Real-world data on treatment response after switching between thrombopoietin receptor agonists are limited for patients with immune thrombocytopenia (ITP). The objective of this study is to describe treatment patterns and outcomes in patients with primary ITP who switched from eltrombopag (ELT) or romiplostim (ROMI) to avatrombopag (AVA). We conducted a retrospective chart review study of adults with primary ITP who initiated ELT or ROMI on or after 1 July 2019, switched to AVA within 30 days of ELT/ROMI discontinuation and had ≥6 months follow-up after AVA initiation. Patients were followed f
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Prenatal therapy with elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) has recently emerged as a potential strategy to modify the early natural history of cystic fibrosis (CF). While case reports have described prevention of meconium ileus and pancreatic insufficiency, data on male reproductive outcomes remain extremely limited.
CASE PRESENTATION: We report a male infant with CF (homozygous F508del) whose heterozygous carrier mother initiated ETI at 27+4 weeks of gestation after prenatal diagnosis. Pregnancy was uneventful until preterm delivery at 35+2 weeks. The neonate presented with nor
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND/AIM: This investigator-initiated, open-labelled study describes safety and extrapulmonary outcomes of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) treatment in people with cystic fibrosis after lung transplantation (pwCF + LTX), with particular focus on sino-nasal symptoms. ETI has not been systematically administered to people with cystic fibrosis after lunge transplantation (pwCF + LTX) due to lack of data from this subgroup and concerns about potential interactions with immunosuppressive therapy.
METHODS: All pwCF + LTX in Denmark were screened for eligibility and included participant
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Multitargeted directed ligands (MTDLs) represent an appealing tactic to treat Alzheimer's disease (AD) as a multifactorial neurodegenerative disorder. In this study, the pyrazolopyridine scaffold was used to design three different series of integrated MTDLs that could inhibit the main causes of AD. They possess common structure features essential for such a goal. The planar pyrazolopyridine core allows binding with the catalytically active site of cholinesterase enzymes and intercalating between the residues of Aβ and tau protein. In addition, the planar ring is attached to different linkers a
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Horse spleen apoferritin is a highly efficient nanocarrier for encapsulating and delivering metallodrugs, resulting in enhanced stability and therapeutic effectiveness. Herein, Horse spleen apoferritin nanocage(Aftn) is used to encapsulate the model organoruthenium complex bearing a pyrazolyl-pyridine ligand (Ru(bpy)) via a pH-induced disassembly/reassembly method to obtain Ru(bpy)-loaded nanoformulation (Ru-Aftn). This nanoformulation exhibits sustained release of the loaded complex over a period of 6 days with minimal burst release. Ru-Aftn also displays prominent cytotoxicity with better se
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
This retrospective population-based study investigated the impact of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) therapy on inhaled medication adherence in people with cystic fibrosis (pwCF). Prescription refill rate (PRR) for several inhaled medications were compared before and after ETI introduction in three major Italian CF centers. We found a significant decrease in PRR for most inhaled antibiotics and dornase-alpha after ETI implementation.This suggests that patients may be reducing their adherence to inhaled medications, potentially due to improved respiratory symptoms and quality of life. Th
Письмо в редакциюПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Following two weeks of application of the triple combination therapy of Elexacaftor (E), Tezacaftor (T), and Ivacaftor (I) known as ETI, substantial pulmonary improvement in patients with cystic fibrosis is well-documented. However, few detailed data are available on the action of this treatment over the course of these first 14 days.
METHODS: In this prospective study (NCT05599230), 20 patients aged≥12 years, all of them eligible for ETI, were recruited at the initiation of treatment. Home spirometry (MIR Spirobank®) was performed during the three days preceding the start of tr
Аннотация на английскомСтатьяНаблюдательное исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: This study aimed to assess how Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) influences lung function, Body Mass Index (BMI), Sweat Test (ST) and mental health of Cystic Fibrosis (CF) patients, emphasizing on depression and anxiety.
METHODS: We conducted an observational, prospective, multicentre study including 108 patients over 18 years old who initiated ETI therapy between December 2019 and December 2023. Patients underwent regular evaluations, including clinical, functional, and microbiological assessments, alongside completion of quality of life, anxiety, and depression questionnair
СтатьяМногоцентровое исследованиеНаблюдательное исследованиеПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) has dramatically improved pulmonary and extrapulmonary manifestations of cystic fibrosis (CF). ETI clinical trials excluded lung transplant (LTx) recipients and current post-transplant prescribing practices are not evidence-based. We sought to identify the prevalence of new ETI prescriptions among CF LTx recipients in the United States (U.S.) and factors associated with ETI prescription after LTx.
METHODS: We performed a retrospective cross-sectional study of LTx recipients through December 2022 using the Cystic Fibrosis Foundation Patient Re
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Since the outbreak of SARS-CoV-2 in recent years, our society has become more aware that zoonotic diseases pose a real threat. Therefore, the demand for small molecules that target host proteins, essential for viral entry and replication, has increased as an interesting strategy for the development of antiviral agents, as these agents may be effective against several different pathogens. NAK kinases is one such potential target family because they are involved in a variety of cellular functions, hijacked by viruses to invade host cells, such as clathrin-mediated endocytosis. A large number of
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) combination for cystic fibrosis transmembrane regulator modulators is a safe and effective treatment in both adults and children who are homozygous or compound heterozygous for the F508del variant. However, few cases involving a significant reduction in blood platelets and an increase in the alanine aminotransferase/platelet ratio have been described in adult and pediatric patients receiving ETI therapy. In the present study, we describe 272 people with cystic fibrosis (pwCF) (166 adult and 106 pediatric pwCF) who were independently followed at two ce
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVES: People with Cystic Fibrosis (CF) experience significant sinonasal airway opacification, leading to chronic airway-related conditions. The triple combination therapy Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) has emerged as a therapeutic option for CF. This study uses volumetric quantification technique to evaluate changes in CF sinonasal airway patency pre-ETI and post-ETI.
