BACKGROUND: Little is known about the prognostic factors of acute liver enzyme variations in HIV-hepatitis B virus (HBV)-coinfected patients.
OBJECTIVES: To identify prognostic factors of acute liver enzyme abnormalities in HIV-HBV-coinfected patients with a focus on the putative role of antiretroviral drugs.
DESIGN: Data from a 3-year, prospective, multicentre cohort study involving HIV-HBV patients were used.
METHODS: A Markov model was used to identify prognostic factors of acute episodes of cytolysis and cholestasis in 300 HIV-HBV-coinfected patients. The effect of antiretroviral therap
СтатьяМногоцентровое исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Bone disease is a serious complication of Gaucher disease. Untreated, it can result in pain, permanent bone damage and disability. Enzyme replacement therapy reverses many of the clinical signs of Gaucher bone disease but early assessment and treatment, and regular monitoring, are essential in optimising outcomes.
SCOPE: In September 2005, a group of European experts met to review current knowledge and identify best practice and unmet needs in the monitoring of Gaucher bone disease and the response to enzyme replacement therapy.
METHODS: Medline searches of peer-reviewed literatu
Сравнительное исследованиеСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
PURPOSE: To evaluate the safety and efficacy of recombinant human iduronate-2-sulfatase (idursulfase) in the treatment of mucopolysaccharidosis II.
METHODS: Ninety-six mucopolysaccharidosis II patients between 5 and 31 years of age were enrolled in a double-blind, placebo-controlled trial. Patients were randomized to placebo infusions, weekly idursulfase (0.5 mg/kg) infusions or every-other-week infusions of idursulfase (0.5 mg/kg). Efficacy was evaluated using a composite endpoint consisting of distance walked in 6 minutes and the percentage of predicted forced vital capacity based on the su
Клиническое исследование II фазыКлиническое исследование III фазыСтатьяРандомизированное исследованиеПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка службы здравоохранения СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Recombinant human alpha-L-iduronidase (Aldurazyme, laronidase) was approved as an enzyme replacement therapy for patients with the lysosomal storage disorder, mucopolysaccharidosis I (MPS I). In order to assess the long-term safety and efficacy of laronidase therapy, 5 of 10 patients in the original laronidase Phase 1/2 clinical trial were re-evaluated after 6 years of treatment. Lysosomal storage was further improved at 6 years (urinary glycosaminoglycans (GAG) excretion decreased 76%; mean liver size at 1.84% of body weight). Shoulder maximum range of motion was maintained or further increas
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Fabry disease is a lysosomal storage disease resulting from deficient alpha-galactosidase A (alpha-Gal A) activity. End-stage renal disease generally occurs around the fourth decade of age, and dialysis therapy is a life-saving procedure. For patients with Fabry disease undergoing dialysis, death usually occurs from cardiac or cerebrovascular complications. Recently, enzyme replacement therapy was introduced for treatment of the disease.
METHODS: We report results of several clinical outcomes after 2 years of treatment with alpha-Gal A in patients with Fabry disease undergoing dia
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: The excessive storage of cellular debris in the lysosomal storage disorders triggers a variety of cellular responses. Some of these responses are maladaptative and result in the pathology of these diseases. To some extent, cellular responses are specific to the stored material, which influences the pathophysiology of the disease and results in some of its characteristic features.
METHODS: A large body of data has been collected for three biochemical (surrogate) markers of Gaucher Disease: angiotensin converting enzyme (ACE), tartrate-resistant acid phosphatase (TRAP) and chitotrio
Оценочное исследованиеСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The clinical impact of neutralizing antibodies directed against the therapeutic enzyme was investigated in patients with Gaucher disease. Two patients with Gaucher disease type 1 were followed for their clinical progression during antibody development and clinical changes during tolerization. Patient 1 developed neutralizing antibodies to imiglucerase (GCase) at the 10th month of enzyme therapy. Tolerization was achieved within a 42-month period with a short course of cyclophosphamide and then higher dose enzyme (60 IU/kg/week) alone. Patient 1 continues to improve up to 100 months of enzyme t…
Клинический случайСтатьяПоддержка службы здравоохранения СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
AIMS: To examine the suspected inhibitory potential of the over-the-counter (OTC) drug ibuprofen on N-acetyltransferase 2 (NAT2) in vitro and in vivo and the possible implications for phenotyping procedures using caffeine as probe drug.
METHODS: We first studied the inhibitory effect of ibuprofen on NAT2 in vitro, using human liver cytosol and sulfamethazine as substrate. In vivo 15 fast and 15 slow acetylating healthy volunteers were treated with a single dose of ibuprofen (800 mg) orally and phenotyped for NAT2, CYP1A2, and xanthine oxidase (XO) with caffeine as probe drug before and during
Клинический случайСтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Matrix metalloproteinases (MMPs) and tumour necrosis factor alpha (TNF-alpha) converting enzyme (TACE) contribute synergistically to the pathophysiology of bacterial meningitis. TACE proteolytically releases several cell-surface proteins, including the proinflammatory cytokine TNF-alpha and its receptors. TNF-alpha in turn stimulates cells to produce active MMPs, which facilitate leucocyte extravasation and brain oedema by degradation of extracellular matrix components. In the present time-course studies of pneumococcal meningitis in infant rats, MMP-8 and -9 were 100- to 1000-fold transcripti
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоддержка службы здравоохранения СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The mucopolysaccharidoses (MPS) are a group of multiple pathology disorders which are part of a larger group of genetic diseases known as lysosomal storage disorders. Enzyme replacement therapy (ERT) has been developed as a therapy for MPS patients. However, immune responses to ERT have been reported in MPS animal models and in human Gaucher patients. Antibodies can have adverse effects during ERT, which include hypersensitivity/anaphylactic reactions, enzyme inactivation, and enzyme degradation. This study aimed to characterize the immune response to ERT in a feline model of MPS VI, by defini
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Enzyme replacement is a potential therapy for mucopolysaccharidosis I (MPS I), a lysosomal storage disorder caused by alpha-L-iduronidase deficiency. Previous work showed improvement in the tissues of MPS I dogs treated intravenously for 3 months with recombinant human alpha-L-iduronidase (25,000 units or approximately 0.1 mg/kg/week). We have now treated an MPS I-affected dog for 13 months to assess the clinical effects of enzyme replacement. The treated dog gained more weight, was more active, and had less joint stiffness than the untreated littermate. Biochemical and histologic studies demo
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоддержка службы здравоохранения СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Combined enzyme replacement therapy (ERT) and stem cell transplant (SCT) were done for a two year old boy with severe Hurler syndrome(HS) with the aim to decrease transplant related complications. He tolerated both the procedures well without any major complications. Urine glycosaminoglycans (GAGs) decreased post-transplant and child has improved clinically and neurologically. Insignificant titers of the anti-iduronidase antibodies which developed post-transplant did not affect the transplant outcome or the endogenous recovery of the alpha-L-iduronidase enzyme.
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
AIM: Pancreatic enzyme replacement therapy (PERT) is essential for the management of pancreatic exocrine insufficiency. Since June 2023, the United Kingdom has been affected by a global shortage of PERT. We investigated the impact of this shortage on national prescribing trends for Creon, Nutrizym, Pancrex and Pangrol.
METHODS: We analysed primary and secondary care prescribing data in England from January 2019 to February 2026 and used linear regression with an interrupted time series approach to assess the impact of the shortage.
RESULTS: Creon 25 000 was the most prescribed PERT with an i
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
PURPOSE: Anti-recombinant human acid α-glucosidase (rhGAA) antibodies can develop in adult Pompe patients receiving enzyme replacement therapy (ERT), but their long-term impact on clinical treatment outcomes is currently unclear.
METHODS: Pompe patients starting ERT ≥18 years of age were monitored for anti-rhGAA antibody titers (at start of ERT and designated time points thereafter) and its neutralizing activity. Six-minute walk test and forced vital capacity were assessed to evaluate clinical outcomes.
RESULTS: We studied the antibody titer course (n = 930) of 111 patients. High peak titers
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Objective: To analyze the clinical and genetic characteristics of infantile-onset Pompe disease (IOPD) and evaluate the long-term efficacy of enzyme replacement therapy (ERT). Methods: A retrospective cohort study was conducted on 24 IOPD patients diagnosed and treated at the Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine, between December 2016 and June 2025. Clinical and genetic variation characteristics of patients were analyzed. According to the whether received alglucosidase α and gene therapy, patients were stratified into ERT group, non-ERT group and gene therapy group. Base
Аннотация на английскомСтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
UNLABELLED: Gaucher disease is a rare inherited disorder caused by a deficiency of the lysosomal enzyme β-glucocerebrosidase, leading to the accumulation of glucocerebroside within macrophages. This accumulation results in a wide spectrum of clinical manifestations, which may be life-threatening in severe cases. We report the first documented case in Senegal of a patient with Gaucher disease successfully treated with enzyme replacement therapy. The diagnosis was established based on characteristic bone marrow findings showing Gaucher cells, together with markedly reduced β-glucocerebrosidase a
Клинический случайСтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Mucopolysaccharidosis type I (MPS-I) is a rare, multisystemic lysosomal storage disease (LSD) caused by mutations in the IDUA gene, which encodes the enzyme alpha-L-iduronidase. Current treatments include hematopoietic stem cell transplantation and enzyme replacement therapy (ERT), administered via weekly intravenous infusions. ERT is of limited efficacy owing to its inability to reach critical tissues such as the brain and bone. To address these limitations, this study explores a novel method to improve drug delivery to target organs and simplify administration: oral administration of enzyme
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Aspartylglucosaminuria (AGU) is a lysosomal storage disorder caused by a deficiency of aspartylglucosaminidase (AGA), a hydrolase involved in the degradation of N-glycosylated proteins. Currently, no approved therapies are available for AGU. Development of enzyme replacement therapy (ERT) for AGU has been hampered by the complex proteolytic processing and activation of the AGA enzyme that involves dimerization and cleavage into two subunits. Targeting of AGA into lysosomes is mainly accomplished by a mannose-6-phosphate receptor-mediated pathway, and both AGA subunits contain phosphorylated N-
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования