OBJECTIVE: We created WiTNNess as a hybrid prospective/cross-sectional observational study to simulate a clinical trial for infantile-onset TNNT1 myopathy. Our aims were to identify populations for future trial enrollment, rehearse outcome assessments, specify endpoints, and refine trial logistics.
METHODS: Eligible participants had biallelic pathogenic variants of TNNT1 and infantile-onset proximal weakness without confounding conditions. The primary endpoint was ventilator-free survival. "Thriving" was a secondary endpoint defined as the ability to swallow and grow normally without non-oral
Наблюдательное исследованиеСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Transmission of Ebola virus (EBOV) primarily occurs via contact exposure of mucosal surfaces with infected body fluids. Historically, nonhuman primate (NHP) challenge studies have employed intramuscular (i.m.) or small particle aerosol exposure, which are largely lethal routes of infection, but mimic worst-case scenarios such as a needlestick or intentional release, respectively. When exposed by more likely routes of natural infection, limited NHP studies have shown delayed onset of disease and reduced mortality. Here, we performed a series of systematic natural history studies in cynomolgus m…
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Leishmaniasis, caused by an infection of the Leishmania protozoa, is a neglected tropical disease and a major health problem in tropical and … ing genome editing technologies involving CRISPR-Cas9. In this review, we focused on the sequential history of centrin gene-deleted Leishmania vaccine development, along with the characterization of its safety and efficacy. Further, we discussed other major considerations regarding the transition of dermotropic live attenuated centrin gene-deleted parasit …
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Introduction/Aims. Primary lateral sclerosis (PLS) is exceedingly rare and has been an enigmatic disease. Recent progress has drastically changed this perception, with early biomarkers being investigated and potential medications for PLS emerging at the preclinical stage. The aim of this paper is to describe a study of PLS natural history and discuss the limitations and proposed solutions to the study of a rare and slowly progressive disease. Methods. The PLS Natural History Study is a 30-site, 24-month, prospective study that is supported by multiple funding sources. The study aims to enroll …
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: This study was undertaken to describe and compare disease course and prognosis of early (ie, disease onset before age 11 years) a … -term disability.
INTERPRETATION: These findings point toward the existence of a different natural history in early versus late onset pediatric multiple sclerosis patients. ANN NEUROL 2022;91:483-495.
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: MEF2C-related disorders are characterized by developmental and cognitive delay, limited language and walking, hypotonia, and s … deletions. Female subjects showed higher verbal abilities.
CONCLUSION: This is the largest natural history study to date and establishes a comprehensive review of developmental and clinical features for MEF2C-related disorders. This data can help providers diagnose patients and form the basis for longitudinal or genotype-phenotype studies.
СтатьяОбзорПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION AND AIM OF THE STUDY: Urinary incontinence and prolapse are debilitating conditions significantly affecting quality of life. They are extremely prevalent, affecting a significant number of women attending gynaecology clinics with complex symptoms. ePAQ-PF offers a user-friendly clinical tool, which provides valid and reliable data. The system offers comprehensive symptoms and quality of life evaluation which is an advantage over history and may enhance the clinical episodes detection as well as the quality of care for women with pelvic floor disorders. The aim of the study is to c…
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
(1) Background: Cerebral autoregulation is altered during acute mild traumatic brain injury, or concussion. However, it is unknown how a history of concussion can impact cerebral haemodynamic activity during a task that elicits an autoregulatory response. (2) Methods: We assessed cerebral haemodynamic activity in those with a history of three or more concussions. The study included 44 retired athletes with concussion history and 25 control participants. We recorded participants' relative changes in right and left pre-frontal cortex oxygenation collected by near-infrared spectroscopy and contin…
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: The natural history of spinal cord cavernous malformations (SCCMs) remains relatively unclear.
OBJECTIVE: To investigate the natural history for hemorrhagic risks and neurological outcomes, as well as relevant predicting factors, of SCCMs.
