OBJECTIVES: To assess whether elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) reduces the frequency of endoscopic sinus surgeries (ESS) in patients with cystic fibrosis (pwCF).
METHODS: We conducted a retrospective chart review of pwCF aged 6 years and older who received ETI between January 1, 2018 and December 31, 2023. Inclusion criteria required a history of ESS and a follow-up time of at least 2 years before and after ETI initiation. Records were reviewed from up to 8 years prior to ETI through the most recent visit. The total number and frequency of ESS were evaluated using univariable linear mod
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: With the introduction of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI), there has been significant impact on the health and quality of life of people with cystic fibrosis, raising questions about the need for ongoing supportive therapies. This study examines patient-reported outcomes related to ETI and its influence on supportive therapy adherence.
METHODS: An anonymized cross-sectional survey was conducted among 1589 members of the German Cystic Fibrosis Association to assess treatment burden, and quality of life before and during ETI treatment, focusing on adherence and factors affecti
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: Treatment with cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulators in individuals with cystic fibrosis (CF) has brought a significant change in forced expiratory volume in 1 second (FEV1) and clinical parameters. However, it also results in weight gain. The aim of our study is to evaluate the effect of CFTR modulator treatment on body composition, measured by computed tomography (CT).
METHODS: Adult subjects with CF under follow-up at La Princesa University Hospital were recruited. All of them were on elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) treatment. Body
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Ivacaftor approval was extended to people with cystic fibrosis (CF) with ≥1 of 28 additional ivacaftor-responsive mutations in the USA in 2017 based on preclinical in vitro data. This retrospective, observational study assessed real-world clinical response to ivacaftor in people with CF with ≥1 of these mutations, using data from the US Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry.
METHODS: Participants aged ≥2 years with ≥1 of 28 eligible mutations initiating ivacaftor between May 2017 and December 2018 were included. Clinical outcomes data were evaluated for ≤1 year before and ≤2
СтатьяНаблюдательное исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Rationale: Clinical trials show that lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) treatment has the potential to modify early cystic fibrosis (CF) disease progression in children as young as 2 years of age. Objectives: To assess the long-term impact of LUM/IVA treatment on CF disease progression in children aged 2-5 years. Methods: This phase 2 trial had two parts: part 1, a 48-week, randomized, double-blind, placebo-controlled study of LUM/IVA in children aged 2-5 years (previously reported) was followed by a 48-week open-label treatment period in which all children received LUM/IVA (part 2; reported here)
СтатьяРандомизированное исследованиеКлиническое исследование II фазыМногоцентровое исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Newly approved highly effective modulation therapies (HEMT) have been life-changing for people with CF. Although these drugs have resulted in significant improvements in lung function and exacerbation rate, bacterial populations in the lung have not been eradicated. The mechanisms behind the continued colonization are not completely clear.
METHODS: We used a humanized rat to assess the effects of ivacaftor therapy on infection outcomes. Rats harbor an insert expressing humanized CFTR cDNA, including the G551D mutation. hG551D rats were treated with ivacaftor either during or befor
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Cystic fibrosis (CF) is caused by CF transmembrane conductance regulator (CFTR) gene mutations producing dysfunctional CFTR proteins leading to progressive clinical disease. Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) remarkably improves lung disease but is associated with substantial weight gain.
STUDY DESIGN AND METHODS: We performed a single-center longitudinal study predicting 6-month weight gain after ETI initiation. We used linear mixed effects modeling (LME) to determine association of ETI treatment with changing body mass index (BMI). Using linear regression, we examined BMI pr
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVES: Gentamicin is one of the most common ototoxic drugs that can lower patients' quality of life. Oxidative stress is a key factors inducing sensory hair cell death during gentamicin administration. So far, there are no effective drugs to prevent or treat gentamicin- induced hearing loss. A recent study found cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) as a new target to modulate cellular oxidative balance. The objective of this study was to estimate the effect of the CFTR activator ivacaftor on gentamicin-induced ototoxicity and determine its mechanism.
METHODS: The ha
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Dengue fever represents a significant medical and socio-economic burden in (sub)tropical regions, yet antivirals for treatment or prophylaxis are lacking. JNJ-A07 was described as highly active against the different genotypes within each serotype of the disease-causing dengue virus (DENV). Based on clustering of resistance mutations it has been assumed to target DENV non-structural protein 4B (NS4B). Using a photoaffinity labeling compound with high structural similarity to JNJ-A07, here we demonstrate binding to NS4B and its precursor NS4A-2K-NS4B. Consistently, we report recruitment of the c
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
RATIONALE: Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, a CF transmembrane conductance regulator (CFTR) modulator, stabilizes and restores F508del-CFTR function, which is the most common CFTR variant. In multiple clinical and real-world studies, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor was shown to be safe and highly effective in people with CF carrying at least one F508del-CFTR (∼80% of people with CF).
OBJECTIVES: To characterize the response of rare, non-F508del CFTR variants to elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in vitro, and in clinical and real-world studies.
METHODS: We engineered Fischer rat thyroid (FRT
СтатьяРандомизированное исследованиеКлиническое исследование III фазыПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVES: To evaluate the prevalence of ineligibility for Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) and Ivacaftor (IVA) and to compare data from four centers in Brazil, considering the racial/ethnic background of each population.
METHODS: This cross-sectional study used data from the Brazilian Cystic Fibrosis (CF) Registry. Individuals with a confirmed diagnosis of CF by the identification of two variants in the CFTR gene and/or elevated sweat chloride levels were included. Variables studied were treatment center, age at diagnosis, current age, sex, race/ethnicity, genotype, and ineligibility
СтатьяСравнительное исследованиеМногоцентровое исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
An ultra-high performance liquid chromatography-tandem mass spectrometry method was developed to quantify the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulators ivacaftor, tezacaftor, elexacaftor, and lumacaftor and their active metabolites hydroxymethyl ivacaftor, tezacaftor M1, and N-desmethylelexacaftor in human EDTA plasma. The analytical method utilized protein precipitation with stable isotope dilution for sample preparation, facilitating a simple and rapid assay, with a total runtime of only 2.1 min. Separation of the seven components and stable isotope-labeled intern
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) has raised concerns about liver-related side effects. This study evaluated changes in liver function tests (LFTs) and the prevalence of hepatotoxicity over two years of ETI treatment in a nationwide cohort of Danish people with cystic fibrosis (pwCF) METHODS: Changes in LFTs were assessed in pwCF aged ≥12 years, including those with pre-existing hepatic impairment, using data from the Danish CF Registry (2016-2025). Statistical analyses included piecewise linear mixed models for long-term changes and descriptive analysis of abnormal LFTs to as
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Impaired glycemic control and the subsequent development of Cystic fibrosis Related Diabetes (CFRD) are prevalent complications, affecting up to 50 % of adults with cystic fibrosis (CF). CFTR modulator (CFTRm) therapies improve pulmonary functions, reduce exacerbation rates, increase survival in people with CF (pwCF) and appear to have a positive effect on extrapulmonary manifestations, such as nutritional state, improvements in upper respiratory symptoms, and quality of life. Initial findings indicate that CFTRm may have a positive impact on short-term glycemic control; however, l
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI), a combination cystic fibrosis transmembrane receptor (CFTR) modulator, has demonstrated improved pulmonary outcomes in individuals with cystic fibrosis (CF). However, ETI's impact on functional endoscopic sinus surgery (FESS) remains unclear.
METHODS: The TriNetX Analytics Research Network, consisting of 120 million global de-identified electronic medical records, was queried from 2012 to 2023 for subjects with CF who underwent sinus surgery.1 Patients on ETI prior to FESS (n = 6,056) were propensity score matched to control individuals with
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Lung magnetic resonance imaging (MRI) with ultrashort echo-times (UTE-MRI) allows high-resolution and radiation-free imaging of the lung structure in cystic fibrosis (CF). In addition, the combination of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) has improved CF clinical outcomes such as need for hospitalization. However, the effect on structural disease still needs longitudinal evaluation at high resolution.
PURPOSE: To analyze the effects of ETI on lung structural alterations using UTE-MRI, with a focus on bronchiectasis reversibility.
STUDY TYPE: Retrospective.
POPULATION: Fifty
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Cystic fibrosis-related diabetes (CFRD) is the most common extra-pulmonary complication in adults with cystic fibrosis (CF) and is primarily driven by progressive beta-cell dysfunction. The impact of CFTR modulators, particularly elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI), on glucose metabolism remains unclear. This study aimed to assess the effect of ETI on beta-cell function and insulin sensitivity in people with CF (pwCF) without a history of CFRD.
METHODS: We conducted a prospective study involving pwCF who underwent oral glucose tolerance tests (OGTT) at baseline (prior to ETI in
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
This observational, retrospective study compared clinical characteristics and outcomes in people with cystic fibrosis (pwCF) homozygous for minimal function mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene (MF/MF), who are not expected to benefit from CFTR modulators, to pwCF with F508del (F)/MF genotypes before the FDA approval of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA). US CF Foundation Patient Registry data from pwCF with MF/MF or F/MF genotypes from 2016 through June 2019 were analyzed. The annualized rates of change (ROC) in percent predicted forced
СтатьяНаблюдательное исследованиеСравнительное исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: For people with cystic fibrosis (pwCF) carrying susceptible mutations, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) has changed the course of their lives. Organ manifestations critically affecting both respiratory and digestive tracts have been found to improve considerably. Consequently, ETI-associated reductions in sinonasal symptoms (SNS) deriving from the upper respiratory tract are consistently reported. However, although substantial ETI-related declines in the burden of abdominal symptoms (AS) have been reported using the CFAbd-Score, their correlation with SNS changes has not been
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования