INTRODUCTION: Sutimlimab, a classical complement pathway (CP) inhibitor, was approved in 2022 in the US, EU, and Japan for the treatment of cold agglutinin disease (CAD), a rare form of autoimmune hemolytic anemia (AIHA) characterized by CP‑mediated extravascular hemolysis and circulatory symptoms related to IgM‑mediated red blood cell (RBC) agglutination. This review reexamines the clinical trial data and compares those findings with published real‑world experience (RWE), providing clinicians with efficacy and safety data that extend beyond the clinical trial experience in this rare AIHA.
AR
СтатьяОбзорПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
This paper considers the joint modeling of longitudinal covariates and partly interval-censored time-to-event data. Longitudinal time-varying covariates play a crucial role in obtaining accurate clinically relevant predictions using a survival regression model. However, these covariates are often measured at limited time points and may be subject to measurement error. Further methodological challenges arise from the fact that, in many clinical studies, the event times of interest are interval-censored. A model that simultaneously accounts for all these factors is expected to improve the accura
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Adaptive designs are frequently used to adjust sample sizes based on interim data, ensuring reliable conclusions while protecting resources. To maximize trial efficiency, design parameters can be optimized to minimize an objective function (e.g., the expected sample size) while rigorously controlling overall error rates or further operating characteristics. However, existing methodological guidance for optimal adaptive designs mainly focuses on normally distributed data or discrete optimizations for binary data, leaving a limited practical framework to practitioners who work with other common
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: The growing complexity of clinical trials, particularly in oncology, has significantly increased the operational burden on research staff. However, standardized and validated instruments to measure trial-related workload remain scarce. This study aimed to adapt and validate the Italian version of Ontario Protocol Assessment Level (I-OPAL) tool for the Italian context, providing a reliable framework for workload planning and feasibility assessment.
METHODS: A cross-sectional, multicenter study was conducted across Italian research institutions. The OPAL tool was translated and cu
СтатьяВалидационное исследованиеМногоцентровое исследованиеПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
How reliable is the evidence for new forms of treatment in ophthalmology and what does each study phase actually demonstrate? Phases I-IV not only stand for different developmental stages but also particularly for different targets: from the first safety assessment and dosage results to the proof of efficacy and to data from treatment practice; however, especially in ophthalmology the assessment of clinical trials is particularly challenging. Bilaterality, invasive application routes, complex functional measurement and the increasing importance of imaging biomarkers make the planning, performa
Аннотация на английскомСтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Natural products have inspired the discovery of several drug candidates and US Food and Drug Administration-approved drugs. However, the conventional drug development pathway has several limitations, necessitating innovative strategies. Computational pharmacology and in silico clinical trials (ISCTs) have emerged as a potential to optimize the drug discovery process. Current literature rarely discusses these 2 domains together, leaving limited guidance on how computational tools used in natural product research can complement ISCT frameworks. This review addresses this gap by summarizing key c
СтатьяОбзорПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Prostate cancer remains a major cause of cancer morbidity and mortality and is rising in incidence across the world. Although a succession of randomised controlled trials have improved outcomes across all stages of disease, there remain significant clinical challenges and unmet needs. Repurposed drugs have attracted interest in the treatment of prostate cancer, where a number of agents have been proposed with a range of mechanisms of action suggesting potential benefits. A major advantage of such drugs is the wealth of pre-existing patient safety data typically available, meaning repurposed ag
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Kukoamine A (KuA) and kukoamine B (KuB) are spermine alkaloids characterized by polyamine backbones conjugated with phenolic moieties, primarily isolated from Lycium chinense root bark (Lycii Cortex). This review comprehensively analyses their pharmacological properties, mechanistic pathways, safety profiles, and clinical potential. KuA and KuB exhibit potent antioxidant activity by scavenging reactive oxygen species, enhancing superoxide dismutase and catalase activity, and chelating Fe2+. Their anti-inflammatory effects involve neutralizing pathogen-associated molecular patterns (e.g., LPS,
СтатьяОбзорПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Desmoid tumors are a locally invasive neoplasm that can exhibit unpredictable clinical behavior. Although treatment options are numerous, few are supported by level 1 evidence. A recent phase III trial evaluated the efficacy of long-used pegylated liposomal doxorubicin in patients with progressive desmoid tumors. See related article by Xu et al., p. 2198.
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Cancer-associated cachexia is a complex, multistage metabolic disorder that markedly contributes to morbidity and mortality in patients with advanced cancer, yet effective pharmacological interventions are lacking. Cachexia drug development has expanded significantly in recent years, with multiple repurposed agents and novel therapies targeting specific pathways entering clinical trials. However, clinical benefit has been limited not only by a lack of promising agents but also, to a large extent, by suboptimal trial design.
RECENT FINDINGS: This article reviews the current evidenc
СтатьяОбзорПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Glioblastoma (GBM) is the most aggressive type of primary central nervous system tumor with poor prognosis. Despite multimodal therapy, GBM remains clinically challenging, necessitating exploration of novel therapeutic strategies. Ferroptosis, an iron-dependent regulated cell death, has emerged as a potential approach to overcome resistance to conventional treatments. This review summarizes clinical evidence on ferroptosis-inducing agents in GBM.
METHODS: A systematic review was conducted using PubMed, Cochrane Library, and Web of Science. Clinical trials involving GBM or high-gra
СтатьяСистематический обзорПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: To explore the perspectives of patients and healthcare researchers on their participation in clinical studies, in order to identify barriers and propose actions that promote more active, informed and equitable participation.
METHOD: Qualitative study with a phenomenological approach, based on a focus group technique. The session included five patients with experience in clinical trials and two oncology researchers. It was audio-recorded, transcribed verbatim, and analysed through thematic coding in three phases (open, axial and selective), following COREQ quality standards.
RESULT
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
PURPOSE OF REVIEW: Psoriatic arthritis (PsA) is a multidomain inflammatory disease where no instrument captures the full spectrum of activity or its impact on patients' lives. Accurate outcome measurement is essential for research and personalized care. This review summarizes advances in PsA outcome-measure refinement and harmonization, with emphasis on psychometric validation, clinical feasibility, and treat-to-target (T2T) strategies.
RECENT FINDINGS: Multidomain composites such as the Psoriatic Arthritis Disease Activity Score (PASDAS) remain the most comprehensive OMERACT measures, but th
СтатьяОбзорПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Poly ADP-ribose polymerase (PARP) inhibitors (PARPi) have revolutionized cancer care across multiple solid tumor types for patients with BRCA mutations and homologous recombination deficient malignancies. Sentinel trials for PARPi, however, have had limited participation from non-European populations, limiting interpretation of results, dosing strategies, and quality-of-life implications in these patients. Our objective was to review participation by race and ethnicity in sentinel PARPi trials across disease sites.
METHODS: A literature search was conducted using PubMed/MEDLINE. C
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Spinal muscular atrophy (SMA) is a severe neuromuscular disease with emerging therapeutic complexity. This review aims to systematically map the global pipeline of investigational treatments for SMA. Using ClinicalTrials.gov and complementary international registries, we identified 21 planned or ongoing interventional trials from 2020 to 2025 targeting novel agents, alternative dosing and delivery routes. Inclusion criteria focused on unapproved therapies or new uses of existing drugs, with rigorous data extraction across demographics, modalities and trial phases. Results reveal a shift toward
СтатьяScoping ReviewПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Age of onset in Huntington disease (HD) is influenced by cis-acting genetic variants, particularly the loss of interrupting codons in the HTT CAG and CCG repeats (CAG-CCG LOI variant). The CAG-CCG LOI variant is not detectable by current diagnostic assays, leading to underestimation of CAG repeat length, misdiagnosis, and inaccurate prediction of risk of symptom onset in the reduced penetrance range. In clinical trials, unidentified CAG-CCG LOI variants may affect interpretation of results, particularly for small trials. Accurate ascertainment and reporting of the CAG-CCG LOI genotype therefor
СтатьяОбзорПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The ICH E9(R1) addendum stresses the importance of clearly pre-specifying clinically interpretable treatment effect measures (estimands) and proposes different strategies to deal with intercurrent events. In this paper, we consider different estimands of the vaccine efficacy that are interpretable even when the proportional hazard assumption is not met, including estimands based on the average hazard ratio, the cumulative incidence ratio, and the restricted mean time lost ratio. Under the assumption that different estimands target relevant clinical questions, power becomes a crucial factor in
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Conducting tuberculosis vaccine trials in high-transmission settings offers potential gains in efficiency, yet the impact of repeated exposure in the presence of incomplete protection on measured vaccine efficacy is uncertain. We evaluated the effect of vaccine characteristics and epidemiological context on estimates of vaccine efficacy and requisite sample size for tuberculosis vaccine trials.
METHODS: We simulated clinical trials of hypothetical tuberculosis vaccines using a stochastic compartmental model of tuberculosis natural history. We considered vaccines that confer "leaky
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Shigella remains one of the leading causes of severe pediatric diarrheal deaths, especially in low- and middle-income countries. Despite more than a century of sustained research efforts, there is no globally licensed Shigella vaccine.
AREAS COVERED: This review examines the epidemiology, pathogenesis, historical development, and vaccine landscape of Shigella, highlighting investigational vaccine candidates. Evidence from the WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP) further indicates that several vaccine candidates have progressed to Phase II and III clinical
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Lung cancer remains a leading cause of cancer-related mortality worldwide, and the clinical translation of chimeric antigen receptor (CAR)-based immunotherapy into solid tumors continues to be constrained by antigen heterogeneity, an immunosuppressive microenvironment, and stromal barriers that impede immune cell trafficking and curtail efficacy. Here, we present a comprehensive bibliometric analysis of CAR-based immunotherapy for lung cancer, drawing on publications indexed in the Web of Science Core Collection and Scopus between 2016 and 2025. Bibliometric and network analyses elucidate glob
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования