MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1002/ajmg.a.62883

Медицинская библиотека · American journal of medical genetics. Part A · 2022

Broadening the phenotypic spectrum of EVEN-PLUS syndrome through identification of HSPA9 pathogenic variants in the original EVE dysplasia family and two sibs with milder facial phenotype.

Pacio-Miguez Marta, Parrón-Pajares Manuel, Gordon Christopher T, Santos-Simarro Fernando, Rodríguez Jiménez Carmen, Mena Rocio, Rueda Arenas Inmaculada, F Montaño Victoria Eugenia, Fernández María, Solís Mario, Del Pozo Ángela, Amiel Jeanne, García-Miñaur Sixto, Palomares-Bralo María

Клинический случайПоддержка исследования: вне правительства СШАСтатьяПеревод в очереди

Аннотация

EVEN-PLUS syndrome is a rare autosomal recessive disorder caused by biallelic pathogenic variants in the mitochondrial chaperone called mortalin, encoded by HSPA9. This genetic disorder, presenting with several overlapping features with CODAS syndrome, is characterized by the involvement of the Epiphyses, Vertebrae, Ears, and Nose (EVEN), PLUS associated findings. Only five individuals presenting with the EVEN-PLUS phenotype and biallelic variants in HSPA9 have been published. Here, we expand the phenotypic and molecular spectrum associated with this disorder, reporting two sibs with a milder phenotype and compound heterozygous pathogenic variants (a recurrent variant and a novel one). Also, we confirm a homozygous pathogenic variant in the family originally reported as EVE dysplasia.

Для цитирования: Pacio-Miguez Marta, Parrón-Pajares Manuel, Gordon Christopher T, Santos-Simarro Fernando, Rodríguez Jiménez Carmen, Mena Rocio, Rueda Arenas Inmaculada, F Montaño Victoria Eugenia, Fernández María, Solís Mario, Del Pozo Ángela, Amiel Jeanne, García-Miñaur Sixto, Palomares-Bralo María. Broadening the phenotypic spectrum of EVEN-PLUS syndrome through identification of HSPA9 pathogenic variants in the original EVE dysplasia family and two sibs with milder facial phenotype.. American journal of medical genetics. Part A. 2022. DOI: 10.1002/ajmg.a.62883.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.