The purpose of this paper is to review human leukocyte antigen G (HLA-G) in the eye, its role in immune tolerance, and the potential therapeutic use of AAV gene transfer and expression of HLA-G in various ocular tissues. Several studies are reviewed that demonstrate efficacy in animal models of disease, including intracorneal delivery of AAV-HLA-G to treat corneal inflammation and prevent corneal graft rejection, subconjunctival injection of AAV-HLA-G for ocular graft vs. host disease and potentially dry eye disease, and intravitreal injection of AAV-HLA-G to inhibit uveitis. Furthermore, due
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Recombinant adeno-associated viruses (rAAVs) are useful vectors for expressing genes of interest in vivo because of their low immunogenicity and long-term gene expression. Various mutations have been introduced in recent years and have enabled high-efficacy, stabilized, and organ-oriented transduction. Our purpose for using rAAV is to express our target gene in the mouse lung to investigate pulmonary artery hypertension. We constructed a self-complementary AAV having mutant capsids with the ESGHGYF insert, which directs the vectors to lung endothelial cells. However, when this mutant virus was
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Astrocytes have crucial functions in the central nervous system (CNS) and are major players in many CNS diseases. Research on astrocyte-centered diseases requires efficient and well-characterized gene transfer vectors. Vectors derived from the Adeno-associated virus serotype 9 (AAV9) target astrocytes in the brains of rodents and nonhuman primates. A recombinant (r) synthetic peptide-displaying AAV9 variant, rAAV9P1, that efficiently and selectively transduces cultured human astrocytes, has been described previously. Here, it is shown that rAAV9P1 retains astrocyte-targeting properties upon in
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Adeno-associated virus (AAV) vector-mediated gene delivery was recently approved for the treatment of inherited blindness and spinal muscular atrophy, and long-term therapeutic effects have been achieved for other rare diseases, including haemophilia and Duchenne muscular dystrophy. However, current research indicates that the genetic modification of AAV vectors may further facilitate the success of AAV gene therapy. Vector engineering can increase AAV transduction efficiency (by optimizing the transgene cassette), vector tropism (using capsid engineering) and the ability of the capsid and tra
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
While there is a large body of preclinical data on the use of viral vectors in gene transfer, relatively little is known about viral gene transfer in the gastrointestinal tract. Viral vector technology is especially underused in the field of neurogastroenterology when compared to brain research. This review provides an overview of the studies employing viral vectors-in particular retroviruses, adenoviruses and adeno-associated viruses-to transduce different cell types in the intestine. Early work mainly focused on mucosal transduction, but had limited success due to the harsh luminal condition
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАКомментарийПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Preclinical studies in mice and non-human primates showed that AAV serotype 5 provides efficient liver transduction and as such seems a promising vector for liver directed gene therapy. An advantage of AAV5 compared to serotype 8 already shown to provide efficient correction in a phase 1 trial in patients suffering from hemophilia B, is its lower seroprevalence in the general population. Our goal is liver directed gene therapy for Crigler-Najjar syndrome type I, inherited severe unconjugated hyperbilirubinemia caused by UGT1A1 deficiency. In a relevant animal model, the Gunn rat, we compared t
Оценочное исследованиеСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
КомментарийПисьмо в редакциюПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The number of clinical investigations and approved applications of adeno-associated virus (AAV) based transgene product (TP) delivery has grown steadily. There also has been a growing interest in understanding how anti-AAV and anti-TP immune responses affect the safety and efficacy of these gene therapy treatments. While considerations related to anti-AAV immunity have been discussed in other works, this manuscript focuses on the assessment of anti-TP immune responses, including both humoral and cellular responses. The development of anti-TP antibodies or a cytotoxic cellular response may lead
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Wide-field (WF) neurons of the tectopulvinar pathway integrate retinal and cortical inputs via large dendritic arbors crucial for rapid visual motion detection. Previous studies identified potential marker genes for mouse WF neurons. Here, we validate CBLN2 as a molecular marker of the tree shrew WF neurons and construct AAVs that exploit CBLN2 promoter to selectively target WF neurons across species. Using intersectional genetics in the tree shrew, we show that WF neuron dendrites receive a distinct pattern of VGluT1+ and VGluT2+ inputs based on their distance from the cell body in the dorsov
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Age-related macular degeneration (AΜD) remains a leading cause of irreversible vision loss. Ιn neovascular AΜD (nAΜD), frequent intravitreal anti-VΕGF injections create substantial treatment burden, while approved therapies for geographic atrophy (GA) provide modest slowing of progression. Ocular gene therapy aims to achieve sustained intraocular expression of therapeutic proteins after a single administration. Τhis review summarises the biological rationale, vector platforms, and delivery routes relevant to AΜD, with emphasis on adeno-associated virus (AAV) systems, capsid engineering, and co
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Gene-based therapies show increasing promise for the treatment of neurologic disease. In 2016, nusinersen, an RNA-based therapy, was approved for children with spinal muscular atrophy (SMA). Over 200 clinical trials have utilized gene therapy approaches for a host of neurodegenerative and neuromuscular disorders, including Alzheimer's disease (AD).1 Delivering gene-based therapies to the central nervous system (CNS) has raised safety concerns. As clinical trials utilizing gene therapy paradigms are undertaken and as approved therapies translate into clinics, a better understanding of safety is
СтатьяОбзорПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The eye is an ideal target for gene therapy due its accessibility, immune privilege, small size, and compartmentalization. Adeno-associated virus (AAV) is the gold standard vector for gene delivery and can be injected via multiple routes of administration to target different parts of this organ. The approval of Luxturna™, a subretinally delivered gene therapy for RPE65-associated Leber's congenital amaurosis, and the large number of successful proof of concept studies performed in animal models injected great momentum into the pursuit of additional AAV-based gene therapies for the treatment of
СтатьяОбзорПоддержка NIH: внешняя программаПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Adeno-associated virus (AAV) vectors are made up of a protein shell that typically encapsidates a single stranded viral deoxyribonucleic acid (DNA) genome up to a total of ~ 4700 nucleotides. Classical AAV Manufacturing processes yield a mixture of capsids that either contain no payload, partial DNA, or the gene of interest (GOI). Several studies have generated variable data indicating that empty capsids (1) affect transduction efficiency by engaging the immune system's neutralizing antibodies, (2) do not improve full capsid uptake, (3) cause liver toxicity at high capsid loads, or (4) alter b
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Developing delivery vectors capable of transducing genetic material across the lung epithelia and mucus barrier is a major challenge and of great interest to enable gene therapies to treat pulmonary diseases. Recombinant Adeno-associated Viruses (rAAVs) have emerged as attractive candidates among viral and non-viral vectors due to their broad tissue tropism, ability to transduce dividing and quiescent cells, and their safety profile in current human applications. While rAAVs have demonstrated safety in earlier clinical trials for lung disease applications, there are still some limitations rega
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
IMPORTANCE: The growing global prevalence of autism spectrum disorder (ASD) is associated with increasing costs for support services. Ascertaining the effects of a successful preemptive intervention for infants showing early behavioral signs of autism on human services budgets is highly policy relevant.
OBJECTIVE: To estimate the net cost impact of the iBASIS-Video Interaction to Promote Positive Parenting (iBASIS-VIPP) intervention on the Australian government.
DESIGN, SETTING, AND PARTICIPANTS: Infants (aged 12 months) showing early behavioral indicators of autism were recruited through co
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Neurofibromatosis type 1 (NF1) is an inherited genetic disease resulting from pathogenic mutations in NF1 that drive tumor formation along peripheral nerves, leading to many functional consequences. Tumor removal or treatment often results in regrowth and/or nerve damage. Addressing NF1 pathogenic variations at the cellular level through gene therapy holds great potential for long-term treatment of patients with NF1. Adeno-associated viruses (AAVs) are broadly used gene delivery vehicles for gene therapies because of their low pathogenicity, ability to transduce nondividing cells, and potentia
СтатьяОбзорПоддержка NIH: внешняя программаПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Recombinant adeno-associated virus (rAAV) holds immense potential for gene therapy, yet scalability, yield, and quality remain critical challenges. Herein, we describe a packaging-regulated adenovirus for rAAV production by integrating the protocatechuic acid repressor (PcaR) binding site into the major late promoter (MLP) and inserting PcaR into the E1 region. The packaging-regulated adenovirus allows normal replication and package in the presence of protocatechuic acid (PCA), but only permits early gene expression in its absence. Using this packaging-regulated adenoviral system to deliver th
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Targeted delivery of α-synuclein using AAV vectors has over the two decades since its introduction developed into a versatile tool for modeling different aspects of synucleinopathy, mimicking those seen in Parkinson's disease and related Lewy body disorders. The viral vector approach to disease modeling is attractive in that the expression of α-synuclein, wild-type or mutated, can be confined to defined anatomical structures and targeted to selected cell populations using either cell-type specific promoter constructs or different natural or engineered AAV serotypes. AAV-α-synuclein was initial
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Adeno-associated virus (AAV) vector gene therapy provides a promising platform for treatment of monogenic inherited disorders. Clinical studies have demonstrated long-term expression with reduction in bleeding using this approach for the treatment of hemophilia. Despite these advances, there are unknowns surrounding the natural history of recombinant AAV (rAAV) vectors and the cellular mechanisms mediating vector persistence. These unknowns underpin questions regarding long-term efficacy and safety. The predominant mechanism via which AAV is proposed to persist is in circular double-stranded e
СтатьяОбзорПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования