[Adult form of GM2-gangliosidosis: a man and 2 sisters with hexosaminidase-A and -B deficiency (Sandhoff disease) and literature review].
Аннотация
Three adult siblings had atypical progressive spinal muscular atrophy of the limb-girdle type, predominantly sensory polyneuropathy and cerebellar ataxia. Hexosaminidase A and B activity was profoundly decreased in serum, leukocytes and cultured fibroblasts. GM2-gangliosidosis, variant O (Sandhoff disease) was diagnosed. Mechano-allodynia was the presenting symptom in two of the patients. After 50 years of disease evolution, the patients led an independent life and were intellectually normal. The literature on the adult form of GM2-gangliosidosis is reviewed.
Предметные рубрики MeSH
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.