Neurogenetics · 2025
Complete commissural agenesis in a child with Noonan-like syndrome with loose anagen hair 2.
СтатьяКлинический случайНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Gana Simone, Piccinni Luisa, Rognone Elisa, Beverino Alessia, Varesio Costanza, Asaro Alessia, Pichiecchio Anna, Valente Enza Maria
Аннотация
RASopathies are a wide group of multisystemic disorders caused by pathogenic variants in genes belonging to the RAS/MAPK pathway. Among these, PPP1CB gene variants cause Noonan syndrome-like disorder with loose anagen hair 2 (NSLAH2), a rare condition with neuro-cardio-facio-skeletal involvement and the peculiar loose anagen hair. We report on a girl carrying the recurrent c.146 C > G (p.Pro49Arg) pathogenic variant, who presented the classical NSLH features associated with a previously unreported complete commissural agenesis, likely expanding the phenotype. The prominent role of Ras protein in oligodendrocyte maturation and differentiation might lend biological plausibility to the myelination impairment observed in our patient.