Two-thirds of patients with mucopolysaccharidosis II (MPS II; Hunter syndrome) have cognitive impairment. This phase 2/3, randomized, controlled, open-label, multicenter study (NCT02055118) investigated the effects of intrathecally administered idursulfase-IT on cognitive function in patients with MPS II. Children older than 3 years with MPS II and mild-to-moderate cognitive impairment (assessed by Differential Ability Scales-II [DAS-II], General Conceptual Ability [GCA] score) who had tolerated intravenous idursulfase for at least 4 months were randomly assigned (2:1) to monthly idursulfase-I
Клиническое исследование II фазыКлиническое исследование III фазыСтатьяМногоцентровое исследованиеРандомизированное исследованиеПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Norway is a high-income nation with universal tax-financed health care and among the highest per person health spending in the world. This study estimates Norwegian health expenditures by health condition, age, and sex, and compares it with disability-adjusted life-years (DALYs).
METHODS: Government budgets, reimbursement databases, patient registries, and prescription databases were combined to estimate spending for 144 health conditions, 38 age and sex groups, and eight types of care (GPs; physiotherapists & chiropractors; specialized outpatient; day patient; inpatient; prescrip
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
In this update, we discuss the use of real-world data in the Haute Autorité de Santé assessment of economic evaluations, review how real-world evidence is supporting regulatory approvals in multiple myeloma, and consider lessons from the failed EVOKE trials of semaglutide in Alzheimer's disease for the broader application of target trial emulation.
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: B-cell maturation antigen (BCMA)-targeted therapies were approved for triple-class exposed relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM) after ≥4 lines of therapy.
METHODS: This claims-based retrospective analysis examined clinical and economic burden among United States patients who met eligibility for BCMA-targeted therapies and started a new therapy between 1 January 2016 and 30 September 2022.
RESULTS: Of 228 eligible patients (median age: 64, 52.6% male, 68.7% White), clinical burden was characterized by prevalent MM-related conditions and complications, and high treatment fai
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
ObjectivesMajor depressive disorder (MDD) is often comorbid with other chronic and/or serious diseases. However, little is known about the prevalence of various diseases that are present before MDD onset. We examined the prevalence of all pre-existing diseases in the 12 months before an MDD diagnosis.DesignExploratory nested case-control study.SettingData, including diagnoses based on International Statistical Classification of Diseases and Related Health Problems, 10th revision codes, were from a Japanese health insurance database (JMDC).ParticipantsAdults newly diagnosed with MDD during 2015
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Patient-reported outcomes (PROs) are used in clinical trials to provide valuable evidence on the impact of disease and treatment on patients' symptoms, function and quality of life. High-quality PRO data from trials can inform shared decision-making, regulatory and economic analyses and health policy. Recent evidence suggests the PRO content of past trial protocols was often incomplete or unclear, leading to research waste. To address this issue, international, consensus-based, PRO-specific guidelines were developed: the Standard Protocol Items: Recommendations for Interventional Trials (SPIRI
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundWith the adoption of safer outpatient cancer care practices, much of cancer care has transitioned to outpatient settings, decreasing the need for inpatient systemic therapy (IST), which is associated with poorer end-of-life outcomes. We evaluated reasons for IST use, palliative care (PC) utilization, and outcomes among IST recipients to inform guidelines on appropriate IST use.Materials and methodsWe conducted a retrospective chart review of all IST admissions at an academic center from January 2016 to December 2017. Patients were stratified by solid tumor (ST) vs hematological malig
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Цель: сообщать о результатах клинической терапии пациентов с ациничной клеточной карциномой слюнных желез, обработанных рентгенотерапией с изменением интенсивности (ИМРТ) и углеродной ионной радиотерапией (CIRT). Материалы и методы: для целей этого ретроспективного анализа были рассмотрены все пациенты, страдающие ациничной карциномой слюнных желез в Гейдельбергском терапевтическом центре Ион-Беам. Все пациенты получили стимул CIRT с 18-24 Gy радиобиологическая эффективность (RBE), взвешенная доза 3 Взвешенная Gy RBE доза на фракцию, за которой следует IMRT, с 50-54 Входите. 2 Гий на единицу.
СтатьяПолный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: The optimal strategy for modern chemotherapy should be based on a comprehensive approach for cancer patients with cardiovascular diseases. Therefore, cardio-oncology has received increasing attention owing to the cardiotoxic effects of anti-cancer therapies.
OBJECTIVES: We aimed to evaluate the clinical characteristics and outcomes of patients with heart failure (HF) who received chemotherapy compared with those of a matched cohort with HF who did not receive chemotherapy, using real-world HF data.
METHODS: This study was based on the Diagnosis Procedure Combination (DPC) databas
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
Полный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: Transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) is a rare, progressive and fatal condition caused by deposition of transthyretin amyloid fibrils in the heart. This study aims to identify all patients diagnosed with ATTR-CM in Sweden, estimate the prevalence of ATTR-CM, describe patient characteristics and mortality, assess the importance of early symptoms (red flags) for identification of ATTR-CM, and compare with patients with heart failure (HF).
METHODS: This retrospective study combined multiple national health registers covering all specialist visits and prescriptions for the en
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
СПРАВОЧНАЯ ИНФОРМАЦИЯ: На здоровье детей влияет множественный склероз (МС) у их родителей и различные его осложнения. С учетом этого, это исследование было проведено с целью изучения воздействия программы, основанной на модели адаптации Роя, на способности детей пациентов с синдромом MS. МАТЕРИАЛЫ И МЕТОДЫ: 78 детей 78 Пациенты MS из Ассоциации поддержки MS в Шахрекорде, в том числе около 1800 пациенты 2018 с использованием квазиэкспериментального метода. Образцы были отобраны с помощью удобного метода отбора проб, и они заполнили контрольный перечень, подготовленный исследователями, на основе
СтатьяПолный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Polyneuropathy Organomegaly, Endocrinopathy, Monoclonal protein and Skin changes syndrome is a rare multisystem condition with a range of manifestations which are often overlooked as trivial comorbidities, until their whole triggers the possibility of the diagnosis. The diagnosis is typically delayed by 12-16 months, by which time patients can be severely disabled. There are no established consensus guidelines. We provide clinicians a comprehensive blueprint for managing POEMS from diagnostic suspicion through the work-up, selection of therapy, follow-up, and treatment of relapse based on publ
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Comorbidity is more common in older patients and can increase the cost of care by increasing toxicity. Using the SEER-Medicare database from 2000 to 2007, we examined the costs and life-year benefit of Auto-HSCT for MM patients over the age of 65 by evaluating the difference over time relative to comorbidity burden. One hundred ten patients had an Auto-HSCT in the early time period (2000-2003) and 160 in the late time period (2004-2007). Patients were divided by a Charlson Comorbidity Index (CCI) of 0 or greater than 1 (CCI1+). Median overall survival was 53.5 months for the late time period p
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
During the COVID-19 pandemic in Rwanda, Partners In Health Inshuti Mu Buzima collaborated with the Butaro Cancer Center of Excellence (BCCOE) to mitigate disruptions to cancer care by providing patients with free transportation to treatment sites and medication delivery at patients' local health facilities. We assessed the relationship between facilitated access to care and self-reported wellbeing outcomes. This cross-sectional telephone survey included cancer patients enrolled at BCCOE in March 2020. We used linear regression to compare six dimensions of quality of life (EORTC QLQ-C30), depre
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Italy has a well-established prominent system of national registries to support managed entry agreements (MEAs), monitoring innovative medicinal products (MPs) with clinical as well as economic uncertainties to ensure appropriate use and best value for money. The technological architecture of the registries is funded by pharmaceutical companies, but fully governed by the national medicines agency (AIFA). A desktop analysis was undertaken of data over a 15-year timeframe of all AIFA indication-based registries and associated EMA information. The characteristics of registries were evaluated, com
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundThe use of open-ended questions supplementing static questionnaires with closed questions may facilitate the recognition of symptoms and toxicities. The open-ended 'Write In three Symptoms/Problems (WISP)' instrument permits patients to report additional symptoms/problems not covered by selected EORTC questionnaires. We evaluated the acceptability and usefulness of WISP with cancer patients receiving active and palliative care/treatment in Austria, Chile, France, Jordan, the Netherlands, Norway, Spain and the United Kingdom.MethodsWe conducted a literature search on validated instrum
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Eosinophilic granulomatosis with polyangiitis (EGPA) and hypereosinophilic syndrome (HES) are driven by persistently high eosinophil numbers, causing damage to tissues and organs. As rare diseases, they are often underappreciated by healthcare professionals. Using a social listening analysis, we collected patient and caregiver comments relating to EGPA and HES made on online social platforms between 1 January 2019 and 31 May 2020, in English, French, and German. Results were classified into key areas of interest. In total, 746 comments with consent to publish were collected mentioning EGPA, an
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования