BACKGROUND: Cystic fibrosis is a life-limiting genetic condition that affects over 9000 people in England. Cystic fibrosis is usually diagnosed through newborn screening and causes symptoms throughout the body, including the lungs and digestive system. Around 90% of individuals with cystic fibrosis have at least one copy of the F508del mutation on the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gene.
OBJECTIVES: To appraise the clinical effectiveness and cost-effectiveness of elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor, tezacaftor-ivacaftor and lumacaftor-ivacaftor within their expected marketin
СтатьяNetwork Meta-AnalysisСистематический обзорПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Rationale: Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) has significantly improved lung function in people with cystic fibrosis (CF), prompting the need for outcome measures that can detect mild disease. In this new era of CFTR (CF transmembrane regulator) modulator therapy, more sensitive endpoints are required to evaluate the progression of early lung disease and to determine the efficacy of new CF therapies. Before the availability of highly effective therapies, xenon-129 magnetic resonance imaging (MRI) was shown to be more sensitive to regional ventilation changes compared with spirometry. Obje
СтатьяМногоцентровое исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Phase-resolved functional lung (PREFUL) MRI offers a more accessible alternative to hyperpolarized 129Xe MRI (Xe-MRI) for monitoring treatment response in pediatric cystic fibrosis (CF), but longitudinal comparisons are limited.
OBJECTIVE: To assess longitudinal lung function changes following elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) treatment initiation in CF children using PREFUL MRI, in comparison with Xe-MRI and pulmonary function tests (PFTs).
MATERIALS AND METHODS: PREFUL MRI, Xe-MRI, and PFTs were performed in 14 CF patients (median [IQR] age 15 [14-16.5] years old) at basel
СтатьяСравнительное исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) has been associated with improvements in physical health and well-being. However, there are growing concerns about side-effects related to sleep, cognition and new, or worsening mental health in a subset. This study assessed healthcare providers' perceptions of the positive and negative impacts of ETI and compared provider ratings in Europe to the United States.
METHODS: The European CF Society's Mental Health Working Group adapted and distributed the survey developed by the CF Foundation's Mental Health Advisory Committee. It assessed health
СтатьяСравнительное исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Adolescents and young adults with CF (AYAwCF) are at increased risk of body image concerns due to a historical focus on weight gain, BMI, and adequate nutrition. Societal ideals create even greater risk. Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) dramatically improved outcomes in CF, including contributing to weight gain. To date, no research has examined body image and adherence to ETI in AYAwCF. This study examines perspectives of AYAwCF on how body image may relate to ETI adherence.
METHODS: Participants (n = 52) who were prescribed ETI for at least 6 months completed a series of
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Lumacaftor/ivacaftor (lum/iva) was introduced in the Netherlands in 2017. We investigated 1-year efficacy of lum/iva on lung function and small airway and structural lung disease evaluated by multiple breath nitrogen washout and CT scan. Additionally, we investigated effects of lum/iva on exacerbations, anthropometry, sweat chloride and safety in children with CF in the Netherlands.
METHODS: Children with CF aged 6-18 years and homozygous for F508del treated in one of the seven Dutch CF centers for at least 12 months were eligible. Data were extracted from the Dutch CF Registry
СтатьяМногоцентровое исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Osteoarthritis (OA) is commonly accompanied by irreversible destruction of articular cartilage and is difficult to effectively relieve, primarily due to the unclear pathogenesis and the lack of effective therapeutic interventions. Sestrin 2 (Sesn2) is a highly conserved protein that regulates oxidative stress and cellular metabolism; however, its impact on the progression of OA and the detailed mechanisms underlying this process have not been elucidated.
OBJECTIVES: To investigate the critical role of Sesn2 in OA cartilage degradation and to clarify the underlying mechanism by w
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) is changing life quality and expectancy of people with Cystic Fibrosis (pwCF). Exercise has a pivotal role in improving health of pwCF and proved to be a reliable indicator of health status. This study aims at describing the effects of 6 months of ETI therapy on pwCF exercise-related health and giving insight on the conditions predisposing to better treatment response.
METHODS: In this observational prospective multicentric study were consecutively enrolled pwCF aged ≥16 who started ETI between May 2021 and April 2022 at Milan Children and Ad
СтатьяНаблюдательное исследованиеМногоцентровое исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) is a cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulator that improves clinical outcomes in adolescents with cystic fibrosis. We aimed to investigate the effect of ETI on lung structural damage.
METHODS: The Modul-CF prospective observational study is based at 33 paediatric cystic fibrosis reference centres in France. In the present analysis, we assessed the adolescent cohort of individuals with cystic fibrosis (aged 12-18 years) from the Modul-CF study who initiated treatment with ETI as part of routine care. These individua
СтатьяМногоцентровое исследованиеНаблюдательное исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Integrase strand transfer inhibitors (INSTIs) have been associated with excess weight gain in people living with HIV compared to other antiretroviral agents. The mechanisms that underlie these effects are not well defined. Thus, we aimed to examine the effects of switching to INSTI-containing regimens on clinical metabolic parameters.
