We report here the results of our evaluation of the effects of a dry heat treatment (96 h at 68 degrees C) to eliminate LAV/HTLV-III virus on factor VIII (FVIII) and von Willebrand factor (vWf) present in an intermediate-purity concentrate. This thermal inactivation appears to have little effect on FVIII. There is an acceptable loss (12.3 +/- 3.6%; n = 25) in FVIII coagulant activity (FVIII: C) and a good in vivo performance in haemophilia A patients. A precise analysis of vWf indicates that whereas the vWf antigen and its ristocetin cofactor activity decrease during heating, there is an incre…
Сравнительное исследованиеСтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Bleed outcome measures, such as the annual or annualized bleed rate (ABR), are key efficacy outcomes for assessing hemophilia therapies in b … (EHL) and high-sustained activity (HSA) clotting factor concentrates (CFCs), non-factor therapies (factor VIIIa mimetics and rebalancing agents), and gene therapies. Among the 27 trials assessed, the majority (67%) did not include a bleed event definition. Only 17 trials (63%) incorporated ABR into their primary efficacy outcome. All bleed events were report …
СтатьяКлинические рекомендацииПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Prophylaxis with von Willebrand factor is recommended in people with severe von Willebrand disease (VWD), regardless of age. WIL-31, the only prospective study with an on-demand run-in study as an intraindividual comparator, demonstrated the efficacy and safety of prophylaxis with the plasma-derived von Willebrand factor/factor VIII concentrate wilate (Octapharma) in adults and children with VWD of all types. Prophylaxis is often considered in young children and adolescents with severe VWD and recurrent bleeding, although limited data support this strategy.
OBJECTIVES: To assess t…
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Plasma-derived von Willebrand factor (VWF) (Wilfactin®, LFB, France) was developed for prophylaxis and treatment of haemorrhages … d with one (73%) or two (16%) infusions of Wilfactin®. The median dose per infusion was 54 IU/kg. A factor VIII dose was co-administered in 1.6% of bleeds. "Excellent"/"Good" haemostatic efficacy was achieved in 90.3% of episodes. Six patients underwent 11 minor surgical interventions. Treatment duration was 1 day (range: 1-6 days) with a dose administered 30 …
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The aim of this study was to assess the efficacy of Wilate®, a new generation, plasma-derived, high-purity, double virus-inactivated von Willebrand factor (VWF) and factor VIII (FVIII) concentrate (ratio close to physiological 1:1) in the perioperative management of haemostasis in von Willebrand disease (VWD). Data for VWD patients who received Wilate® for perioperative management were obtained from four European, prospective, open-label, non-controlled, non-randomised, multicentre phase II or III clinical trials. A total of 57 surgical procedures were performed (major: n = 27; minor n = 30) i…
Клиническое исследование II фазыКлиническое исследование III фазыСтатьяМногоцентровое исследованиеПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Besides intron 22 factor VIII gene inversion (Inv22), intron 1 inversion (Inv1) has recently been reported as a further recurrent mutation that causes approximately 5% of severe haemophilia A (HA) cases. We analysed the presence of the Inv1 in a group of 64 severe HA-affected families from Argentina, and found only one positive case. This Inv1 patient has not developed a factor VIII inhibitor, and the screening for small mutations in the coding sequences of the factor VIII gene did not detect any additional defect in this case. The Inv1 genotyping was further applied to analyse the haemophilia…
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Shorter clotting times were found in the presence of 50 mM Hepes (N-2-hydroxyethylpiperazine-N1-2-ethanesulfonic acid) buffer than of 50mM Imidazole buffer in one-stage assays of factors V and VIII, in modified APTT and PT tests and in tests of the clotting of human plasma by purified human thrombin. All tests were performed at ionic strength 0.155 in the presence of either Hepes. NaOH or Imidazole. HCl buffer, pH 7.4 at 37 degrees. The faster clotting in the presence of Hepes buffer, therefore, is probably due, at least in part, to acceleration by Hepes of thrombin's enzymatic action on fibri
Сравнительное исследованиеСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Haemophilia A (HA) is a rare congenital, recessive X-linked bleeding disorders caused by the lack or deficiency of clotting factor VIII (FVIII). Missense variants, which can alter protein structure, conformation and immunogenicity, are found in nearly all individuals with mild or moderate hemophilia A but in fewer than 20% of those with the severe form. Here, we identified a 26-year-old man with a hemizygous F8 mutation (NM_000132.4(F8):c.5399 G > A (p. Arg1800His)) through direct sequencing of all exons of the F8 gene, which is established to cause a lack of FVIII:c (%) in circulating blood a…
СтатьяКлинический случайПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Emicizumab is approved for routine prophylaxis, but limited data exist investigating the relationship between bleeds and exercise in people with haemophilia A (PwHA) receiving emicizumab.
AIM: To evaluate the relationship between physical activity and bleeding outcomes in Japanese PwHA receiving emicizumab prophylaxis.
METHODS: This prospective, multicentre, observational study was conducted in Japanese PwHA initiating emicizumab between November 2019 and October 2021. Physical activity and bleeding events were reported using an electronic patient-reported outcomes application, w
СтатьяМногоцентровое исследованиеНаблюдательное исследованиеПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: In the Phase 3 XTEND-1 trial, (NCT04161495) efanesoctocog alfa prophylaxis provided superior bleed protection versus pre-study factor VIII (FVIII) replacement therapy in patients with severe haemophilia A. The aim of this study was to indirectly compare bleed outcomes between efanesoctocog alfa and standard/extended half-life (SHL and EHL) FVIII replacement therapies in adolescent and adult patients with severe haemophilia A without inhibitors.
METHODS: A systematic literature review was conducted to identify Phase 3 trials of EHL and SHL FVIII replacement therapies for comparis…
СтатьяСистематический обзорСравнительное исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Low-dose pharmacokinetic (PK)-guided extended half-life (EHL) factor VIII (FVIII) prophylaxis can reduce the bleeding risk in hemophilia A (HA) patients. An increase in physical activities for promoting musculoskeletal health may enhance the benefits of prophylactic therapy.
OBJECTIVES: To determine the clinical impact of moderate- to vigorous-intensity physical activities in HA patients during low-dose PK-guided EHL FVIII prophylaxis.
PATIENTS/METHODS: This prospective study enrolled patients with moderate/severe HA (baseline FVIII levels ≤ 5 IU/dL) who had received low-dose PK-…
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: An inhibitor can develop in congenital hemophilia A (HA) patients against exogenous infused factor (F)VIII, whereas in acquired HA (AHA) inhibitors initially develop against endogenous FVIII. Inhibitors can be detected with the Nijmegen Bethesda Assay (NBA), which has an international cut-off level of 0.60 Nijmegen Bethesda Units/mL (NBU/mL). Thereby, very low-titer inhibitors may remain undetected.
AIM: To describe the design and validation of the Nijmegen ultra-sensitive Bethesda Assay (NusBA) for the detection of very low-titer inhibitors.
METHODS: The NusBA is a modification
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Hereditary thrombotic thrombocytopenia purpura (hTTP) is an ultra-rare disorder resulting from an inherited deficiency of ADAMTS13, a von Willebrand factor (VWF)-cleaving metalloprotease. The plasma-derived factor VIII/VWF Koate (FVIII/VWFKoate ) has been shown to contain ADAMTS13, allowing for its use to treat hTTP at home by the patient/caregiver.
AIM: Based on prior demonstration of safe and effective use of FVIII/VWFKoate in eight patients with hTTP, we conducted a retrospective study to gather additional data regarding the use of FVIII/VWFKoate for hTTP.
METHODS: This was a …
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: To account for interindividual variability in the pharmacokinetics (PK) of factor concentrates, PK-guided dosing is increasingly implemented in haemophilia patients. Calculations are based on provided label potency, but legislation allows a potency difference of ±20% between label and actual potency. It is unknown if these differences affect PK guidance.
AIM: Explore the effects of potency differences on individual factor VIII (FVIII) PK parameters and the prediction of FVIII trough levels of dosing regimens.
METHODS: We analyzed individual preoperative PK profiling data from sev…
СтатьяРандомизированное исследованиеПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Low dose factor VIII prophylactic therapy in hemophilia has not been well established till date. This randomized controlled trial compared the efficacy of twice vs. thrice weekly schedule of low dose prophylactic factor VIII in children with hemophilia A as evaluated by the bleeding rate and clinico-radiological evaluation.
METHODS: Thirty-three children with severe hemophilia A (≤18 years) were randomized into two groups. Baseline evaluation included detailed history, clinical (HJHS 2.1 score and FISH score) and radiological examination (Pettersson score and ultrasound score). …
СтатьяРандомизированное исследованиеПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Omfiloctocog alfa, the first China-developed recombinant factor VIII (FVIII), demonstrated efficacy and safety of prophylaxis in previously treated patients (PTPs) aged ≥12 years with severe hemophilia A in China.
AIMS: To investigate efficacy, safety and pharmacokinetics (PK) of omfiloctocog alfa in pediatric PTPs with severe hemophilia A in China.
METHODS: PTPs (>50 exposure days [ED] for Chinese patients aged <6 years; >150 EDs for patients aged 6-12 years) were treated with omfiloctocog alfa at 25-50 IU/kg every other day or three times per week for 24 weeks. PK was evaluat…
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Hemophilia A and B are X-linked diseases that predominantly affect male patients. Patients can develop coagulation factor inhibitors, which exponentially increases the treatment cost. However, the prevalence of factor VIII and IX inhibitors in Saudi Arabia is unclear.This study aimed to determine the Saudi prevalence of factor VIII and IX inhibitors.This 4-year, 7-center, cross-sectional study evaluated the Saudi prevalences of hemophilia A and B. We collected the patients' clinical data, evaluated their disease, and tested for factor inhibitors.We included 202 patients with hemophilia (median…
СтатьяМногоцентровое исследованиеНаблюдательное исследованиеПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Essentials No randomized trials have compared long-acting factor VIII (FVIII) with currently used products. A comparison was undertaken using a decision model to predict FVIII use and number of bleeds. In the base case, longer acting FVIII reduced factor use by 17% while resulting in similar bleeds. The value of longer acting FVIII will be largely determined by existing regimens and unit price. Click to hear Prof. Makris's presentation on new treatments in hemophilia SUMMARY: Background Recently, factor VIII (FVIII) products with longer half-lives, such as recombinant FVIII Fc fusion protein (…
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования