Липидная наночастица (ЛНП) является посредником при родах MRNA в нейродегенеративных заболеваниях.

Нейродегенеративные заболевания (НДД) характеризуются постепенной потерей нейронов и ухудшением функций клеток. Посланник РНК (МРНК) стал перспективной терапией для лечения НДД, поскольку он может кодировать недостающие или нефункционирующие белки и антивоспалительные цитокины или нейрозащитные белки, чтобы остановить прогрессию этих заболеваний. Вместе с тем эффективная доставка МРНК в центральную нервную систему (КНС) по-прежнему является серьезной проблемой из-за ограниченного проникновения кровеносного барьера (ББД). Липидные наночастицы (LNPs) предлагают эффективное решение путем инкапсулирования и защиты mRNA, облегчая трансфекцию и внутриклеточную доставку. В этом обзоре рассматриваются патофизиологические механизмы неврологических расстройств, включая болезнь Паркинсона (PD), болезнь Альцгеймера (AD), множественный склероз (MS), болезнь Хантингтона (HD), ишемический инсульт, повреждение спинного мозга и атаксия Фридрейха. Кроме того, в рамках этой программы изучаются потенциальные возможности родовспоможения при помощи ЛНП в качестве терапевтической стратегии лечения этих заболеваний. Обсуждаются различные подходы к преодолению проблем, связанных с ББД, и повышению эффективности и действенности МРНК-ЛНП, включая неинвазивные методы, обладающие значительным потенциалом для клинического перевода. В связи с достижениями в области искусственного интеллекта (АИ) направленного дизайна МРНК и ЛНП, целевой доставки, редактирования генов и клеточной терапии ЦАР-Т, МРНК-ЛНП могут существенно изменить ландшафт лечения НДД, открывая путь для будущих клинических применений.