SETTING: A secondary analysis of a prospective cohort study in which people living with HIV on a stable efavirenz-based regimen were switched to a cobicistat-boosted elvitegravir or raltegravir-containing regimen. Participants remained on the NRTI ba
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The increasing interest in bioactive compounds necessitates a thorough understanding of their in vivo safety profiles before they are developed as therapeutic drug leads. The present study aimed to evaluate acute and sub-acute toxicological effects of a compound mixture composed of garcinol, piperine, butyl oleate, pipnoohine, and bismurrayanimbine, combined in a molar mass ratio of 9:33:1:4:1 at the doses of 10 mg kg-1, 25 mg kg-1, and 50 mg kg-1 in healthy Wistar rats, following Organization for Economic Co-operation and Development guidelines. A single oral dose of the compound mixture (10
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Aldehyde dehydrogenase-2 deficiency (ALDH2∗2) found in 36 % of Han Chinese, affects approximately 8 % of the world population. ALDH2 is a mitochondrial key enzyme in detoxifying reactive aldehydes to less reactive forms. Studies demonstrate a potential link between ALDH2∗2 mutation and neurodegenerative diseases. Multiple sclerosis (MS) is an incurable and disabling neurodegenerative autoimmune disease that induces motor, and cognitive impairment, and hypersensitivity, including chronic pain. Accumulating evidence suggests that reactive aldehydes, such as 4-hydroxynonenal (4-HNE), contribute t
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Physical activity is a crucial demand on cystic fibrosis treatment management. The highest value of oxygen uptake (VO2peak) is an appropriate tool to evaluate the physical activity in these patients. However, there are several other valuable CPET parameters describing exercise tolerance (Wpeak, VO2VT1, VO2VT2, VO2/HRpeak, etc.), and helping to better understand the effect of specific treatment (VE, VT, VD/VT etc.). Limited data showed ambiguous results of this improvement after CFTR modulator treatment. Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor medication improves pulmonary function and qua
СтатьяНаблюдательное исследованиеПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: We recently demonstrated that elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) improves the lung clearance index (LCI) and abnormalities in lung morphology detected by magnetic resonance imaging (MRI) in adolescent and adult patients with cystic fibrosis (CF). However, real-world data on the effect of ETI on these sensitive outcomes of lung structure and function in school-age children with CF have not been reported. The aim of this study was therefore to examine the effect of ETI on the LCI and the lung MRI score in children aged 6-11 years with CF and one or two F508del alleles.
METHODS:
СтатьяНаблюдательное исследованиеМногоцентровое исследованиеПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
RATIONALE: Limited published research is available on the impact of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) beyond the initial few months postdrug initiation, especially for those who initiated therapy via individual investigational new drug application. The experiences of patients with cystic fibrosis (CF) experiencing severe lung disease were reviewed for significant improvements in clinical symptoms and quality of life.
OBJECTIVES: To examine clinical outcomes 2 years post-ETI in patients with CF and advanced lung disease.
METHODS: This single center institutional review board-approved, re
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: The novel triple CFTR modulator therapy Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) improves lung function, body mass index (BMI), sinus clearance, and quality of life in patients with cystic fibrosis. Whether treatment with ELX/TEZ/IVA is associated with improved glucose tolerance is unknown.
METHODS: This cohort study included adults with CF and at least one copy of F508del.. Study assessments before treatment and at least 3 months after ELX/TEZ/IVA initiation included an oral glucose tolerance test (OGTT) with glucose and insulin measurements, BMI, lung function test, and sw
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulators are a group of new drugs for the treatment of cystic fibrosis (CF) and elexacaftor + tezacaftor + ivacaftor (ETI) triple combination therapy has been approved as first choice therapy in the treatment of patients with at least 1 copy of F508del variation. Data on the effects of CFTR modulators on glucose metabolism are limited to small studies with conflicting results. We conducted a prospective observational study on 24 CF patients with CF-related diabetes requiring insulin therapy, with the aim to evaluate the effectiveness
Наблюдательное исследованиеСтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Parkinson's disease (PD) and Alzheimer's disease (AD) are common neurodegenerative disorders of the elderly and, therefore, affect a growing number of patients worldwide. Both diseases share, as a common hallmark, the accumulation of characteristic protein aggregates, known as Lewy bodies (LB) in PD, and neurofibrillary tangles in AD. LBs are primarily composed of misfolded α-synuclein (aSyn), and neurofibrillary tangles are primarily composed of tau protein. Importantly, upon pathological evaluation, most AD and PD/Lewy body dementia cases exhibit mixed pathology, with the co-occurrence of bo
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Impaired protein stability or trafficking underlies diverse ion channelopathies and represents an unexploited unifying principle for developing common treatments for otherwise dissimilar diseases. Ubiquitination limits ion channel surface density, but targeting this pathway for the purposes of basic study or therapy is challenging because of its prevalent role in proteostasis. We developed engineered deubiquitinases (enDUBs) that enable selective ubiquitin chain removal from target proteins to rescue the functional expression of disparate mutant ion channels that underlie long QT syndrome (LQT
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования