Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The centroblast-specific differentiation marker CD77 (Gb(3)), is the receptor for Shiga-like toxin (SLT). The dynamic relationship between Gb(3)/CD77 and key B-cell membrane proteins was studied in Burkitt's lymphoma cells with a focus on CD20. Engagement of Gb(3)/CD77 with SLT-B reduced the amount of CD20 and CXCR4 available, but levels of BCR, MHC Class II, CD21, CD27 and CD54 remained unchanged. Cholesterol depletion promoted a decrease in the number of sites accessed by CD20, CXCR4 and Gb(3)/CD77 antibodies. Constitutive localisation of Gb(3)/CD77 to lipid rafts was unperturbed by either S
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Fabry disease (OMIM 301500) is an X-linked lysosomal storage disorder with characteristic vascular, renal, cardiac and cerebral complications. Globotriaosylceramide (Gb(3)) accumulates in Fabry patients as a result of alpha-galactosidase A deficiency. The phenotypic variability is high, but the relationship between clinical symptoms in individual Fabry patients has not been uniformly documented. Also, the relation between the most prominent biochemical abnormalities, elevated Gb(3) levels in plasma and urine, and clinical symptoms is not firmly established.
METHODS: Clinical and b
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Fabry disease is an X-linked recessive inborn metabolic disorder in which a deficiency in lysosomal enzyme alpha-galactosidase A (Gal A) causes the systemic accumulation of globotriaosylceramide (Gb3). Although many investigators have attempted to treat alpha-Gal A knock-out mice (Fabry mice) with gene therapy, no report has demonstrated therapeutic effects by the retrograde renal vein injection of naked DNA. We recently developed a naked plasmid vector-mediated kidney-targeted gene transfer technique. A solution containing naked plasmid DNA encoding human alpha-Gal A (pKSCX-alpha-Gal A) was r
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Fabry disease is an X-linked lysosomal storage disorder caused by mutations in the GLA gene encoding the α-galactosidase A enzyme. This enzyme cleaves the last sugar unit of glycosphingolipids, including globotriaosylceramide (Gb3), globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3), and galabiosylceramide (Ga2). Enzyme impairment leads to substrate accumulation in different organs, vascular endothelia, and biological fluids. Enzyme replacement therapy (ERT) is a commonly used treatment. Urinary analysis of Gb3 isoforms (different fatty acid moieties), as well as lyso-Gb3 and its analogues, is a reliable way
СтатьяМногоцентровое исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Fabry disease (FD) is an X-linked lysosomal storage disorder caused by deficiency of α-galactosidase-A, which results in accumulation of the glycosphingolipid (GSL) globotriaosylceramide (Gb3). Gb3 and globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3) levels in plasma and urine are used routinely for diagnosis and treatment monitoring. FD female patients are problematic to diagnose and to predict when to begin treatment. Further biomarkers are needed to detect pre-symptomatic females that will develop the chronic symptoms associated with FD. A LC-MS/MS glycosphingolipidomic assay was developed to measure ly
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
A main feature of Fabry disease is nephropathy, with polyuria an early manifestation; however, the mechanism that underlies polyuria and affected tubules is unknown. To increase globotriaosylceramide (Gb3) levels, we previously crossbred asymptomatic Glatm mice with transgenic mice that expressed human Gb3 synthase (A4GALT) and generated the GlatmTg(CAG-A4GALT) symptomatic Fabry model mice. Additional analyses revealed that these mice exhibit polyuria and renal dysfunction without remarkable glomerular damage. In the present study, we investigated the mechanism of polyuria and renal dysfunctio
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
We retrospectively evaluated correlations between cardiac manifestations and globotriaosylceramide (Gb3) accumulation in cardiomyocytes from Taiwanese patients with Fabry disease and the IVS4+919G>A (IVS4) mutation who underwent endomyocardial biopsy (Shire; Fabry Outcome Survey data; extracted January 2015). Of 24 males and six females (median age [Q1; Q3] at biopsy 60.4 [57.4; 64.1] and 61.3 [60.4; 65.1] years, respectively), 13 males (54.2%) and five females (83.3%) received agalsidase alfa enzyme replacement therapy (ERT) before biopsy. Median left ventricular mass indexed to height (LVMI)
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND/AIMS: A previous case report found stereomicroscopic changes typical for Fabry disease in a kidney biopsy. This case series evaluates an expanded diagnostic capacity of the method.
METHODS: Bedside stereomicroscopy was performed in a cross-sectional prospective study of 31 consecutive enzyme-treated or treatment-naïve male (n = 14) and female Fabry disease patients. The burden of glomerular storage material was scored semiquantitatively on a visual analog scale (range 0-3) and a blinded comparison was done with a reference histologic method.
RESULTS: Significant correlations (p <
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Fabry disease is a lysosomal storage disease caused by deficient activity of the α-Galactosidase A (α-Gal A) enzyme, which leads to abnormal accumulation of glycosphingolipids, mainly globotriaosylceramide (Gb3), in the lysosome. Glycosphingolipids are known to be invariant Natural Killer T (iNKT) cell antigens. Several animal models of lysosomal storage diseases, including Fabry disease, present a defect in iNKT cell selection by the thymus. We have studied the effect of age and the impact of enzyme replacement therapy on Gb3 accumulation and iNKT cells of Fabry knockout mice. At 4 weeks of a
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
After ingestion via contaminated food or water, enterohaemorrhagic E. coli colonises the intestinal mucosa and produces Shiga toxins (Stx). No Stx-specific secretion system has been described so far, and it is assumed that Stx are released into the gut lumen after bacterial lysis. Human intestinal epithelium does not express the Stx receptor Gb3 or other Stx binding sites, and it remains unknown how Stx cross the intestinal epithelial barrier and gain access to the systemic circulation. This review summarises current knowledge about the influence of the intestinal environment on Stx production
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Fabry disease, an X-linked systemic vasculopathy, is caused by a deficiency of alpha-galactosidase A resulting in globotriaosylceramide (Gb(3)) storage in cells. The pathogenic role of Gb(3) in the disease is not known. Based on previous work, we tested the hypothesis that accumulation of Gb(3) in the vascular endothelium of Fabry disease is associated with increased production of reactive oxygen species (ROS) and increased expression of cell adhesion molecules. Gb(3)-loading resulted in increased intracellular ROS production in cultured vascular endothelial cells in a dose-dependent manner. I
СтатьяResearch Support, N.I.H., IntramuralПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Shiga toxin-producing Escherichia coli causes hemolytic uremic syndrome, a constellation of disorders that includes kidney failure and central nervous system dysfunction. Shiga toxin binds the amphipathic, membrane-bound glycolipid globotriaosylceramide (Gb(3)) and uses it to enter host cells and ultimately cause cell death. Thus, cell types that express Gb(3) in target tissues should be recognized. The objective of this study was to determine whether immunohistologic detection of Gb(3) was affected by the method of tissue preparation. Tissue preparation included variations in fixation (immers
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Fabry disease is an X-linked inherited loss of alpha-galactosidase A (alpha-Gal A). Affected patients experience complications that include neuropathy, renal failure, and cardiovascular disease. Although the genetic and biochemical basis of this sphingolipidosis is well studied, the basis for the vascular disease remains poorly understood. In an attempt to create a suitable in vitro model of this disease, conditions for the growth of primary cultures of aortic endothelial cells from wild-type and alpha-Gal A -/0 mice were established. The cultured cells demonstrated CD-31 expression by flow cy
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Elsewhere, we reported the safety and efficacy results of a multicenter phase 3 trial of recombinant human alpha -galactosidase A (rh-alpha GalA) replacement in patients with Fabry disease. All 58 patients who were enrolled in the 20-wk phase 3 double-blind, randomized, and placebo-controlled study received subsequently 1 mg/kg of rh-alpha GalA (agalsidase beta, Fabrazyme, Genzyme Corporation) biweekly in an ongoing open-label extension study. Evidence of long-term efficacy, even in patients who developed IgG antibodies against rh- alpha GalA, included the continuously normal mean plasma globo
Клиническое исследованиеКлиническое исследование III фазыСравнительное исследованиеСтатьяРандомизированное исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПоддержка службы здравоохранения СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: We sought to assess the safety and efficacy of enzyme replacement therapy (ERT) with recombinant human-alpha-galactosidase A (rh-alpha-Gal A) in kidney transplant recipients with Fabry disease, a previously unstudied population.
METHODS: Three male kidney transplant recipients with biochemically, genetically, and histologically confirmed Fabry disease and documented Fabry myocardiopathy received the rh-alpha-Gal A, agalsidase beta, 1 mg/kg of body weight every 2 weeks by intravenous infusion and were monitored biochemically, clinically, and electrocardiographically and echocardiog
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The expression cloning of a cDNA for globotriaosylceramide (Gb3)/CD77 synthase (alpha1,4-galactosyltransferase) was achieved using an anti-Gb3 antibody and mouse L cells as a recipient cell line for the transfection. The isolated cDNA clone designated pVTR1 predicted a type II membrane protein with 19 amino acids of cytoplasmic domain, 26 amino acids of transmembrane region, and a catalytic domain with 308 amino acids. Introduction of the cDNA clone into L cells resulted in the neosynthesis of Gb3/CD77, and the extracts of the transfectant cells showed alpha1, 4-galactosyltransferase activity
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Gb3/CD77 is a glycolipid antigen, specifically expressed on two different B-cell populations, Burkitt's lymphoma and a subset of tonsillar B-lymphocytes located in germinal centers, which could be the normal counterpart of Burkitt cells. Both Gb3/CD77(+) populations have recently been shown to enter programmed cell death (apoptosis) readily. Here we show that verotoxin, also called Shiga-like toxin, which is known to bind to the carbohydrate moiety of Gb3/CD77, induces cell death in Gb3/CD77(+) Burkitt's lymphoma cells, not only by inhibiting protein synthesis as classically described but also
Сравнительное исследованиеСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Pegunigalsidase alfa, a PEGylated α-galactosidase A enzyme replacement therapy (ERT) for Fabry disease, has a longer plasma half-life than other ERTs administered intravenously every 2 weeks (E2W). BRIGHT (NCT03180840) was a phase III, open-label study in adults with Fabry disease, previously treated with agalsidase alfa or beta E2W for ≥3 years, who switched to 2 mg/kg pegunigalsidase alfa every 4 weeks (E4W) for 52 weeks. Primary objective assessed safety, including number of treatment-emergent adverse events (TEAEs). Thirty patients were enrolled (24 males); 23 previously received agalsidas
СтатьяКлиническое исследование III фазыМногоцентровое исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Objectives Fabry disease is characterized by the systemic accumulation of globotriaosylceramide (Gb3) and globotriaosylsphingosine (Lyso-Gb3), which are widely used as biomarkers of the disease. However, few reports have described the relationship of Lyso-Gb3 analogs and Gb3 isoforms with the disease. The present study determined the profiles of Lyso-Gb3 analogs and Gb3 isoforms accumulated in body fluids from various phenotypic Fabry patients to elucidate the basis of the disease. Methods Plasma Lyso-Gb3 and related analogs were measured in 15 classic Fabry men, 6 later-onset Fabry men, 11 Fa
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования