OBJECTIVE: To assess the efficacy and safety of enzyme replacement therapy (ERT) with BMN 110 (elosulfase alfa) in patients with Morquio A syndrome (mucopolysaccharidosis IVA).
METHODS: Patients with Morquio A aged ≥5 years (N = 176) were randomised (1:1:1) to receive elosulfase alfa 2.0 mg/kg/every other week (qow), elosulfase alfa 2.0 mg/kg/week (weekly) or placebo for 24 weeks in this phase 3, double-blind, randomised study. The primary efficacy measure was 6-min walk test (6MWT) distance. Secondary efficacy measures were 3-min stair climb test (3MSCT) followed by change in urine keratan s
Клиническое исследование III фазыСтатьяМногоцентровое исследованиеРандомизированное исследованиеПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
PURPOSE: To evaluate the safety of velaglucerase alfa in patients with type 1 Gaucher disease who received velaglucerase alfa in the US treatment protocol HGT-GCB-058 (ClinicalTrials.gov identifier NCT00954460) during a global supply shortage of imiglucerase.
METHODS: This multicenter open-label treatment protocol enrolled patients who were either treatment naïve or had been receiving imiglucerase. Patients received intravenous velaglucerase alfa every other week at a dose of 60 U/kg (treatment naïve) or 15-60 U/kg (previously treated).
RESULTS: A total of 211 (including six treatment-naïve)
Клиническое исследованиеСтатьяМногоцентровое исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The long-term efficacy of upstream therapy to prevent occurrence of paroxysmal atrial fibrillation (AF) in Japanese patients remains unclear. We retrospectively assessed the long-term efficacy of combination therapy with pravastatin (10 mg/day) and enalapril (5 mg/day) in addition to antiarrhythmic drugs (AAD) for maintaining sinus rhythm in patients with AF. This study included 319 patients (221 men, 98 women, mean age, 68+/-10 years, mean follow-up period, 50+/-34 months) who were divided into 4 groups: group I (n=191) without combination therapy--namely pravastatin(-) and enalapril(-); grou
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
This study included 71 individuals: 25 patients with confirmed acute fascioliasis, 9 patients with suspected fascioliasis, 27 patients with parasitic infections other than fascioliasis and 10 normal controls. Patients with fascioliasis were treated with TCZ as a single dose and followed up 1 and 4 months after therapy. The results showed that both IgM and IgG cystatin capture ELISAs had very high sensitivity and specificity of 100%. They were also able to diagnose early fascioliasis even before indirect haemagglutination test (IHAT) became positive. Within 4 months after treatment, only 20 pat
Клиническое исследованиеСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The increasing global burden of Type 2 diabetes mellitus (T2DM) and the side effects of conventional drugs have driven the search for natural therapeutic alternatives. This study investigates the antidiabetic potential of South African essential oils - specifically Artemisia afra, Agathosma betulina, and Cymbopogon citratus - which are traditionally used in diabetes treatment but lack comprehensive scientific validation. Using an integrated research framework: mining the phytochemical metabolites of the plant source from Dr. Duke's Phytochemical and Ethnobotanical Database and relevant literat
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Ossification of the posterior longitudinal ligament (OPLL) and diffuse idiopathic skeletal hyperostosis are debilitating conditions characterized by pain, stiffness, myelopathy, and impaired mobility due to progressive enthesopathies and spinal fractures. These disorders worsen with age and may lead to hemiplegia. The underlying mechanisms of these diseases remain poorly understood, and effective treatments are currently lacking. To elucidate the pathogenesis of OPLL, we conducted a prospective study involving plasma analyte measurement in 50 consecutive OPLL and 25 consecutive cervical osteoa
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
PURPOSE: Pompe disease (PD) is an autosomal recessive disorder caused by a deficiency of acid alphaglucosidase resulting from pathogenic GAA variants. This study describes the clinical features, genotypes, changes before and after enzyme replacement therapy (ERT), and long-term outcomes in patients with infantile-onset PD (IOPD) and late-onset PD (LOPD) at a tertiary medical center.
METHODS: The medical records of 5 Korean patients (2 male, 3 female patients) diagnosed with PD between 2002 and 2013 at Samsung Medical Center in Seoul, Republic of Korea were retrospectively reviewed for data, i
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: To evaluate the impact of enzyme replacement therapy for Gaucher Disease on clinical and laboratory parameters after two, five and ten years of treatment.
METHODS: Data were collected from patient records and analyzed using BioEstat software (version 5.0). Student's t-test, Analysis of Variance (ANOVA), Wilcoxon test and Kruskal-Wallis test were used for statistical analysis. Hepatomegaly and splenomegaly were analyzed using the Kappa test.
RESULTS: There was a significant increase in hemoglobin levels (p-value <0.01) and platelet counts (p-value=0.01) within two years of therapy.
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
AIMS: Cardiac involvement, including progressive cardiomyopathy, is common in Fabry disease and is a leading cause of premature mortality. We sought to determine if tissue Doppler imaging (TDI) could identify Fabry disease patients at risk for the development of cardiomyopathy and if enzyme replacement therapy (ERT) with agalsidase alfa might slow or prevent the progression of cardiac involvement.
METHODS AND RESULTS: Fabry disease patients were enrolled in this prospective, observational study. Echocardiography was performed at baseline and periodically throughout the study. A single investi
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Enzyme replacement therapy (ERT) with imiglucerase is a well-established, effective treatment for Gaucher disease. However, there have been no published reports regarding the excretion of imiglucerase into human breast milk and its effects on the nursing infant.
