Nucleic acid therapeutics · 2014
Exon-skipping antisense oligonucleotides to correct missplicing in neurogenetic diseases.
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАОбзорНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Siva Kavitha, Covello Giuseppina, Denti Michela A
Аннотация
Alternative splicing is an important regulator of the transcriptome. However, mutations may cause alteration of splicing patterns, which in turn leads to disease. During the past 10 years, exon skipping has been looked upon as a powerful tool for correction of missplicing in disease and progress has been made towards clinical trials. In this review, we discuss the use of antisense oligonucleotides to correct splicing defects through exon skipping, with a special focus on diseases affecting the nervous system, and the latest stage achieved in its progress.
Предметные рубрики MeSH
AnimalsAtaxia TelangiectasiaBlood-Brain BarrierCongenital Disorders of GlycosylationCystsDrug Delivery SystemsExonsFrontotemporal DementiaGenetic Diseases, InbornHereditary Central Nervous System Demyelinating DiseasesHumansMuscular Dystrophy, DuchenneMutationNervous System DiseasesNeurofibromatosesNiemann-Pick Disease, Type COligonucleotides, AntisensePelizaeus-Merzbacher DiseasePhosphotransferases (Phosphomutases)RNA SplicingTargeted Gene Repair