METHODS: Anatomically accurate person-specific three-dimensional sinonasal airspaces were reconstructed from radiographical images of 19 people (12 male, 7 female) with CF, pre-ETI and post-ETI. Sinonasal airspace
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоддержка NIH: внешняя программаПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulator therapy has led to rapid and substantial improvements in cystic fibrosis (CF) airway disease. Underlying molecular and cellular mechanisms, long-term efficacy, and ability to reverse airway epithelial remodeling in established disease remain unclear. Longitudinal nasal brushes from an adult CF cohort were used to evaluate gene expression, cellular composition, stem cell function, and microbiome changes at baseline and at 6 months and 2 years after ETI. The baseline to 6 month span showed
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Background: Progression-free survival (PFS) may not fully capture the impact of treatment on patients, especially in cancers with longer natural histories and thus, could be complemented by robust measures of patient-reported tolerability (PRT). We report the use of a novel, quantifiable PRT metric as a multiplicity-controlled endpoint to support regulatory and clinical decision-making for selpercatinib use. Comparative PRT was assessed in LIBRETTO-531 (NCT04211337), a randomized phase 3 trial of selpercatinib versus vandetanib/cabozantinib (control) in advanced RET-mutant medullary thyroid ca
СтатьяРандомизированное исследованиеКлиническое исследование III фазыСравнительное исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
RATIONALE: The introduction of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI), a highly effective cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulator therapy, to younger ages and the COVID-19 pandemic have significantly reduced pulmonary exacerbations requiring hospitalization among children with CF.
OBJECTIVE: To assess demographic and clinical characteristics of children and young adults with CF hospitalized for pulmonary exacerbations before and after pediatric ETI approval.
METHODS: A retrospective chart review was conducted at five United States CF Foundation-accredited care ce
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Pancreatic cancer (PC) remains one of the most challenging cancers and has the worst prognosis. Tumor-associated MUC1 (tMUC1) is overexpressed and aberrantly glycosylated in over 80% of human pancreatic ductal adenocarcinoma (PDA). Chimeric antigen receptor (CAR) engineered T cells are an emerging cancer immunotherapy strategy and recently, we successfully engineered tMUC1-specific human and mouse CAR T cells and demonstrated their effectiveness as monotherapy against PDA in vitro and in vivo. In this study, we observed varying sensitivity among human PDA cell lines in response to tMUC1-target
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Cystic fibrosis (CF) is a genetic condition affecting over 100,000 individuals worldwide. Lung disease is the main cause of mortality in CF, with chronic neutrophilic inflammation as a hallmark. Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) is a combination of highly effective CF transmembrane conductance regulator (CFTR) modulators, conferring significant pulmonary gains to treated patients. However, the extent to which ETI controls inflammation is uncertain. To investigate this, we quantified effector proteins, cytokines, and metabolites in sputum fluid supernatant from ETI-treated (n = 32) and tre
СтатьяПоддержка службы здравоохранения СШАПоддержка исследования: вне правительства СШАПоддержка NIH: внешняя программаПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND AND OBJECTIVES: Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI), a combination of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulators, has become the therapeutic standard of care for most people with cystic fibrosis (pwCF). People with cystic fibrosis exhibit differences in CFTR genotypes and have important differences in phenotypic characteristics including age, body weight, pancreatic status, disease severity, and comorbidities. While these differences predict large interindividual variability (IIV) in ETI exposure, there is a unique dose regimen recommended for adults. T
СтатьяНаблюдательное исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Eltrombopag (EPAG) is an oral thrombopoietin receptor agonist analog with the potential risk to induce liver injury. This prospective registry study evaluated the prevalence and severity of hepatic injury in Chinese patients with severe aplastic anemia undergoing low-dose EPAG treatment (75 mg/day) in the context of standard immunosuppressive therapy (IST). The incidence of acute drug-induced liver injury was slightly higher in the IST + EPAG group than in the IST group at the 1st and 2nd month, but no statistically significant difference was observed: 10% vs 5% (p = 0.400), 9% vs 8% (p = 1.00
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
AIMS: This population-based cohort study compared healthcare resource utilization (HCRU) and direct HCRU costs (medical and non-medical) in French patients with non-valvular atrial fibrillation (NVAF) and at high-risk of gastrointestinal bleeding (GIB) after initiating an anticoagulant treatment with vitamin-K antagonists (VKAs) or with direct-oral anticoagulants (DOACs).
METHODS: NVAF patients at high risk of GIB who initiated apixaban, rivaroxaban, dabigatran, or VKAs between 2016 and 2019 were identified from the French National Healthcare Data System (SNDS) database. The first anticoagula
СтатьяСравнительное исследованиеПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования