BACKGROUND: Increased variability in forced expiratory volume in 1 s of % predicted (FEV1pp) has been associated with accelerated lung function decline in individuals with cystic fibrosis (CF). Lung function variability is a leading predictor of decline, but the association between ivacaftor initiation and FEV1pp variability has not been characterized.
METHODS: We utilized the Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry (2008-2020) to quantify this association and identify risk factors of increased variability. Linear mixed effects models were used to compare pre- and post-ivacaftor initiatio
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
AIM: Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulator therapies (MT) are recognised as novel and breakthrough treatments for people with cystic fibrosis (PwCF). Use of CFTR modulators has been shown to improve lung function and reduce pulmonary exacerbations in PwCF. However, in clinical studies, 4%-12% of PwCF developed a rash following initiation of MT. This case series aimed to improve the management of delayed hypersensitivity reactions (DHR) to MT in PwCF with the largest paediatric case series of desensitisation achieved to date and a literature review.
METHODS: We s
СтатьяКлинический случайПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) is a highly effective modulator therapy that has transformed the lives of many people with Cystic Fibrosis (CF). However, limited research has explored the experiences of those not able to benefit from ETI due to genetic factors. Seven adults with CF participated in semi-structured interviews, and data were analysed using Interpretative Phenomenological Analysis (IPA). Four themes emerged: 'feeling forgotten', (the challenges of being in a minority group); 'conflicted emotions', (the emotional impact of comparing one's situation with others); 'fragility o
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Fungal infection, especially allergic bronchopulmonary aspergillosis, is a leading cause of infection-associated morbidity and death in patients with cystic fibrosis. We have previously discovered that the new leading treatment in cystic fibrosis, CFTR modulators Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI, Trikafta), drastically reduces the colonization and infection by Aspergillus fumigatus. However, the reasons for this decrease in patients are not known so far. In this study, we have shown, using A. fumigatus reference strains and strains isolated from patients with cystic fibrosis, that CFTR mo
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The combination of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) is effective in people with cystic fibrosis (CF) with at least one F508del-CFTR allele; however, approximately 10% have variants without established ETI responsiveness and are ineligible for therapy. Additionally, diagnostic confirmation or exclusion of CF can be challenging in individuals with compatible symptoms, CFTR variants of unknown significance, and indeterminate sweat chloride or nasal potential difference (NPD) results. We implemented a minimally invasive method for "theratyping" in subjects with confirmed or clinically suspec
СтатьяКлинический случайПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Cystic fibrosis is a life-shortening genetic disease caused by pathological variants of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gene. The CFTR modulator therapy elexacaftor, tezacaftor and ivacaftor (ETI) rescues CFTR protein function and has made a significant impact on the lives of many people with CF. In Europe, ETI is currently available for people with CF who have at least one F508del mutation whilst the effect of ETI on rare CFTR variants remains unknown, albeit that many of such variants may be restored through ETI. Italy has a high prevalence of rare CFTR variants compa
СтатьяСравнительное исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The intestinal microbiome influences growth and disease progression in children with cystic fibrosis (CF). Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ELX/TEZ/IVA), the newest pharmaceutical modulator for CF, restores the function of the pathogenic mutated CF transmembrane conductance regulator (CFTR) channel. We performed a single-center longitudinal analysis of the effect of ELX/TEZ/IVA on the intestinal microbiome, intestinal inflammation, and clinical parameters in children with CF. Following ELX/TEZ/IVA, children with CF had significant improvements in body mass index and percent predicted forced e
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАResearch Support, N.I.H., IntramuralПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Management of cystic fibrosis has recently stepped forward with the introduction of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulators, although data on potential adverse effects are lacking for many categories of patients, such as pregnant women.
METHODS: We report one of the first reports on the outcome of pregnancy in a woman treated with Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor during the second and third trimester of pregnancy, showing a significant improvement of respiratory status, compared with the first trimester when the medication was discontinued due to un
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Rationale: Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) has been shown to be safe and effective in people with cystic fibrosis (CF) aged ⩾6 years with at least one F508del-CFTR allele but has not been studied in younger children. Objectives: To evaluate the safety, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and efficacy of ELX/TEZ/IVA in children with CF aged 2-5 years. Methods: In this phase 3, open-label, two-part study (parts A and B), children weighing <14 kg (on Day 1) received ELX 80 mg once daily (qd), TEZ 40 mg qd, and IVA 60 mg each morning and 59.5 mg each evening; children weighing ⩾14 k
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Mycobacterium abscessus is a nontuberculous mycobacterium that is often multi-drug resistant, difficult to eradicate and associated with a rapid decline in lung function in cystic fibrosis (CF). Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) is a combination CFTR modulator that improves lung function and decreases exacerbations, but limited data exists about its impact on respiratory infections. A 23-year-old male with CF (F508del, unknown) was diagnosed with Mycobacterium abscessus subspecies abscessus infection. He completed 12-weeks of intensive therapy, followed by oral continuation therapy. Antim
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) improves pulmonary disease in people with cystic fibrosis (PwCF), but its effect on gastrointestinal symptoms, which also affect quality of life, is not clear.
METHODS: PROMISE is a 56-center prospective, observational study of ETI in PwCF >12 years and at least one F508del allele. Gastrointestinal symptoms, evaluated by validated questionnaires: Patient Assessment of Upper Gastrointestinal Disorders-Symptom (PAGI-SYM), Patient Assessment of Constipation-Symptom (PAC-SYM), Patient Assessment of Constipation-Quality of Life (PAC-QOL)), fecal c
Наблюдательное исследованиеСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Therapy with Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) was recently approved for adult cystic fibrosis (CF) patients with at least one F508del mutation. However, its effects on structural and functional lung abnormalities and chronic rhinosinusitis have not been studied by imaging.
METHODS: 19 adults with CF (mean age 31±9y, range 19-55y) underwent standardized chest magnetic resonance imaging (MRI), and nine also same-session sinonasal MRI, before (MRI1) and after (MRI2) at least one month (mean duration 5 ± 3mon) on ETI. 24 control CF patients (30±7y, range 20-44y) without ETI unde
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The anion recognition property of a naphthalene based receptor (L) was investigated by naked-eye, UV-Vis, fluorescence, (1)H NMR and computational methods. The receptor L showed fluoride selective naked-eye detectable colorimetric and UV-Vis spectral changes over other tested anions due to the formation of hydrogen bonding complex in 1:1 stoichiometry and/or deprotonation between fluoride and the receptor. Interestingly, the fluorescence of L was quenched by fluoride but enhanced by acetate.
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Idiosyncratic drug-induced agranulocytosis (iDIAG) is a rare but potentially life-threatening adverse reaction characterized by an absolute neutrophil count of fewer than 500 cells/μL. Owing to its complex and poorly understood mechanisms, predicting the risk of iDIAG remains a major challenge. We hypothesized that the amount of reactive metabolite (RM) formation mediated by myeloperoxidase (MPO), an enzyme abundantly expressed in neutrophils, may be correlated with iDIAG risk. To test this hypothesis, we developed a novel trapping assay using [3H]glutathione and [14C]cyanide as soft and hard
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION AND AIM: Hydrogen sulfide (H2S) is an endogenously produced gas-structure mediator. It is proposed to have antioxidant, anti-inflammatory and antiapoptotic effects. Acetaminophen (N-acetyl-P-aminophenol; APAP) is an antipyretic and analgesic medication known as paracetamol. When taken at therapeutic doses there are few side-effects, but at high doses APAP can cause clear liver and kidney damage in humans and experimental animals. In this study, the effects of the H2S donor of sodium hydrosulfide (NaHS) on acute renal toxicity induced by APAP in rats were researched in comparison w
Сравнительное исследованиеСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования