Mevalonic aciduria (MA) is the most severe clinical subtype of mevalonate kinase deficiency (MKD) caused by an inherited defect in the mevalonate pathway. The treatment of MKD focuses on the suppression of recurrent hyperinflammatory attacks using anti-inflammatory drugs. Recently, allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HCT) was shown to successfully ameliorate autoinflammatory attacks in patients with MKD. Here, we report a case of an infant who showed severe recurrent systemic inflammation and was diagnosed with MA. Although she responded to steroids, her symptoms relapsed after
Клинический случайПоддержка исследования: вне правительства СШАСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The choice of alternative donor is a major issue in allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) for patients with primary myelofibrosis (PMF) without an HLA-matched related donor. We conducted this retrospective study using the Japanese national registry data for 224 PMF patients to compare the outcomes of first allogeneic HSCT from HLA-matched related donor bone marrow (Rtd-BM), HLA-matched related donor peripheral blood stem cells (Rtd-PB), HLA-matched unrelated donor bone marrow (UR-BM), unrelated umbilical cord blood (UR-UCB), and other hematopoietic stem cell grafts. Nonrela
Клиническое исследованиеСравнительное исследованиеСтатьяМногоцентровое исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The role of hematopoietic cell transplantation (HCT) in the management of newly diagnosed adult acute myeloid leukemia (AML) is reviewed and critically evaluated in this evidence-based review. An AML expert panel, consisting of both transplant and nontransplant experts, was invited to develop clinically relevant frequently asked questions covering disease- and HCT-related topics. A systematic literature review was conducted to generate core recommendations that were graded based on the quality and strength of underlying evidence based on the standardized criteria established by the American So
Клинические рекомендацииСистематический обзорСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
This case report describes a 22-year-old female patient who developed refractory grade IV BK virus-associated late-onset hemorrhagic cystitis (HC) on day 69 following haploidentical hematopoietic stem cell transplantation. After conventional stepwise interventions-including bladder irrigation, repeated transcatheter arterial embolization, and endoscopic electrocoagulation-failed to achieve disease control, a combination regimen comprising umbilical cord-derived mesenchymal stem cells (MSCs) and intravenous cidofovir was administered on day 84 post-transplant. Following this combined therapy, t
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Although allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) can be associated with neurologic complications, data on noninfectious etiologies are scanty. Therefore, we analyzed the incidence, clinical characteristics, risk factors, and influence on outcomes of noninfectious neurologic complications (NCs) in 971 consecutive patients with hematologic malignancies undergoing allo-HSCT at our center between January 2000 and December 2016. We evaluated NCs affecting the central nervous system (CNS) and peripheral nervous system (PNS). The median duration of follow-up of survivors was 71
Клиническое исследованиеСтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
We hypothesized that the inferior disease-free survival (DFS) seen in older patients who underwent αβ-T-cell/CD19-depleted (AB-TCD) haploidentical hematopoietic cell transplantation (HCT) for hematologic malignancies is caused by excessive exposure to rabbit antithymocyte globulin (rATG; Thymoglobulin). Between 2015 and 2023, 163 patients with a median age of 13 years (range, 0.4-27.4) underwent AB-TCD haploidentical HCT for the treatment of acute lymphoblastic leukemia (n = 98), acute myeloid leukemia/myelodysplastic syndrome (n = 49), or other malignancies (n = 16) at 9 centers in 2 prospect
Клиническое исследование II фазыСтатьяМногоцентровое исследованиеПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Hematopoietic stem cell transplantation is the treatment of choice for severe primary T-cell immunodeficiencies. When an HLA-identical sibling as the donor is not available, an alternative donor stem cell source is needed. In primary T-cell immunodeficiencies, T-cell-depleted HLA-haploidentical bone marrow transplantation has been particularly successful in reconstituting the immune system in many but not all of the severe T-cell immune deficiency disorders. This study reports the use of umbilical cord blood (UCB) stem cell transplantation in severe T-cell immune deficiency. Umbilical cord blo
Клиническое исследованиеСтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Artemis deficiency is characterized by DNA double-strand breaks repairing dysfunction and increased sensitivity to ionizing radiation and alkylating reagents. We describe the first successful case of T-cell receptor [TCR]αβ/CD19-depleted hematopoietic cell transplantation [HCT] for Artemis deficiency in Japan. A 6-month-old Korean boy was diagnosed with Artemis-deficient severe combined immunodeficiency. He had no human leukocyte antigen (HLA)-matched sibling or unrelated donor. Therefore, TCRαβ/CD19-depleted HCT from his haploidentical mother was performed. Despite mixed chimerism in whole bl
Клинический случайСтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
We detected a somatic mutation in the HLA-B gene in a Czech hematooncological patient. We followed the development of this somatic mutation during the transition from severe aplastic anaemia through to myelodysplastic syndrome to acute myeloid leukaemia until haploidentical related transplantation. The somatic mutation differs from HLA-B*14:02 in exon 3 resulting in an exchange from cysteine to serine at position 101 of the mature protein. Homology modelling of mutated S101 in HLA-B*14 indicated possible conformational changes, which might also result in an aberrant expression. The assumption
Клинический случайСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The present analysis shows that the results of renal transplantation at the "Université libre de Bruxelles" still have improved in recent years: patient and graft survival at 5 years has risen to 99% and 86% respectively during the 1995-1999 period. This progress is primarily related to the use of less deleterious and more potent immunosuppressants. However, graft failures due to causes other than rejection or patient's death remained unchanged. Among transplantations from living related donors, those from parents yield poorer results than those from children or from one-haploidentical brother
Аннотация на английскомСтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Conditioning therapy with aggressive chemotherapy and irradiation induces a state of transient combined immunodeficiency in bone-marrow transplant recipients. This promotes the occurrence of severe cytomegalovirus (CMV) infections, the most frequent lethal complication after bone-marrow transplantation (BMT) at present. Forty-four BMT recipients received CMV-IgG-hyperimmunoglobulin for CMV prophylaxis intravenously. The efficacy of this prophylaxis and possible risk factors for the occurrence of CMV-induced interstitial pneumonia (IP) were analyzed. Risk factors for the promotion of a CMV-IP w
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
A 12-year-old boy with refractory acute lymphoblastic leukemia received a haploidentical transplant from his mother. As prophylaxis for Epstein-Barr virus (EBV), cytomegalovirus (CMV) and adenovirus, he received ex vivo expanded virus-specific donor T cells 3.5 months after transplant. Four weeks later leukemic blasts bearing the E2A deletion, identified by fluorescent in situ hybridization (FISH), appeared transiently in the blood followed by a FISH-negative hematological remission, which was sustained until a testicular relapse 3.5 months later. Clearance of the circulating leukemic cells co
Клинический случайСтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Two years after a bone marrow transplant (BMT) from his haploidentical mother, a 28-year-old male with a history of acute lymphoblastic leukemia (ALI.) developed myelodysplastic syndrome (MDS) with monosomy 7 in his female bone marrow cells. Follow-up cytogenetic studies, including fluorescence in situ hybridization (FISH) performed twenty-seven and thirty-one months post-BMT consistently showed a female chromosome pattern with monosomy 7. Thirty-six and thirty-nine months post-BMT, further clonal evolution occurred, with the appearance of a sideline of the female cells that first expressed a
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: For many patients with primary immune deficiency (PID), stem-cell transplantation (SCT) may be life-saving.
OBJECTIVE: To review our experience of 11 years transplanting children with PID in Mexico.
METHODS: Chart review of patients who underwent SCT from 2008 to 2018, to describe their diagnoses, time to transplant, conditioning regime, survival rate and outcomes. All patients received post-transplant cyclophosphamide as graft-versus-host-disease (GVHD) prophylaxis.
RESULTS: 19 patients with combined, phagocytic or syndromic PID from 5 states. Twelve of them were male (58%) a
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is currently the only curative option for hematological manifestations in patients with Fanconi anemia (FA). We report the outcome of 34 patients with FA inside a collaborative multicenter national study based on recommendations of Spanish Working Group for Bone Marrow Transplantation in Children (GETMON) between 2009 and 2016. Fludarabine-based conditioning regimen was carried out in all patients, with low dose total body irradiation in unrelated transplants. Disease status before HSCT was bone marrow failure (BMF) in 30 patients and myelodysplas
СтатьяМногоцентровое исследованиеПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The first successful allogeneic bone marrow transplants were performed in children with severe combined immune deficiency (SCID). Bone marrow transplants for patients with SCID have been in the forefront of clinical bone marrow transplantation including the first successful use of T lymphocyte-depleted haploidentical bone marrow and matched unrelated donors. Successful bone marrow transplantation for most forms of SCID requires only the engraftment of donor lymphoid stem cells; donor hematopoietic stem cell engraftment is usually not required. The Wiskott-Aldrich syndrome was the first genetic
Сравнительное исследованиеСтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Bone marrow transplantation (BMT) using human leukocyte antigen (HLA)-matched sibling donors can be curative for children with sickle cell anemia (SCA). However, minimal data exist regarding availability of HLA-identical matched siblings for transplant-eligible children, and family interest in pursuing transplantation.
METHODS: We retrospectively analyzed a pediatric SCA cohort receiving chronic transfusions between July 2004 and January 2011. Data were analyzed regarding the number of full siblings and half-siblings, availability, and family interest in HLA testing the full sibli
Клиническое исследованиеСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Myelodysplastic syndromes (MDS) are a heterogenous group of clonal hematopoietic stem cell neoplasms primarily affecting older persons, associated with dysplastic changes of bone marrow cells, peripheral cytopenias, and various risk of leukemic transformation. Although treatment with several drugs has shown improved disease control, allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) remains the only curative treatment for MDS. The number of patients receiving a transplant, as well as survival, have increased past years because of the use of reduce-intensity conditioning regimens (R
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Chronic graft-versus-host disease (cGVHD) is a common complication following hematopoietic stem cell transplant, with the skin being the most frequently affected organ. The cutaneous manifestations may be refractory to conventional wound care and skin autografts due to the complex underlying immunology. In this case report, a pediatric patient with a history of Ph-like B-cell acute lymphoblastic leukemia underwent a haploidentical bone marrow transplant from his mother. His course was complicated by cutaneous cGVHD, which failed multiple lines of immunosuppression and conservative wound manage
СтатьяКлинический случайПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Acute leukemias are prevalent among children and adolescents, with survival rates exceeding 90%, but high-risk cases often require hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). Limited data are available on HSCT outcomes for pediatric acute lymphoblastic leukemia (ALL) in low- and middle-income countries. This Brazilian multicenter retrospective cohort study analyzed outcomes of ALL patients aged up to 18 years who underwent HSCT from January 2010 to June 2020. A total of 439 patients were included (69% male, 78.9% B-ALL). Unrelated donor transplants accounted for 49.9%, and haploidentical t
СтатьяМногоцентровое исследованиеПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования