DOI 10.1016/j.arcped.2007.08.026
[Hurler syndrome. Early diagnosis and successful enzyme replacement therapy: a new therapeutic approach. Case report].
Аннотация
Mucopolysaccharidosis type I (MPS I) is a lysosomal storage disorder due to alpha-L-iduronidase deficiency. Its severe prognosis has been significantly improved by enzyme replacement therapy using recombinant human alpha-L-iduronidase (laronidase). We report the case of a boy who was diagnosed at 19 months of age with Hurler's disease, the most severe form of MPS I, and received thereafter a treatment by laronidase, resulting in clinical and biological improvement. The aim of this case report is to draw physicians' attention on the presenting signs of Hurler's disease, in order to enable an earlier diagnosis, increasing the treatment's benefits.
Предметные рубрики MeSH
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.