OBJECTIVE: This letter reports on the successful pregnancy and lactation of a patient with Gaucher disease receiving treatment with imiglucerase, and the subsequent distribution and excretion of imiglucerase in human breast milk.
METHODS: A 39-year-old Japanese female (height, 164 cm; weight, 55 kg) with Gaucher disease h
Клинический случайПисьмо в редакциюПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: Our purpose was to assess the impact of glucocorticoid administration on the rate of regional anesthesia in women with hemolysis, elevated liver enzymes, and low platelet count (HELLP) syndrome.
STUDY DESIGN: Maternal records of pregnancies with HELLP syndrome managed between April 1994 and December 1999 were analyzed retrospectively.
RESULTS: Sixty-nine patients were identified with antepartum HELLP syndrome and 46 (66%) received glucocorticoids. The presence of thrombocytopenia at admission and the interval from presentation to delivery was evaluated to assess the impact of gluc
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
As many as one-third of mutations in a gene result in the corresponding enzyme having an increased Michaelis constant, or K(m), (decreased binding affinity) for a coenzyme, resulting in a lower rate of reaction. About 50 human genetic dis-eases due to defective enzymes can be remedied or ameliorated by the administration of high doses of the vitamin component of the corresponding coenzyme, which at least partially restores enzymatic activity. Several single-nucleotide polymorphisms, in which the variant amino acid reduces coenzyme binding and thus enzymatic activity, are likely to be remediabl
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоддержка службы здравоохранения СШАОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVES: The efficacy of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-modulator therapies in preventing or ameliorating cystic fibrosis liver disease (CFLD) by correcting CFTR in cholangiocytes is not well-documented. This study aimed to assess liver function during CFTR-modulators.
METHODS: Patients eligible to start Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (July 2021-December 2022), followed-up at the Piedmont Cystic Fibrosis reference Centre of the Città della Salute e della Scienza, Turin, Italy, were enrolled through a prospective single-center cohort study and evaluated using h
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BMN 250 is being developed as enzyme replacement therapy for Sanfilippo type B, a primarily neurological rare disease, in which patients have deficient lysosomal alpha-N-acetylglucosaminidase (NAGLU) enzyme activity. BMN 250 is taken up in target cells by the cation-independent mannose 6-phosphate receptor (CI-MPR, insulin-like growth factor 2 receptor), which then facilitates transit to the lysosome. BMN 250 is dosed directly into the central nervous system via the intracerebroventricular (ICV) route, and the objective of this work was to compare systemic intravenous (IV) and ICV delivery of
Сравнительное исследованиеСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
AIM: To study effect of combined therapy with amlodipine with ramipril on the circadian profile of arterial pressure in patients with arterial hypertension in the Far North depending on the shiftwork regime.
MATERIALS AND METHODS: 130 patients with grade 2-3 AH were divided into 2 groups depending on the work-time schedule. Group 1 included 67 daywork patients group 2 consisted of 63 patients working in the alternating daywork and nightwork regime. 24 hr AH monitoring was performed before, 4 weeks and 6 months after the onset of the study.
RESULTS: Six months after the onset of therapy pract
Аннотация на английскомСтатьяРандомизированное исследованиеПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Deficiencies of lysosomal β-D-galactosidase can result in GM1 gangliosidosis, a severe neurodegenerative disease characterized by massive neuronal storage of GM1 ganglioside in the brain. Currently there are no available therapies that can even slow the progression of this disease. Enzyme enhancement therapy utilizes small molecules that can often cross the blood brain barrier, but are also often competitive inhibitors of their target enzyme. It is a promising new approach for treating diseases, often caused by missense mutations, associated with dramatically reduced levels of functionally fol
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Anti-drug antibodies are elicited by virtually all therapeutic proteins, and standardized assays are required for clinical monitoring of patients as well as for comparing antibody response to different therapeutic proteins in clinical trials. Velaglucerase alfa and imiglucerase are enzyme replacement therapies for the long-term treatment of type 1 Gaucher disease, a lysosomal storage disease resulting from an inherited deficiency of the enzyme glucocerebrosidase. We used state-of-the-art tools to develop a panel of assays for detection and characterization of antibody responses to velagluceras
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
In the study of changes of bone structure eighteen children with Gaucher's disease (ERT) at the 4 to 19,8 years, used was densitometric in vivo method of hand bone radiograms. On the basis of the radiogram assessed was the bone age of patient also optical bone density and dimension in the second metacarpal bone. Differential diagnostics was produced based on standardized cortical thickness and optical bone density, according to the norm of Polish population (1989, 2004). The analysis of hand bone radiograms in children with Gaucher's (ERT) shows that 55.5% of patients had normal skeletal statu
СтатьяCorrected and Republished ArticleПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Kupperman-index, weight, blood pressure, serum lipids, blood count, thrombocytes, fibrinogen, thrombine time, electrolytes, enzymes, serum proteins, bilirubine and other parameters were studied in 16 healthy post-menopausal women treated for 18 months with 2 mgs estradiol valerate continuously sequentially combined with the antiandrogenic progestogen chlormadinone acetate (CMA) 2 mgs from 1st to 12th every month of treatment. The women were examined after the 1st, 3rd, 6th, 12th, and 18th month during the last 3 days of the progestogen phase, where the CMA had been added to the estradiol valer
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования