MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1016/j.scr.2025.103671

Медицинская библиотека · Stem cell research · 2025

Establishment of a human induced pluripotent stem cell line, KMUGMCi008-A, from a patient with A Say-Barber-Biesecker-Young-Simpson variant of Ohdo syndrome bearing heterozygous frameshift mutation in the KAT6B gene.

Ura Hiroki, Togi Sumihito, Hatanaka Hisayo, Niida Yo

СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПеревод в очереди

Аннотация

Ohdo syndrome Say-Barver-Biesecker-Young-Simpson (SBBYS) variant is a rare autosomal dominant disorder characterized mainly by intellectual disability, developmental delays, contractures of the knees and hips contractures, thyroid dysfunction, and dysmorphic appearance. The Ohdo syndrome SBBYS variant is caused by heterozygous loss of function mutation in the KAT6B gene. The peripheral blood mononuclear cells from a patient carrying heterozygous frameshift mutation of the KAT6B gene were reprogrammed using the CytoTune-iPS2.0 Sendai Reprogramming Kit. The mutation in the KAT6B gene causes the abnormal protein variant. The established human induced pluripotent cell line allow proper in vitro disease modelling of Ohdo syndrome SBBYS variant.

Для цитирования: Ura Hiroki, Togi Sumihito, Hatanaka Hisayo, Niida Yo. Establishment of a human induced pluripotent stem cell line, KMUGMCi008-A, from a patient with A Say-Barber-Biesecker-Young-Simpson variant of Ohdo syndrome bearing heterozygous frameshift mutation in the KAT6B gene.. Stem cell research. 2025. DOI: 10.1016/j.scr.2025.103671.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.