Daratumumab-based treatment could control severe, treatment-refractory, life-threatening angioedema due to acquired C1-inhibitor deficiency associated with monoclonal gammopathy.
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The US Food and Drug Administration approved 45 new drugs and 4 new cellular and gene therapy products in 2025, that is, a total of 49 new medical therapies. Oncology, hematology/immunotherapy, and cardiovascular/respiratory drugs remain most frequent. Among oncology drugs, there is a trend for targeting ever smaller subtypes of malignancies and/or rarer malignancies. Trends over the past 6 years include steady levels of first-in-indication (about 10%), first-in-class (about 38%), and next-in-class (about 51%) approvals. Along with a large share of approvals in orphan indications (> 50%), fast
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
With the first regulatory approval in 2023 of a CRISPR-based therapy for sickle cell disease followed by the recent demonstration of an accelerated, personalized CRISPR treatment for congenital severe carbamoyl-phosphate synthetase 1 deficiency, CRISPR-Cas9 genome editing has progressed from a laboratory technology into a clinical reality in just over a decade. While enthusiasm for deploying CRISPR-Cas9 to treat a range of human genetic diseases continues to grow, broad clinical application remains constrained due to technical, regulatory, manufacturing and economic challenges. Here, scientist
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Hematologic diseases include a broad range of acquired and congenital disorders, many of which affect plasma proteins that control hemostasis and immune responses. Therapeutic interventions for these disorders include transfusion of plasma, cryoprecipitate, immunoglobulins, or convalescent plasma-containing therapeutic antibodies from patients recovering from infectious diseases, as well as concentrated pro- or anticoagulant factors. This review will focus on recent advances in the uses of plasma and its derivatives for patients with acquired and congenital hematologic disorders.
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Аннотация не предоставлена источником. Откройте карточку для перехода к публикации.
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Chronic urticarial rash, mostly due to chronic spontaneous urticaria (CSU), is seen in up to 1 - 4% of the general population. Urticarial vasculitis (UV) and autoinflammatory syndromes, i.e., cryopyrin-associated periodic syndromes (CAPS) and Schnitzler syndrome (SchS), can mimic CSU-like rash but represent rare disorders with systemic symptoms including fever, headache, conjunctivitis, and arthralgia. Clinical and laboratory features can point to the presence of any of these diseases in patients initially presenting with chronic urticarial rash. These include long-lasting wheals (> 24 hours),
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Genome editing has recently evolved from a theoretical concept to a powerful and versatile set of tools. The discovery and implementation of CRISPR-Cas9 technology have propelled the field further into a new era. This RNA-guided system allows for specific modification of target genes, offering high accuracy and efficiency. Encouraging results are being announced in clinical trials employed in conditions like sickle cell disease (SCD) and transfusion-dependent beta-thalassaemia (TDT). The path finally led the way to the recent FDA approval of the first gene therapy drug utilising the CRISPR/Cas
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Gene editing is a groundbreaking therapeutic approach that can potentially treat a broad spectrum of genetic and acquired diseases. This review highlights recent clinical trials employing advanced gene editing technologies such as CRISPR-Cas9, zinc-finger nucleases (ZFNs), and base editors across multiple disease areas including metabolic disorders, autoimmune diseases, muscular dystrophies, and inherited eye disorders. Central to the success of these therapies is the development of efficient and safe delivery systems, including lipid nanoparticles (LNPs), viral vectors (adenoviral and lentivi
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Фактор XII — это молекула нечеткой физиологической функции, которая привлекает все больший интерес к исследованиям в различных медицинских дисциплинах. В последние годы был накоплен значительный объем данных о вкладе фактора XII в патогенез подстрекательских и протромботических заболеваний. Было продемонстрировано, что FXII играет защитную роль в коагуляции на основе FXII во время хостинговой защиты от инфекций и защищает от многоорганических неудач в моделях сепсиса животных. В случае синдрома острой дыхательной недостаточности (АРДС) деятельность FXII способствует высвобождению провоспалител
СтатьяСистематический обзорПолный текст найденМашинный перевод · не проверен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
CRISPR-Cas9 has progressed from an experimental tool to a therapeutic modality, marked by the first regulatory approvals of an ex vivo-edited autologous CD34+ hematopoietic stem cell product that induces fetal hemoglobin (CASGEVY/exa-cel). In this narrative review, we synthesize modality-specific molecular diagnostic strategies used across early CRISPR clinical translation. In parallel, early clinical experience has begun to demonstrate the feasibility of in vivo editing, including subretinal delivery for CEP290-associated inherited retinal degeneration (EDIT-101 programme) and hepatocyte-targ
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
In 2025, the 50th anniversary of the invention of hybridoma technology, the United States Food and Drug Administration (US FDA) approved a total of 44 new molecular entities (NMEs), of which 10 were therapeutic antibody-based molecules. Additionally, the US FDA approved 31 small molecules (of which one was a peptide), and 3 new nonantibody therapeutic proteins, but no new chimeric antigen receptor (CAR)-T-cell therapeutics. Of the new antibody-based biologics, two were antibody-drug conjugates, one was a T-cell engager-bispecific antibody, two were Fc-modified, half-life extended antibodies, a
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Monoclonal antibodies (mAbs) have become one of the most important classes of biopharmaceutical products, and they continue to dominate the universe of biopharmaceutical markets in terms of approval and sales. They are the most profitable single product class, where they represent six of the top ten selling drugs. At the beginning of the 1990s, an in vitro antibody selection technology known as antibody phage display was developed by John McCafferty and Sir. Gregory Winter that enabled the discovery of human antibodies for diverse applications, particularly antibody-based drugs. They created c
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The amide functional group remains a cornerstone of medicinal chemistry, serving as an indispensable scaffold in the design of modern therapeutics. This review presents an analysis of FDA-approved drugs (small molecules and peptides with MW ®), amides form the structural backbone of peptidomimetics, enabling high-affinity binding to a viral protease. In precision oncology, as seen with adagrasib (Krazati®), the amide acts as a critical, metabolically stable linker that positions a covalent warhead for selective inhibition of a mutant kinase. This analysis underscores that amide's unique combin
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
RNA therapeutics, including antisense oligonucleotides (ASOs), have emerged as a promising class of drugs, with several already approved for clinical use. To date, most approved ASO-based RNA therapies target non-malignant disorders such as neurodegenerative diseases, and only a single therapy in this class has been approved for cancer. Notably, nearly half of existing RNA therapeutics act by modulating RNA splicing. Given the growing evidence implicating aberrant RNA splicing in cancer pathogenesis, the development of ASO-based therapeutics for oncologic indications is expected to accelerate.
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The pace of antibody therapeutics development accelerated in 2017, and this faster pace is projected to continue through 2018. Notably, the annual number of antibody therapeutics granted a first approval in either the European Union (EU) or United States (US) reached double-digits (total of 10) for the first time in 2017. The 10 antibodies granted approvals are: brodalumab, dupilumab, sarilumab, guselkumab, benralizumab, ocrelizumab, inotuzumab ozogamicin, avelumab, duvalumab, and emicizumab. Brodalumab, however, had already been approved in Japan in 2016. As of December 1, 2017, nine antibody
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Lysosomal Storage Diseases (LSD) are rare and multisytemic diseases which are caused by lysosomal enzyme deficiencies leading into accumulation of waste products due to an interruption in the decomposition process. Due to the low prevalence and therefore limited disease awareness as well as the fact that LSD patients present with unspecific symptoms the final diagnosis is often made after a long delay. The aim of this German-wide survey was to characterize the period between onset of symptoms and final diagnosis regarding e.g. self-perceived health, symptom burden and false diagnos
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: In situations of unmet medical need or in the interests of public health, expedited approval pathways, including conditional marketing authorisation (CMA) and accelerated assessment (AA), speed up European Medicines Agency (EMA) marketing authorisation recommendations for medicinal products. CMAs are based on incomplete benefit-risk assessment data and authorisation remains conditional until regulator-imposed confirmatory postmarketing measures are fulfilled. For products undergoing AA, complete safety and efficacy data should be available, and postauthorisation measures may includ
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Like many other body structures, the mouth is often affected by disease that principally arises from, or targets, several tissue sites. Indeed, systemic disorders can manifest on the oral mucosa as the first, only, or become the most severe manifestation of a systemic disease and/or become the most significant factor to adversely affect an individual's quality of life. Oral healthcare providers (dentists, therapists and hygienists) may be the first to observe an abnormality in the mouth which sometimes indicates a significant systemic disease unknown to the patient or their general medical pra
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BackgroundAlthough anxiety is highly represented in the medically ill and its occurrence has relevant clinical implications, it often remains undetected and not properly treated. This systematic review aimed to report on anxiety, either symptom or disorder, in patients who suffer from a medical illness.MethodsEnglish-language papers reporting on anxiety in medically ill adults were evaluated. PubMed, PsycINFO, Web of Science, and Cochrane databases were systematically searched from inception to June 2021. Search term was "anxiety" combined using the Boolean "AND" operator with "medically ill/c
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Background and Objective: Orphan drugs have been a highlight of discussions due to their higher prices than non-orphan drugs. There is currently no European consensus on the method of value assessment for orphan drugs. This study assessed the relationship between the prevalence of rare diseases and the annual treatment cost of orphan drugs in France, Germany, Italy, Norway, Spain, Sweden, and UK. Methods: Approved orphan drugs and prevalence data were extracted from the European Medicines Agency website. Annual treatment costs were calculated using ex-factory price. Simple regression was used
Полный текст найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования