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) in Europe because they do not carry the F508del allele on the CF transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Considering that pwCF carrying rare variants may benefit from ETI, including variants already validated by the US Food and Drug Administration (FDA), a compassionate use programme was launched in France. PwCF were invited to undergo a nasal brushing to investigate whether the pharmacological rescue of CFTR activity by ETI in human nasal ep
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Cystic fibrosis (CF) is a genetic disease that results in dysfunction of the CF transmembrane conductance regulator (CFTR) protein, which is a chloride and bicarbonate channel expressed in the apical portion of epithelial cells of various organs. Dysfunction of that protein results in diverse clinical manifestations, primarily involving the respiratory and gastrointestinal systems, impairing quality of life and reducing life expectancy. Although CF is still an incurable pathology, the therapeutic and prognostic perspectives are now totally different and much more favorable. The purpose of thes
СтатьяКлинические рекомендацииПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Data from clinical trials of lumacaftor-ivacaftor (LUM-IVA) demonstrate improvements in lung clearance index (LCI) but not in FEV1 in children with Cystic Fibrosis (CF) aged 6-11 years and homozygous for the Phe508del mutation. It is not known whether LUM/IVA use in children can impact the progression of structural lung disease. We sought to determine the real-world impact of LUM/IVA on lung structure and function in children aged 6-11 years.
METHODS: This real-world observational cohort study was conducted across four paediatric sites in Ireland over 24-months using spirometry-co
Наблюдательное исследованиеСтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: In cystic fibrosis (CF), renal base excretion is impaired. Accordingly, challenged urine bicarbonate excretion may be an in vivo biomarker of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) function.
OBJECTIVE: To evaluate the association between challenged bicarbonate excretion and clinical characteristics at baseline, quantify the CFTR modulator drug elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor-induced changes of challenged bicarbonate excretion after 6 months of treatment, and characterize the intraindividual variation in healthy adults.
DESIGN: Prospective observational study.
Наблюдательное исследованиеСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Cystic fibrosis (CF) is a genetic disorder of the epithelial CFTR apical chloride channel resulting in multi-organ manifestations, including pancreatic exocrine secretion. In the pancreas, CFTR abnormality results in abnormally viscous secretions that obstruct proximal ducts leading to fibrotic injury and ultimately pancreatic insufficiency in 85% of the CF population. CFTR modulators, including the potentiator ivacaftor, augment channel gating to restore 30-50% of CFTR-mediated anion transport. While CFTR modulation has been shown to alkalinize the pH of the alimentary tract and p
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Cystic fibrosis (CF) is a life-threatening genetic disorder characterized by dysfunctional mucus production, leading to severe respiratory and digestive complications. CF transmembrane conductance regulator (CFTR) modulators are highly effective targeted therapies for CF; however, they are not yet available in mainland China, resulting in no published reports on their use in Chinese CF patients.
OBJECTIVE: To report a case of CF patient with compound heterozygous CFTR mutations (c.2909G〉A/c.2491-2A〉G) treated withelexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) in China and summarize the di
СтатьяКлинический случайОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, VTD) is a triple cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulator therapy for patients with cystic fibrosis. In this study, we characterized the pharmacological properties of vanzacaftor and deutivacaftor using functional and biochemical assays in patient-derived primary human bronchial epithelial (HBE) cells (F508del/F508del, F508del/R1162X, F508del/W1282X) and in CFBE41o- cells expressing F508del-CFTR. Cells were treated with Alyftrek components across a range of concentrations. The S- and R-enantiomers of vanzacaftor were e
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Lumacaftor and Ivacaftor are two FDA-approved medications currently used to treat cystic fibrosis (CF), a genetic disease caused by mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR), a chloride ion channel located in epithelial cell membranes; however, the detailed mechanism(s) of their action remains to be elucidated. Both drugs, termed modulators, bind CFTR at a protein-lipid interface, yet Lumacaftor acts at the endoplasmic reticulum (ER), while Ivacaftor acts at the plasma membrane (PM). A major difference among biological membranes is their level of cholesterol (
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulator therapy has significantly changed the course of the disease in people with cystic fibrosis (CF) (pwCF). The approved triple therapy of elexacaftor, tezacaftor and ivacaftor (ETI), commercially known as Trikafta, increases CFTR channel function, leading to improvements in sweat chloride concentration, exercise capacity, body mass index, lung function and chronic respiratory symptoms. Because of this, the majority of pwCF are living longer and having fewer CF exacerbations. However, colonization with the common CF respiratory p
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Cystic fibrosis is an autosomal recessive disorder caused by mutations of the gene encoding the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) protein. The most recent therapeutic approach to cystic fibrosis aims to correct structural and functional abnormalities of CFTR protein. CFTR modulators including ivacaftor-tezacaftor-elexacaftor are used in patients with F508del mutation, with clinical improvement. To date, there are no experiences of CFTR modulator therapy in cystic fibrosis patients with organ transplantation and severe renal impairment. We report the case of a patient d
Клинический случайСтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Historically, studies show that female patients with cystic fibrosis (CF) have worse pulmonary outcomes than male patients, including decreased life expectancy. It is unknown whether this disparity persists in the new era of highly effective modulator therapies. Ivacaftor has been available in the United States for > 10 years, allowing for the opportunity to understand the impact this therapy may have on sex disparities in CF. We hypothesized that female patients will continue to show worse outcomes because we suspect that the disparity is not driven solely by ion channel dysfuncti
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
While Cystic Fibrosis is characterized by a high phenotypic variability, a correlation is reported between the pancreatic status and the CFTR genotype. Here we report an unusual case of a child with Cystic Fibrosis (F508del-duplication of exons 1-3 genotype) diagnosed at 8 years old for pancreatic insufficiency and non-pathological sweat test, in absence of respiratory symptoms and acute episodes of pancreatitis. Nasal potential differences and intestinal current measurements were normal, while the short-circuit current measured on patient-derived colonoids grown on Transwell® indicated the pr
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования