BACKGROUND: Cardiac disease causes considerable morbidity and mortality in men and women with Anderson-Fabry disease (AFD), an X-linked inborn metabolic defect caused by deficiency of the lysosomal enzyme α-galactosidase A. Treatment with recombinant enzyme preparations aims to attenuate and reverse accumulation of the major enzyme substrate, globotriaosylceramide (Gb3). Pathologic data examining the effect of enzyme replacement therapy (ERT) in vivo are scant.
METHODS: A detailed examination of three whole hearts from patients (all male, aged 55, 59, 73 years) with AFD that had received ERT
Клинический случайСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Fabry disease, an X-linked genetic disorder with deficient alpha-galactosidase A activity, is characterized by kidney disease and kidney failure. The spectrum of kidney disease has not been well defined, especially in female patients.
METHODS: We did a cross-sectional retrospective analysis of natural history of glomerular filtration rate (estimated- eGFR), albuminuria and proteinuria in 1262 adult patients (585 males, 677 females) from the Fabry Registry.
RESULTS: Twenty-eight percent of males (age 20-79 years) and 13% of females (age 20-82 years) had chronic kidney disease (CKD
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Mucopolysaccharidosis II (MPS II; Hunter syndrome) is an X-linked metabolic disorder caused by a deficiency of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase (I2S), which catalyzes the catabolism of glycosaminoglycans (GAG) by cleaving the O-linked sulfate from dermatan sulfate and heparan sulfate. Recently, enzyme replacement therapy (ERT) with recombinant human I2S (Elaprase (idursulfase), Shire Human Genetic Therapies, Inc.), has been approved in the US and European Union for the treatment and management of MPS II. The purpose of the studies presented here was to describe some of the preclinica
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Globoid cell leukodystrophy (GLD) or Krabbe disease is a devastating, degenerative neurological disorder caused by mutations in the galactosylceramidase (GALC) gene that severely affect enzyme activity. Currently, treatment options for this disorder are very limited. Enzyme replacement therapy (ERT) has been shown to be effective in lysosomal storage disorders with predominantly peripheral manifestations such as type I Gaucher's and Fabry's disease. Little however is known about the possible benefit of ERT in GLD, which has a substantial central nervous system component. In this study, we exam
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПоддержка службы здравоохранения СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Mucopolysaccharidosis type I (MPS I) is an autosomal recessive lysosomal storage disorder caused by a deficiency of alpha-L-iduronidase (IDUA). Mutations in the gene are responsible for the enzyme deficiency, which leads to the intralysosomal storage of the partially degraded glycosaminoglycans dermatan sulfate and heparan sulfate. Molecular characterization of MPS I patients has resulted in the identification of over 70 distinct mutations in the IDUA gene. The high degree of molecular heterogeneity reflects the wide clinical variability observed in MPS I patients. Six novel mutations, c.1087C
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: To determine the effect of angiotensin-converting enzyme-inhibiting therapy on the expression of vascular endothelial growth factor (VEGF) in the hyperstimulated rat ovary.
DESIGN: Experimental study.
SETTING: University animal research laboratory.
ANIMAL(S): Thirty Wistar albino adult female rats were studied; 20 rats were stimulated with gonadotropins (groups 1 and 2), and 10 were controls (group 3). Ten of the stimulated rats received additional treatment with enalapril (group 2).
INTERVENTION(S): At the end of the treatment period, rat ovaries were subjected to immunohistoch
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Enzyme replacement therapy (ERT) has been shown to enhance microvascular endothelial globotriaosylceramide clearance in the hearts of patients with Fabry disease. Whether these results can be translated into an improvement of myocardial function has yet to be demonstrated.
METHODS AND RESULTS: Sixteen patients with Fabry disease who were treated in an open-label study with 1.0 mg/kg body weight of recombinant alpha-Gal A (agalsidase beta, Fabrazyme) were followed up for 12 months. Myocardial function was quantified by ultrasonic strain rate imaging to assess radial and longitudina
Клиническое исследованиеКонтролируемое клиническое исследованиеСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
PURPOSE: Tissue or tumor specific gene delivery is crucial for achieving successful results in suicide gene therapy. Prostate specific antigen (PSA) promoter is known to be highly specific in prostate tissue but its promoter activity is much weaker than that of constitutive viral promoters. In the current study we enhanced PSA promoter activity by combining it with the Cre-loxP system. We also applied this system to adenovirus mediated suicide gene therapy with the cytosine deaminase (CD) gene.
MATERIALS AND METHODS: The Cre-loxP DNA recombination system was used to enhance PSA promoter. A pl
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
We previously reported that both local and systemic factors relevant to the pathogenesis of periodontal disease can increase gingival collagenase activity in rats. Since the degradation of extracellular matrix is an essential feature of periodontal disease and this tissue breakdown requires multiple enzyme interactions, the current study was carried out to determine the effects of bacterial endotoxin (LPS) (a local factor) and diabetes (a systemic factor) on a panel of matrix-degrading enzymes (collagenase, gelatinase, elastase, and beta-glucuronidase) in the gingiva of rats. In addition, the
СтатьяПоддержка службы здравоохранения СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The higher susceptibility to serious bacterial infections in patients with Gaucher disease (GD) may be due in part to defective function of phagocytic cells. We studied five patients with GD (type I) and examined the ability of granulocytes and mononuclear phagocytes from these patients to phagocytose and kill Staphylococcus aureus and to generate superoxide anion (O2-) on stimulation with fully opsonized bacteria. Serum-opsonized staphylococci were ingested equally by phagocytic cells from patients and controls. In the presence of normal serum, the extent of killing of S aureus and the releas
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Enzyme replacement therapy for a severely affected 6-month-old girl with hypophosphatasia was attempted by repeated intravenous infusions of alkaline phosphatase-rich plasma, obtained by plasmapheresis, from two men with Paget bone disease. Circulating Paget AP activity was found to have a half-life (two days) similar to that reported in adults, which did not change during a five-week period of six AP infusions. Normalization of the patient's serum AP activity was followed by better control of her hypercalcemia and hypercalciuria. Sequential radiographic studies revealed arrest of worsening ri
Клинический случайСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоддержка службы здравоохранения СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Multi-drug resistance (MDR) poses a serious threat to global health due to increasing death rates, as antibiotics are rendered ineffective, resulting in fatal infections as an outcome of treatment failures, which make them cost-ineffective in the healthcare sector. The excessive use of antibiotics in therapies for human diseases, along with their usage in farm animals and fishes, causes selective pathogens to develop resistance against multiple drugs. In the era of growing drug resistance, enzyme therapy is emerging as a valuable alternative. Enzymes such as endolysins, DNase I, dispersin B, n…
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
UNLABELLED: Colon-targeted delivery of 5-aminosalicylic acid (5-ASA) offers an effective strategy for treating inflammatory bowel disease (IBD) while minimizing systemic side effects. However, conventional oral 5-ASA formulations suffer from premature drug release and poor colon specificity. To overcome these limitations, we developed a biodegradable, prebiotic, and immunomodulatory inulin nanoparticle (INP) platform enabling microbial enzyme-responsive and site-specific release of 5-ASA in the colon.
METHODS: INP was fabricated via a mild nanoprecipitation method and loaded with 5-ASA (5-ASA
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
In this study, FeMoO4/MoO3 nanoparticles (Fe/Mo NPs) were coated with mannose-modified chitosan (CM) to form Fe/Mo@CM nanozyme. Fe/Mo@CM exhibited strong self-cascading multiple antioxidant enzyme-mimicking activities. It simulated the natural antioxidant defense system composed of superoxide dismutase (SOD), glutathione peroxidase (GPx) and peroxidase (POD), catalyzing the decomposition of superoxide anions (O2-) and hydrogen peroxide (H2O2), while scavenging reactive oxygen species and reactive nitrogen species (RO/NS). Moreover, Fe/Mo@CM effectively alleviated inflammatory damage by inhibit
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Mucopolysaccharidosis (MPS) IVA (Morquio A syndrome) is an autosomal recessive lysosomal storage disorder caused by a mutation affecting the enzyme N-acetylgalactosamine-6-sulfatase (EC 3.1.6.4, GALNS). Enzyme replacement therapy (ERT) has been shown to improve physical performance, quality of life, and respiratory function in patients with MPS IVA; however, owing to the rarity of MPS IVA, data on Korean patient characteristics are limited. This retrospective study reports clinical, radiographic, biochemical, and molecular findings, and analyzes long-term clinical outcomes, from the largest co
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Gaucher disease (GD) is an inherited lysosomal storage disorder caused by glucocerebrosidase (GCase) deficiency. A 35-year-old male patient was admitted to our hospital due to left thigh pain and restricted mobility for 10 h. Following comprehensive evaluations, the patient was diagnosed with GD complicated by a pathological fracture of the left femur. He has a known L444P mutation, a suspected pathogenic A170H mutation, and an A271 V mutation of uncertain significance not in GD databases. However, a potential association with the disorder cannot be excluded. We speculate that the patient's ma
Клинический случайСтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: The clinical impact of enzyme replacement therapy on advanced Fabry disease cardiomyopathy appears to be limited. The pathologic mechanisms involved are still unclear.
METHODS AND RESULTS: Ten male patients with advanced Fabry disease cardiomyopathy on enzyme replacement therapy, whose disease progressed from maximal wall thickness of 15.4±2.2 to 19.3±2.1 mm in 8.6±1.4 years of follow-up, underwent left ventricular endomyocardial biopsy before and 4 hours after β-agalsidase infusion (1 mg/kg). Comparative studies between pre- and postinfusion samples included the following: histol
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Acid sphingomyelinase deficiency (ASMD) is a rare lysosomal storage disease characterized by hepatosplenomegaly, pulmonary dysfunction, dyslipidemia, and growth deficits. Olipudase alfa (recombinant-human ASM) is the only treatment for non-central-nervous-system ASMD manifestations in children and adults. An open-label long-term study followed 4 to 8 years of olipudase alfa treatment in 20 children and adolescents with ASMD (baseline age (years) 1.5-17.5). At final assessments, splenomegaly and hepatomegaly were reduced relative to baseline (mean percent decrease in spleen and liver volumes 78
Клиническое исследование II фазыСтатьяМногоцентровое исследованиеПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: To assess the association between pancreatic enzyme replacement therapy (PERT) and resource utilization among patients with chronic pancreatitis (CP) in a large Midwestern US healthcare system.
METHODS: This retrospective cohort study used electronic medical record data. Eligible patients (N = 2445) were aged ≥18 years and diagnosed with non-cystic fibrosis CP between January 2005 and December 2018, with ≥6 months' follow-up; study initiation was first encounter with the healthcare system. Patients in the PERT group were prescribed PERT at ≥1 encounter; patients in the non-PERT gro
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The enhanced permeability and retention (EPR) effect has become the guiding principle for nanomedicine against cancer for a long time. However, several biological barriers severely resist therapeutic agents' penetration and retention into the deep tumor tissues, resulting in poor EPR effect and high tumor mortality. Inspired by lava, we proposed a proteolytic enzyme therapy to improve the tumor distribution and penetration of nanomedicine. A trypsin-crosslinked hydrogel (Trypsin@PSA Gel) was developed to maintain trypsin's activity. The hydrogel postponed trypsin's self-degradation and sustain…
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования