During factor VIII prophylaxis for severe hemophilia A, bleeding risk increases with time when factor VIII activity is below 1%. Maintaining trough activity above 1% does not protect all patients from bleeding. The relationship between factor VIII activity during prophylaxis and bleeding risk has not been thoroughly studied. We investigated factor VIII activity and annualized bleeding rate for spontaneous bleeds during prophylaxis. A population pharmacokinetic model derived from three clinical trials was combined with dosing data and bleed information from patient diaries. Each patients' time …
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Patients with the severe form of hemophilia A (HA) present with a severe phenotype, and can suffer from life-threatening, spontaneous hemorrhaging. While prophylactic FVIII infusions have revolutionized the clinical management of HA, this treatment is short-lived, expensive, and it is not available to many A patients worldwide. In the present study, we evaluated a panel of readily available cell types for their suitability as cellular vehicles to deliver long-lasting FVIII replacement following transduction with a retroviral vector encoding a B domain-deleted human F8 transgene. Given the immu
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Thrombophilia conditions are associated with an increased risk of venous thromboembolism. Elevated plasma levels of factor VIII (>150 IU/dL) increase the risk of venous thrombosis. The aim of this report is to analyze a subset of patients in whom plasma factor VIII levels were investigated as part of a thrombophilia panel at a specialty venous clinic at a tertiary care hospital.
METHODS: From January 2019 to December 2019, records of all patients (n = 306) who had a plasma factor VIII level assay performed as part of a thrombophilia panel were retrospectively analyzed. Group 1 (n …
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Transfusion and apheresis science : official journal of the World Apheresis Association : official journal of the European Society for Haemapheresis2019eng
Splenic hematoma is an exceptionally rare event in newborn period that usually occurs in concomitant birth trauma and bleeding disorder. This report presents a newborn case with severe hemophilia A, who had a splenic hematoma presented on the second day of life with severe anemia, abdominal distention, abdominal and scrotal ecchymosis. The patient was successfully treated medically with factor VIII concentrates without splenectomy. Molecular analysis of the factor VIII gene revealed a hemizygous deletion in exon 13.
Клинический случайСтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Replacement therapy in severe hemophilia A leads to factor VIII (FVIII) inhibitors in 30% of patients. Factor VIII gene (F8) mutation type, a family history of inhibitors, ethnicity and intensity of treatment are established risk factors, and were included in two published prediction tools based on regression models. Recently investigated immune regulatory genes could also play a part in immunogenicity. Our objective is to identify bio-clinical and genetic markers for FVIII inhibitor development, taking into account potential genetic high order interactions. The study population consisted of 5…
Поиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Regular prophylaxis using factor (F) VIII products to prevent bleeding in patients with hemophilia A (PWHAs) results in markedly suppressed onset of arthropathy and greatly contributes to improved quality of life. However, some issues remain with the use of clotting factor replacement therapy. The need for multiple intravenous infusions is associated with substantial mental and physical burden, and the inhibitor development results in difficulty of hemostatic management. To overcome these unmet needs, a recombinant humanized anti-FIXa/FX bispecific antibody mimicking FVIIIa function (emicizuma
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Hemophilia A (HA) is a bleeding disorder caused by mutations in the F8 gene encoding coagulation factor VIII (FVIII). Current treatments are based on regular infusions of FVIII concentrates throughout a patient's life. Alternatively, viral gene therapies that directly deliver F8 in vivo have shown preliminary successes. However, hurdles remain, including lack of infection specificity and the inability to deliver the full-length version of F8 due to restricted viral cargo sizes. Here, we developed an alternative nonviral ex vivo gene-therapy approach that enables the overexpression of full-leng…
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
A 33-year-old male was admitted to the hospital for a repeat mitral valve replacement. The original surgery, performed in India in 2008 due to rheumatic heart disease, required massive amounts of plasma replacement during and after the surgery. The patient was admitted to our hospital with extremely low Factor V and Factor VIII activities due to a rare combined Factor V and Factor VIII deficiency. His clinical condition on admission was grave due to severe pulmonary hypertension. It was decided to replace the patient's Factor V using therapeutic plasma exchange (TPE) with fresh frozen plasma (…
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Current therapy for haemophilia A is guided by severity of the disease, which in turn is best reflected in patients' endogenous factor VIII activity levels. For patients with severe haemophilia (particularly children), prophylaxis with continuous routine factor replacement has become standard of care in developed countries and is gradually becoming the standard of care in developing countries. The question arises then: what is an appropriate prophylaxis regimen to prevent bleeding events and arthropathy, while also maximizing patient quality of life and taking into consideration the costs of p…
СтатьяОбзорПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Patients with haemophilia A have seriously impaired thrombin generation due to an inherited deficiency of factor (F)VIII, making them form unstable fibrin clots that are unable to maintain haemostasis. Data on fibrin structure in haemophilia patients remain limited. Fibrin permeability, assessed by a flow measurement technique, was investigated in plasma from 20 patients with severe haemophilia A treated on demand, before and 30 minutes after FVIII injection. The results were correlated with concentrations of fibrinogen, FVIII and thrombin-activatable fibrinolysis inhibitor (TAFI), and global
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Acquired factor VIII (FVIII) inhibitor induces a bleeding disorder caused by specific antibodies to FVIII. The cause of approximately one fifth of cases can be attributed to autoimmune disorders, such as pemphigus. Here, we describe a case of refractory acquired FVIII inhibitor in a patient with primary pemphigus and its successful treatment with low-dose rituximab. Coagulation studies revealed a prolonged activated partial thromboplastin time, which could not be corrected with the mixing test. At the same time, the FVIII activity level was significantly reduced, and the FVIII inhibitor titer …
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: To report a case of acute zonal occult outer retinopathy (AZOOR) caused by Polycythemia and increased levels of Factor VIIIC.
