MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1002/ajmg.a.63811

Медицинская библиотека · American journal of medical genetics. Part A · 2024

Expansion of the phenotypic spectrum of KARS1-related disorders to include arthrogryposis multiplex congenita and summary of experiences with lysine supplementation.

Bejma Taylor A, Beidler Willa S, VanSickle Elizabeth A, Prokop Jeremy W, Brown Wendy T, Scheurer-Monaghan Andrea, Rossetti Linda Z

Клинический случайСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПеревод в очереди

Аннотация

There are currently multiple disorders of aminoacyl-tRNA synthetases described, including KARS1-related disorder resulting from dysfunctional lysyl-tRNA synthetases. In this report, we describe four novel KARS1 variants in three affected individuals, two of whom displayed arthrogryposis-like phenotypes, suggestive of phenotypic expansion. We also highlight subjective clinical improvement in one subject following lysine supplementation in conjunction with a protein-fortified diet, suggesting its potential as a novel treatment modality for KARS1-related disorders. This report offers additional insight into the etiology and management of KARS1-related disorders and expands our ability to provide guidance to affected individuals and their families.

Для цитирования: Bejma Taylor A, Beidler Willa S, VanSickle Elizabeth A, Prokop Jeremy W, Brown Wendy T, Scheurer-Monaghan Andrea, Rossetti Linda Z. Expansion of the phenotypic spectrum of KARS1-related disorders to include arthrogryposis multiplex congenita and summary of experiences with lysine supplementation.. American journal of medical genetics. Part A. 2024. DOI: 10.1002/ajmg.a.63811.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.