MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1177/08830738920070010311

Медицинская библиотека · Journal of child neurology · 1992

Saudi variant of multiple sulfatase deficiency.

al Aqeel A, Ozand P T, Brismar J, Gascon G G, Brismar G, Nester M, Sakati N

Клинический случайСравнительное исследованиеСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПеревод в очереди

Аннотация

We describe eight patients with multiple sulfatase deficiency (MSD, or Austin's disease) who differ phenotypically from classic neonatal-, childhood-, or juvenile-onset MSD. The age of onset was in childhood. The patients presented with somatic and facial features of mucopolysaccharidosis reminiscent of Maroteaux-Lamy and Morquio syndromes. They differed from classic MSD by the presence of corneal cloudiness, macrocephaly, severe dysostosis multiplex, and gibbus and the absence of ichthyosis, retinal degeneration, severe deafness, severe mental retardation, and dementia. The main neurologic presentation was cervical cord compression due to axis abnormalities. Despite neuroradiologic evidence of white-matter changes, neurologic presentation was not like metachromatic leukodystrophy. The sulfatase deficiencies were more marked than in the classic juvenile form of MSD, but less marked than in the classic childhood-onset form of MSD. Steroid sulfatase activity was spared except in one patient. This Saudi variant of MSD accounts for 5% of all lysosomal storage diseases in the Cell Repository Registry of our Inborn Errors of Metabolism Laboratory.

Для цитирования: al Aqeel A, Ozand P T, Brismar J, Gascon G G, Brismar G, Nester M, Sakati N. Saudi variant of multiple sulfatase deficiency.. Journal of child neurology. 1992. DOI: 10.1177/08830738920070010311.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.