Blood · 1991
Enzyme replacement therapy for Gaucher disease.
Клинический случайСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоддержка службы здравоохранения СШАНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Beutler E, Kay A, Saven A, Garver P, Thurston D, Dawson A, Rosenbloom B
Аннотация
Four patients with moderately severe type I Gaucher disease were treated with commercially available mannose terminated glucocerebrosidase (Ceredase; Genzyme, Boston, MA) for up to 13 months. The enzyme was administered at the rate of three to four times weekly at one fourth the total recommended dosage, greatly decreasing the cost. Marked regression of hepatomegaly and improvement in liver function tests, peripheral blood counts, and serum angiotensin-converting enzyme levels were documented. The two patients with pulmonary involvement manifested improvement in pulmonary function tests. Skeletal disease remained unchanged.