BACKGROUND: Cystic fibrosis (CF) is a genetic disorder involving multi-organ dysfunction, with nutritional status playing a crucial role in disease progression. Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator (CFTR) modulator therapy, particularly the combination Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI), has shown numerous clinical benefits, including significant improvements in nutritional status. However, the factors driving this nutritional improvement, especially the potential role of increased dietary intake, remain underexplored. This study aimed to assess changes in nutritional status
СтатьяМногоцентровое исследованиеНаблюдательное исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND AND OBJECTIVE: Following the development of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulators (ivacaftor, tezacaftor, elexacaftor, and lumacaftor), the prognosis for people diagnosed with cystic fibrosis (pwCF) has improved. Understanding the pharmacokinetics (PK) of CFTR modulators is crucial to provide optimal care, particularly in special cystic fibrosis (CF) populations such as pwCF with hepatic impairment, pancreatic insufficiency, those who are pregnant or lactating, or who are children. We aim to provide an overview of the PK of CFTR modulators in these po
СтатьяСистематический обзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Rationale: In cystic fibrosis (CF), body composition alterations are observed. The prevalence of obesity in CF is increasing, with evidence suggesting a subsequent increase in cardiometabolic risk. We sought to assess body composition using analytic morphomics from ultra-low-dose thoracic computed tomography (CT) scans in patients with CF on the triple CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) modulator therapy elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI). Objectives: Our objective was to use analytical morphomics on routine ultra-low-dose CTs to assess patterns of change in body co
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Reducing treatment burden is a priority within the CF community. Improved outcomes for many people with CF (PWCF) following treatment with Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) have led to considering whether daily CF regimens can be reduced. It is important to understand perceptions of PWCF when making decisions about care changes. We investigated how PWCF conceptualize treatment burden, including the types of burdens experienced, how burden has changed with ETI therapy, and how burden impacts treatment-related decision-making.
METHODS: The Qualitative Understanding of Experienc
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Treatment with elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) has been shown to improve clinical outcomes in people with cystic fibrosis (pwCF). Here, we investigated whether these benefits are associated with the modulation of oxidative stress.
METHODS: Levels of oxidative stress markers including 8-isoprostane (8-IP), 8-hydroxy-2'deoxyguanosine (8-OHdG) and protein carbonyls and activities of antioxidant enzymes such as superoxide dismutase (SOD) and catalase (CAT) were measured in systemic and airway samples from clinically stable pwCF (n=26) at baseline and 2 or 3 and 6 months after i
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Iron deficiency (ID) is frequent in adult patients with cystic fibrosis (pwCF). The effect of elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) on iron metabolism has rarely been reported. We aimed to study the trends and variables associated with iron store modulation under ETI. We conducted a prospective adult cohort in two referral centres for pwCF. Iron supplementation during the follow-up was an exclusion criterion. Clinical, biological data and pulmonary function tests were collected prospectively at ETI initiation (V0) and after 1 year of ETI (V12). The presence of Pseudomonas aeruginosa in forced
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
In 2020, Kaftrio, a combination of Elexacaftor, Tezacaftor, and Ivacaftor, gained approval for treating cystic fibrosis (CF) in patients from the age of 12 years. This study aims to analyze 1 year of treatment with Kaftrio in pediatric patients, comparing their clinical characteristics with pre-treatment data. This is an observational, descriptive, and longitudinal study in patients with CF older than 12 years with at least 1 F508del mutation treated with Kaftrio for 1 year. Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) z-score increased by +1.1 (95% confidence interval [CI] = 0.55 to 1.64), for
СтатьяНаблюдательное исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
PURPOSE: The purpose of this study was to evaluate the relationship between structural abnormalities on CT and lung function prior to and after initiation of elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) in adults with cystic fibrosis (CF) using a deep learning model.
MATERIALS AND METHODS: A deep learning quantification model was developed using 100 chest computed tomography (CT) examinations of patients with CF and 150 chest CT examinations of patients with various other bronchial diseases to quantify seven types of abnormalities. This model was then applied to an independent dataset of CT examina
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: While the widespread initiation of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) has led to dramatic clinical improvements among persons with cystic fibrosis (pwCF), little is known about how ETI affects the respiratory mucosal inflammatory and physiochemical environment, or how these changes relate to lung function.