METHODS: All patients between 2002 and 2019 with diagnosis of SCCMs were identified retrospectively. An observational study of patients with conservative management was performed to reveal the natural history of SCCMs.
RESULTS: We identified 305 patients in the full cohort, including 126 patients who were conservatively treated for at least 6 …
СтатьяМногоцентровое исследованиеНаблюдательное исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
CONTEXT: After a sport-related concussion, many athletes experience persisting neurophysiological alterations. These alterations may be absent at rest but emerge during moments of physiological stress. Unnoticed and untreated neurophysiological dysfunction may negatively affect long-term neurologic health in adolescent athletes, as they are at a critical point in development.
OBJECTIVE: To assess cardio-autonomic functioning in athletes with and those without a history of concussion by quantifying measures of heart rate variability (HRV) during times of physical and mental exertion.
DESIGN: …
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Previous research suggests people struggle to detect a series of movements that might imply hostile intentions of a vessel, yet this ability is crucial in many real world Naval scenarios. To investigate possible mechanisms for improving performance, participants engaged in a simple, simulated ship movement task. One of two hostile behaviors were present in one of the vessels: Shadowing-mirroring the participant's vessel's movements; and Hunting-closing in on the participant's vessel. In the first experiment, history trails, showing the previous nine positions of each ship connected by a line, …
СтатьяПоддержка правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
PURPOSE: TANGO2 deficiency disorder (TDD), an autosomal recessive disease first reported in 2016, is characterized by neurodevelopmental delay, seizures, intermittent ataxia, hypothyroidism, and life-threatening metabolic and cardiac crises. The purpose of this study was to define the natural history of TDD.
METHODS: Data were collected from an ongoing natural history study of patients with TDD enrolled between February 2019 and May 2022. Data were obtained through phone or video based parent interviews and medical record review.
RESULTS: Data were collected from 73 patients (59% male) from …
ОбзорСтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: To better understand and revise the natural history and disease progression of chronic hepatitis B virus (HBV) infection through analysis of a single-center large-scale cohort of indivi-duals with chronic HBV infection.
METHODS: Patients with chronic HBV infection who had undergone liver biopsy in the Fifth Medical Center of Chinese People's Liberation Army (PLA) General Hospital from January 2014 to October 2020 were retrospectively recruited. Based on patient's hepatitis B e antigen (HBeAg) states and pathologic diagnosis, they were categorized into four disease progression statu…
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The Biomedical Advanced Research and Development Authority, part of the Administration for Strategic Preparedness and Response within the U. … case fatality rate for which there are no licensed vaccines or therapeutics available. This natural history study consisted of twelve cynomolgus macaques challenged with 1000 PFU of MARV Angola and observed for body weight, temperature, viremia, hematology, clinical chemistry, and coagulation at multiple time points. All animals succumbed to disease withi …
СтатьяПоддержка правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Muscular dystrophies due to heterozygous pathogenic variants in LMNA gene cover a broad spectrum of clinical presentations and severity with an age of onset ranging from the neonatal period to adulthood. The natural history of these conditions is not well defined, particularly in patients with congenital or early onset who arguably present with the highest disease burden. Thus the definition of natural history endpoints along with clinically revelant outcome measures is essential to establishing both clinical care planning and clinical trial readiness for this patient group. We designed a larg…
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Much about the neuroendocrine control of reproduction is inferred from changes in the episodic release of luteinizing hormone (LH), as measured in samples of peripheral blood. This, however, assumes that LH precisely mirrors gonadotropin-releasing hormone (GnRH) release from the hypothalamus. Because GnRH is not measurable in peripheral blood, characterization of the relationship between these two hormones required the simultaneous measurement of GnRH and LH in pituitary portal and peripheral blood, respectively. Here, we review the history of why and how portal blood collection was developed,…
СтатьяОбзорПоддержка NIH: внешняя программаПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования