MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.3233/jnd-190441

Медицинская библиотека · Journal of neuromuscular diseases · 2020

Treatment with Nusinersen - Challenges Regarding the Indication for Children with SMA Type 1.

Pechmann Astrid, Baumann Matthias, Bernert Günther, Flotats-Bastardas Marina, Gruber-Sedlmayr Ursula, von der Hagen Maja, Hasselmann Oswald, Hobbiebrunken Elke, Horber Veronka, Johannsen Jessika, Kellersmann Anna, Köhler Cornelia, von Moers Arpad, Müller-Felber Wolfgang, Plecko Barbara, Reihle Christof, Schlachter Kurt, Schreiber Gudrun, Schwartz Oliver, Smitka Martin, Steiner Elisabeth, Stoltenburg Corinna, Stüve Burkhard, Theophil Manuela, Weiß Claudia, Wiegand Gert, Wilichowski Ekkehard, Winter Benedikt, Wittmann Wolfgang, Schara Ulrike, Kirschner Janbernd

СтатьяПеревод в очереди

Аннотация

The natural history of patients with spinal muscular atrophy (SMA) has changed due to advances in standard care and development of targeted treatments. Nusinersen was the first drug approved for the treatment of all SMA patients. The transfer of clinical trial data into a real-life environment is challenging, especially regarding the advice of patients and families to what extent they can expect a benefit from the novel treatment. We report the results of a modified Delphi consensus process among child neurologists from Germany, Austria and Switzerland about the indication or continuation of nusinersen treatment in children with SMA type 1 based on different clinical case scenarios.

Для цитирования: Pechmann Astrid, Baumann Matthias, Bernert Günther, Flotats-Bastardas Marina, Gruber-Sedlmayr Ursula, von der Hagen Maja, Hasselmann Oswald, Hobbiebrunken Elke, Horber Veronka, Johannsen Jessika, Kellersmann Anna, Köhler Cornelia, von Moers Arpad, Müller-Felber Wolfgang, Plecko Barbara, Reihle Christof, Schlachter Kurt, Schreiber Gudrun, Schwartz Oliver, Smitka Martin, Steiner Elisabeth, Stoltenburg Corinna, Stüve Burkhard, Theophil Manuela, Weiß Claudia, Wiegand Gert, Wilichowski Ekkehard, Winter Benedikt, Wittmann Wolfgang, Schara Ulrike, Kirschner Janbernd. Treatment with Nusinersen - Challenges Regarding the Indication for Children with SMA Type 1.. Journal of neuromuscular diseases. 2020. DOI: 10.3233/jnd-190441.

Предметные рубрики MeSH

AustriaChildConsensusDelphi TechniqueGermanyHumansNeurologistsOligonucleotidesPediatriciansSpinal Muscular Atrophies of ChildhoodSwitzerland
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.