Clinical obstetrics and gynecology · 2021
Spinal Muscular Atrophy: A Potential Target for In Utero Therapy.
СтатьяНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Baptiste Caitlin, De Vivo Darryl C
Аннотация
Spinal muscular atrophy (SMA) is a life-threatening autosomal recessive disease that leads to progressive muscle weakness and atrophy, respiratory insufficiency and scoliosis. SMA is currently the most common monogenic cause of infant mortality. Amazing advancements have been made in the therapeutic options available for these children since 2016. What has also become clear is that the earlier the treatment is administered, the better the clinical outcome. For several reasons, which we will review in this chapter, SMA may be an excellent disease candidate for in utero therapy.