DESIGN: Case Report - Interventional.
METHODS: We present a 23 year old male with blurring of vision and loss of lower visual fields in both eyes. Ocular examination suggested the possibility of AZOOR that was confirmed with Fluorescein Angiogram, Visual fields and Electroretinogram. Laboratory work up revealed polycythemia with increased Factor VIIIC. He was treated for the same.
RESULTS: Ocular symptoms improved within 24 hours of treatment with venesect…
Клинический случайСтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Virus inactivation by solvent/detergent treatment using 0.3% tri-n-butyl phosphate and 1% Triton X-100 in the high purity factor VIII concentrate Replenate has been investigated. A wide range of model enveloped viruses were confirmed to be inactivated by >4 to >6 log after 30 min at 22 degrees C under standard conditions. Using Sindbis as a representative enveloped virus, the effect of various parameters on the inactivation process was tested. Virus inactivation was confirmed to be effective in different batches of product and was not influenced by changing the process conditions with regard t…
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Therapeutic apheresis and dialysis : official peer-reviewed journal of the International Society for Apheresis, the Japanese Society for Apheresis, the Japanese Society for Dialysis Therapy2008eng
Induction of factor VIII (FVIII) inhibitors sometimes occurs in patients with hemophilia due to frequent supplementation of FVIII. The inhibitor is rarely detected in non-hemophilic patients; however, an association has been described in patients with chronic inflammatory diseases, such as autoimmune diseases (e.g. SLE and rheumatoid arthritis), malignant tumors and drug allergies, and also to pregnant or aged individuals without underlying disease. We report on an 82-year-old patient who was transferred to our hospital after the diagnosis of acquired FVIII inhibitor. On admission the laborato…
Клинический случайСтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Ectopic cell transplantation has been studied as an alternative to whole organ transplantation or as a method to produce secretable proteins for genetic disorders. In this study, bone marrow stromal cells isolated from C57Bl/6 mice were genetically modified to express either lacZ- or B-domain-deleted human factor VIII. In vitro modification of the isolated bone marrow stromal cells was initially performed by transducing increased doses of VSV-G pseudotyped lentiviral vectors expressing lacZ. At a MOI of 25, all of the bone marrow stromal cells were X-gal positive, which maintained their abilit…
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The costs of haemophilia-related care and the impact of unusually expensive, or outlier, patients on these costs have been explored in numerous European, American and Canadian studies during the last decade. In particular, antibodies that neutralize infused factor VIII or IX (high-responding inhibitors) make treatment responses, and thereby costs, much less predictable. There is little debate that the health care costs of haemophilic patients with high-responding inhibitors are routinely higher and more variable than those of non-inhibitor patients. However, the extent to which this is attribu…
СтатьяПоддержка службы здравоохранения СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: Although hemophilia A seems particularly suitable for gene therapy because even low amounts of plasma coagulation factor VIII (FVIII) provide a significant clinical benefit to the patients, the ideal target cell for recombinant FVIII expression and gene therapy approaches remains to be identified. In this study, we tested the capacity of cord blood-derived endothelial progenitor cells (CBECs) for FVIII expression on stable lentiviral transduction.
METHODS AND RESULTS: CD34+ endothelial progenitor cells (EPCs) from cord blood were differentiated into CBECs. Endothelial phenotype was…
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Recent reports have suggested an increased risk of type A viral hepatitis in hemophilic patients treated with high purity factor VIII concentrates prepared using ion exchange chromatography coupled with solvent/detergent treatment for inactivation of viruses. To determine the capacity for removal or inactivation of hepatitis A virus during the factor VIII manufacturing process, human plasma and various factor VIII production intermediates were spiked with cell culture-propagated virus and subjected to scaled down conditions mimicking the manufacture of solvent/detergent factor VIII. The combin…
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
A multicenter prospective study was carried out to evaluate whether a vapor-heated factor VIII concentrate transmitted blood-borne viral infections over a surveillance period of 15 months. Thirty-five patients with hemophilia and von Willebrand disease who had never received any blood components were treated. Twenty-eight were analyzed and found not to have non-A, non-B hepatitis. Sera from 20 of these 28 patients were also tested for the antibody to the hepatitis C virus. None had sero-converted during the follow-up period. None of the patients analyzed developed markers of the hepatitis B vi…
Клиническое исследованиеСтатьяМногоцентровое исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования