MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1007/s12519-025-00955-x

Медицинская библиотека · World journal of pediatrics : WJP · 2025

Single-dose GC101 gene therapy for spinal muscular atrophy types II and III: an open-label single-arm study.

Ma Xiu-Wei, Jiang Xin-Yang, Li Zhong-Qiu, Dong Xiao-Yan, Ma Wen-Hao, Wang Yong-Xia, Yu Shuang-Qing, Gu Rui-Jie, Wang Xiao-Dong, Zhong Bai-Mao, He Fang, Xu Juan, Mao Ying-Ying, Zhang Yan-Ping, Zhang Shan, Li Ting, Li Chong-Yang, Zhang Sheng, Yang Xiao, Zhu Li-Na, Wu Zhi-Jie, Zhou Bing, Zhuang Lu, Li Qiu-Ping, Wu Xiao-Bing, Feng Zhi-Chun

СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПеревод в очереди

Аннотация

QUICK TAKE.

Для цитирования: Ma Xiu-Wei, Jiang Xin-Yang, Li Zhong-Qiu, Dong Xiao-Yan, Ma Wen-Hao, Wang Yong-Xia, Yu Shuang-Qing, Gu Rui-Jie, Wang Xiao-Dong, Zhong Bai-Mao, He Fang, Xu Juan, Mao Ying-Ying, Zhang Yan-Ping, Zhang Shan, Li Ting, Li Chong-Yang, Zhang Sheng, Yang Xiao, Zhu Li-Na, Wu Zhi-Jie, Zhou Bing, Zhuang Lu, Li Qiu-Ping, Wu Xiao-Bing, Feng Zhi-Chun. Single-dose GC101 gene therapy for spinal muscular atrophy types II and III: an open-label single-arm study.. World journal of pediatrics : WJP. 2025. DOI: 10.1007/s12519-025-00955-x.

Предметные рубрики MeSH

HumansGenetic TherapySpinal Muscular Atrophies of ChildhoodMaleFemaleTreatment OutcomeChildChild, PreschoolInfant
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.