METHODS: We performed a prospective, longitudinal study of adults with CF and chronic rhinosinusitis (CF-CRS) followed at our CF center (n = 18). Endoscopic upper respiratory tract (paranasal sinus) aspirates from multiple visit dates, both pre- and post-ETI initiation, were
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Sweat chloride (SC) concentrations in people with cystic fibrosis (PwCF) reflect relative CF transmembrane conductance regulator (CFTR) protein function, the primary CF defect. Populations with greater SC concentrations tend to have lesser CFTR function and more severe disease courses. CFTR modulator treatment can improve CFTR function within specific CF genotypes and is commonly associated with reduced SC concentration. However, SC concentrations do not necessarily fall to concentrations seen in the unaffected population, suggesting potential for better CFTR treatment outcomes. We
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Cystic fibrosis is one of the most common genetic diseases among caucasian population. This disease is caused by mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene encoding for the CFTR protein. Lumacaftor, elexacaftor, tezacaftor, and ivacaftor were currently used as the treatment to Cystic fibrosis. In this study, we describe a new method for the simultaneous quantification of four molecules: lumacaftor, elexacaftor, tezacaftor, and ivacaftor, alongside two metabolites of ivacaftor, specifically hexyl-methyl ivacaftor and ivacaftor carboxylate by liquid chromato
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The forskolin-induced swelling assay (FIS) in patient-derived intestinal organoids (PDIOs), used to determine in vitro responsiveness to elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI), showed variability in swelling among PDIOs obtained from people with CF (pwCF) carrying the same F508del/F508del CFTR genotype. We aimed to characterise the effect of ETI on the transcriptional activity of PDIOs-derived cells to understand the intracellular processes triggered by ETI and the differences in treatment response. Six high- and six low-responding PDIOs to ETI, derived from F508del/F508del pwCF, were incubate
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: People with cystic fibrosis (pwCF) have barriers to physical activity including exercise intolerance and fatigue. The advent of small molecule cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulators have shown great clinical improvements in pwCF; however, the effect of CFTR modulators on exercise perception and participation is unknown. The purpose of this study was to investigate whether the administration of CFTR modulators changed the perception and participation in sport and exercise in pwCF.
METHODS: A survey-based, retrospective cohort study was conducted inclu
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: As people with cystic fibrosis (PWCF) live longer due to the breakthrough drug elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI), they have questioned whether other CF therapies could be safely discontinued. SIMPLIFY was the first prospective, randomized trial to evaluate non-inferiority of discontinuing versus continuing two therapies. The QUEST (Qualitative Understanding of Experiences in the SIMPLIFY Trial) study was conducted to understand experiences of PWCF enrolled in SIMPLIFY, including why they joined, perceptions of randomization, decision-making around study withdrawal, and conside
СтатьяРандомизированное исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) has improved health and increased life expectancy in many patients with cystic fibrosis (pwCF). Family planning issues have become more important since then. Many women decide to remain on modulator therapy during pregnancy despite insufficient evidence-based recommendations for continuing ETI during pregnancy and lactation.
METHODS: In this retrospective observational report, we present data on maternal serum concentrations of ETI, assessed via a therapeutic drug monitoring (TDM) program established at our CF center for adults. Blood was tak
СтатьяНаблюдательное исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Cystic fibrosis associated liver disease (CFLD) carries a significant disease burden with no effective preventive therapies. According to the gut-liver axis hypothesis for CFLD pathogenesis, dysbiosis and increased intestinal inflammation and permeability permit pathogenic bacterial translocation into the portal circulation, leading to hepatic inflammation and fibrosis. Evaluating the effect of CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) modulation with elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) may help determine the role of CFTR in CFLD and increase understanding of CF
Оценочное исследованиеСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка службы здравоохранения СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
As cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulator therapies including elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) have become widely used in eligible patients with cystic fibrosis (CF), the use of these medications in pregnant people has become a critical area of investigation. Since these medications appear generally safe to both mother and fetus when taken by pregnant people with CF, interest has pivoted to the use of ETI in CF carrier mothers to decrease morbidity and mortality from meconium ileus (MI) in fetuses with cystic fibrosis. Here we discuss three infants at our in
СтатьяКлинический случайПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVES: To investigate whether 3D phase-resolved functional lung (PREFUL)-MRI parameters are suitable to measure response to elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) therapy and their association with clinical outcomes in cystic fibrosis (CF) patients.
METHODS: Twenty-three patients with CF (mean age: 21; age range: 14-46) underwent MRI examination at baseline and 8-16 weeks after initiation of ETI. Morphological and 3D PREFUL scans assessed pulmonary ventilation. Morphological images were evaluated using a semi-quantitative scoring system, and 3D PREFUL scans were evaluated by ventilation
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: With improvement in supportive therapies and the introduction of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-modulator treatment in patients with cystic fibrosis (CF), milder disease courses are expected. Therefore, sensitive parameters are needed to monitor disease course and effects of CFTR-modulators. Functional lung MRI using matrix-pencil decomposition (MP-MRI) is a promising tool for assessing ventilation and perfusion quantitatively. This study aimed to assess the treatment effect of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor combination regimen (ELX/TEZ/IVA) on measure
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Many individuals with cystic fibrosis (CF) have chronic rhinosinusitis resulting in nasal obstruction, sinus infections, and repeated surgeries. Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor is a highly effective modulator therapy approved for individuals aged 6 years or older with CF who have at least one F508del allele or other responsive mutation. The current study tests the hypothesis that ELX/TEZ/IVA improves sinonasal disease in CF.
METHODS: The study was a pre/post, observational cohort study conducted at two sites. Participants underwent a study visit prior to starting ELX/TEZ/IVA and
СтатьяНаблюдательное исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПоддержка NIH: внешняя программаПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования