Over the past 50 years, therapeutic advances have significantly improved the management of cystic fibrosis (CF). Recently, cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulators have been widely regarded as a therapeutic revolution, and their use is associated with a marked increase in pregnancies among affected women. However, pregnant women were excluded from clinical trials, limiting what is known about maternal and fetal safety. Maternal and fetal outcome tend to be poorer when the disease is severe, but there is limited data on such pregnancies exposed to CFTR modulators. W
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Rationale: Patients with chronic obstructive pulmonary disease (COPD) exhibit acquired CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) dysfunction. CFTR modulators may improve outcomes in patients with COPD, although recent data regarding the magnitude of benefit have been inconclusive, and effects on mucociliary clearance are unknown. Objective: We conducted a phase 2, randomized, double-blind, placebo-controlled trial to determine safety and tolerability and explore the potential mechanism of ivacaftor for the treatment of patients with COPD. Methods: We randomized 40 patients wit
СтатьяКлиническое исследование II фазыРандомизированное исследованиеПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND AND PURPOSE: Cystic fibrosis is an autosomal recessive disease caused by mutations in the CFTR gene, leading to progressive respiratory decline and reduced life expectancy. The most common mutation, CFTR-F508del, results in mislocalised and non-functional protein. Although triple therapy with elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) is prescribed for patients carrying this mutation, some biological defects remain unresolved. We previously identified COMMD1 as a potential therapeutic target, as its overexpression enhances CFTR-WT plasma membrane localisation. CIGB-552, a cell-penetrati
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The introduction of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) has led to improved outcomes and survival in patients living with cystic fibrosis (PwCF) although imposes a substantial economic burden. Despite the reduced healthcare utilization that follows ETI initiation, the economic impact on healthcare spending is not well understood. To try and better understand this, the estimated economic impact on healthcare spending of ETI was calculated in Canada. A treatment naïve cohort of PwCF receiving their first ETI prescription during the 2021-2022 fiscal year from 7 provinces had their healthcare u
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
PURPOSE OF REVIEW: Multiple cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulators are approved for the treatment of cystic fibrosis (CF) and show significant improvement in lung function, BMI, quality of life, and sweat chloride. However, their ability to impact liver disease is unclear. This review highlights the current published literature on CFTR modulators and liver health and briefly reviews considerations for clinical management of hepatobiliary disease in the CFTR modulator era.
RECENT FINDINGS: Currently, the primary data available on the clinical efficacy of CFTR mod
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulators improve the physiological defect causing cystic fibrosis, but the lungs of most people remain infected and inflamed. A leading hypothesis implicates damaged segments as the cause of persistent infection and predicts that mildly diseased segments within an individual's lungs will clear after treatment, whereas severely diseased segments will not. Our findings contradict this hypothesis. We used bronchoscopy to sample the least- and most-damaged lung segments in Pseudomonas aeruginosa (Pa)-infected individuals before modulator
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Cystic fibrosis (CF) has been associated with impaired cardiovascular and endothelial function. CF transmembrane conductance regulator (CFTR) modulator therapy, most recently Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI), has led to improved CFTR function and life expectancy. However, the rising prevalence of obesity in adults is concerning. This study assessed the micro- and macrovascular endothelial function, cardiovascular disease (CVD) risk factors, and physical activity (PA) profiles in people with CF (pwCF) on ETI compared to healthy matched controls.
METHODS: In 15 pwCF and 15 age
СтатьяНаблюдательное исследованиеПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: The potential effects of the very effective cystic fibrosis triple combination drug, Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) in pregnancy on prenatal development of offspring remain largely unknown.
RESEARCH QUESTION: We aimed to investigate the fetal tissue distribution pattern of maternally administered ETI by placental transfer in the rat fetuses.
STUDY DESIGN AND METHODS: Sprague Dawley pregnant rats were administered ETI (6.7 mg/kg/d elexacaftor + 3.5 mg/kg/d tezacaftor + 25 mg/kg/d ivacaftor) traced with [3 H]-ivacaftor in single dose acute experiments (intraperitoneal injec
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The monogenic rare disease Cystic Fibrosis (CF) is caused by mutations in the gene encoding the CF transmembrane conductance (CFTR) protein, an anion channel expressed at the apical plasma membrane of epithelial cells. The discovery and subsequent development of CFTR modulators-small molecules acting on the basic molecular defect in CF-have revolutionized the standard of care for people with CF (PwCF), thus drastically improving their clinical features, prognosis, and quality of life. Currently, four of these drugs are approved for clinical use: potentiator ivacaftor (VX-770) alone or in combi
СтатьяОбзорПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The mental health effects of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) on adults with CF are still uncertain with mixed findings from published studies. To systematically investigate the impact of ETI on symptoms of anxiety and depression in adults with CF, Generalized Anxiety Disorder-7 (GAD-7) and Patient Health Questionnaire (PHQ-9) scores were evaluated at baseline, 6 months, and 12 months post-ETI. Overall, GAD-7 and PHQ-9 scores improved at 6 months post-ETI, with a greater proportion of individuals experiencing a clinically significant improvement (vs. worsening) of their symptoms, which w
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) is a recently approved cystic fibrosis (CF) transmembrane conductance regulator modulator therapy that has shown promising clinical and laboratory improvements on multiple organ systems in people with CF (pwCF). While original clinical trials found little to no effect on depression and anxiety, many post-marketing reports have suggested that ETI may be associated with adverse mental health effects. Here we report on two pwCF with adverse mental health effects shortly after starting ETI. Although many factors such as the burden of living with a chronic dis
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Cystic fibrosis is a life-limiting, autosomal recessive genetic disorder resulting in multi-organ disease due to CF transmembrane conductance regulator (CFTR) protein dysfunction. CF treatment previously focused on mitigation of disease signs and symptoms. The recent introduction of highly effective CFTR modulators, for which ~90% of people with CF are CFTR variant-eligible, has resulted in substantial health improvements.
AREAS COVERED: In this review, we will describe the clinical trials leading to approval of the highly effective CFTR modulator, elexacaftor-tezacaftor-ivacaft
ОбзорСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Rationale: A 24-week, phase 3, open-label study showed elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) was safe and efficacious in children aged 6-11 years with cystic fibrosis (CF) and one or more F508del-CFTR alleles. Objectives: To assess long-term safety and efficacy of ELX/TEZ/IVA in children who completed the pivotal 24-week phase 3 trial. Methods: In this phase 3, two-part (part A and part B), open-label extension study, children aged ⩾6 years with CF heterozygous for F508del and a minimal function CFTR mutation (F/MF genotypes) or homozygous for F508del (F/F genotype) who completed the
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: A triple combination of CFTR modulators ELE/TEZ/IVA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, Trikafta™) has been evaluated in clinical trials for people with cystic fibrosis (pwCF) and was approved to the European and US market. During registration and settling reimbursement in Europe, it could be requested on a compassionate use basis, for patients with advanced lung disease (ppFEV1 < 40).
AIM: The aim of this study is to evaluate 2 years of experience with the clinical and radiological response of ELE/TEZ/IVA in pwCF in a compassionate use setting.
METHODS: pwCF who started ELE/TE
Клиническое исследованиеСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Iron deficiency is highly prevalent in people with cystic fibrosis (PwCF). While elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) has shown remarkable improvements in respiratory symptoms in PwCF, the effect of ETI on iron status remains unknown. This study aims to identify the effect of ETI on iron status in PwCF.
METHODS: A single-center retrospective cohort study of 127 adult PwCF was conducted to assess the impact of ETI on iron, ferritin, transferrin levels, and percent saturation of transferrin (PSAT). Data were collected from the electronic medical record from January 2017 to Septemb
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Rationale: Chronic rhinosinusitis (CRS) contributes to morbidity in patients with cystic fibrosis (CF). However, longitudinal data on CRS onset and progression is lacking. Objectives: To longitudinally evaluate CRS in CF from infancy to school age with paranasal sinus magnetic resonance imaging (MRI). Methods: A total of 64 children with CF (mean age at baseline, 1.1 ± 1.6 yr; range, 0-5 yr) underwent a mean of 5.8 ± 2.2 (range, 3-11 yr) subsequent annual MRI examinations. Additional 24 children (9.2 ± 4.4 yr; range, 3-17 yr) homozygous for the F508del mutation underwent MRI before and at leas
Клиническое исследованиеСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Premature termination codons (PTCs) in cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene result in nonfunctional CFTR protein and are the proximate cause of ~11% of CF causing alleles. Aminoglycosides and other novel agents are known to induce translational readthrough of PTCs, a potential therapeutic approach. Among PTCs, W1282X CFTR is unique, as it is a C-terminal CFTR mutation that can exhibit partial activity, even in the truncated state. The potentiator ivacaftor (VX-770) is approved for treating CF patients with G551D and other gating mutations. Based on previous studies d
Клинический случайСтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования